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近日，《Nature Biotechnology》期刊上的一篇研究報告中，一群來自麻省理工學院（MIT）的科學家開發出了一種新型奈米顆粒，這種奈米顆粒能夠運輸CRISPR基因編輯系統，並對小鼠有機體基因進行特異性修飾。因此研究人員就能夠利用奈米顆粒來攜帶CRISPR系統，從而不需借助病毒的傳輸。
利用這種新型的運輸技術，研究者就能對大約80%的肝臟細胞進行特定基因的切割，這是目前在成體動物中應用CRISPR技術的最佳成功率。
研究人員指出，理想的CRISPR-Cas9傳遞系統應該限制細胞暴露於基因組編輯技術系統的時間，以便將潛在的脫靶效應降至最低。
此外，化膿鏈球菌的Cas9酶（spCas9）難以適應具有強啟動子的典型腺相關病毒（Adeno-associated Virus,AAV）載體，同時，患者對AAV外殼的免疫反應也...
