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今(20)日，Bluebird bio公佈了兩項臨床研究結果，新型基因療法LentiGlobin可使輸血依賴型β地中海貧血(TDT)患者，免於或減少長期輸血的情況。
據瞭解，最新完成的Northstar(HGB-204)和正在進行的HGB-205研究，已經評估了LentiGlobin療法的安全性和有效性。結果表明，大部分患者在接受兩年或兩年以上治療後無需輸血。
TDT也稱為重型β型地中海貧血症(β-thalassemia major)或是Cooley' sanemia，是一種遺傳性血液疾病。如果，沒有得到及時治療，在生命的最初幾年可導致死亡。
目前，治療TDT的先進療法是異體造血幹細胞移植(HSCT...
