Alnylam第2項罕病RNAi療法獲批 股價立漲17%

撰文記者 巫芝岳
日期2019-11-21
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Alnylam第2項罕病RNAi療法獲批 股價立漲17% (圖片來源:網路)

美國時間19日,食品與藥物管理局(FDA)宣布批准Alnylam Pharmaceuticals的RNAi療法Givlaari (givosiran),用於治療急性間歇性紫質症(Acute hepatic porphyria, AHP);此藥也是Alnylam在去年獲FDA批准世界首款RNAi藥物Onpattro後,公司第2項獲批的藥物,捷報傳出後,股價至今已大漲16.7%。

Givlaari是一款皮下注射的RNAi療法,能降低肝臟中氨基左旋醣酸合成酶(ALAS1)的濃度,從而阻斷該疾病的致病機制——血紅素中間產物ALA (δ-Aminolevulinic acid)和PBG (porphobilinogen)異常累積。

FDA的批准主要基於3期臨床試驗ENVISION的積極成果,患者接受...