葛蘭素史克（GlaxoSmithKline，下稱GSK）（美國2日）宣布，與美國生物技術公司 Alector 達成一項達 22 億美金的合作協議，將共同開發Alector針對多重腦神經退行性疾​​病的單株抗體新藥—AL001和AL101，該候選藥物分別處於3期及1a期臨床階段，主要能提高PGRN（Progranulin）水平，PGRN 已被證實可調節大腦內的免疫活動，與多重神經退行性疾​​病有遺傳關聯。
 
（註：Progranulin (PGRN) 是一個多效能醣蛋白，由上皮細胞、巨噬細胞和神經細胞所分泌，目前已知有參與細胞生長、增生，以及傷口的癒合和發炎作用。過去的文獻指出，當 PGRN基因受到突變後，會造成額顳葉失智症 frontotemporal dementia (FTD)。FTD為65歲以下族群第二大失智的腦神經退化疾病，主要特徵是在腦部前額葉的區塊會有萎縮的情形產生。）
 
根據此次交易協議，GSK已經預付 Alector公司 7 億美元，GSK和Alector將為AL001和 AL101開發一系列神經退行性疾病，包括額顳葉癡呆、肌萎縮側索硬化、帕金森市症和阿茲海默症等，GSK也會為進一步為後期的臨床開發、法規監管和商業化里程碑付款15 億美元，本次交易總計達22億美金。兩家公司則將分擔候選藥物全球發展的所有費用。
 
目前，AL001 正在進行 3 期試驗中，該試驗用於因FTD-GRN突變而面臨額顳葉癡呆風險或患有額顳葉癡呆的人群。
 
AL001 還有一項針對 C9orf72 基因突變的額顳葉癡呆症的二期臨床試驗正在進行，肌萎縮側索硬化症 (ALS) 臨床研究也計劃於 2021 年下半年進入2期臨床試驗。
 
AL101目前則處於1a期臨床開發階段者，主要用於治療帕金森氏病和阿茲海默症等常見的神經退行性疾​​病患者。未來，AL101相關的商業化開發將由GSK服負責主導。
 
GSK研發總裁 Hal Barron表示：額顳葉癡呆是一種目前尚無任何批准治療方法的毀滅性疾病，與 Alector 的合作能研究PGRN對人類遺傳學和免疫系統的科學潛力，探索幫助患有多重神經退行性疾​​病，包括ALS、帕金森氏症和阿茲海默症的患者。
 
原文出處：
http://www.pmlive.com/pharma_news/glaxosmithkline_agrees_$2.2bn_dementia_mab_deal_with_alector_1372597