《臺灣》萊伯氏先天性黑矇症在臺獲罕病認列
 
今(30)日，在基因性視網膜退化疾病當中約佔5%，是最早發也最可能造成失明的「萊伯氏先天性黑矇症」(Leber's Congenital Amaurosis, LCA)，正式在臺獲得罕見疾病資格認定，使約400名病友受到罕病政策保護，擁有更多的治療權益，同時也減輕罕見病患者就醫的經濟負擔。
 
中華民國視網膜醫學會秘書長暨台大醫院眼科部陳達慶醫師補充，基因性視網膜退化疾病主要會造成幼年或青少年雙眼對稱性視力與視野喪失，在臺灣粗估影響約八千位以上的患者。
 
《臺灣》2021「藥物科技研究發展獎」得主出爐 向榮、偉喬、光鼎 奪2021藥科獎金獎
 
今(30)日，衛生福利部食品藥物管理署、經濟部工業局共同主辦的「藥物科技研究發展獎」，舉辦第 20屆頒獎典禮，宣布由向榮生醫的膝關節幹細胞療法、偉喬生醫的慢性腎臟病快速檢驗試劑，以及光鼎生技毛細管電泳分析儀取得金質獎，並由衛福部部長陳時中親自頒發所有獎項。
 
《荷蘭》小型研究：接種mRNA疫苗者 新冠「突破性感染」比例可望較低?!
 
隨著新冠變種病毒Omicron襲來，即便全球疫苗接種率已大增，各國對已接種疫苗後又確診的「突破性感染」研究仍無不加緊腳步。近(24)日，一篇發表於醫學預印本平台《medRxiv》、由荷蘭馬斯垂克大學醫學中心(MUMC)進行的研究，發現在3百多位突破性感染案例中，比起輝瑞(Pfizer)/BioNTech、莫德納(Moderna)兩家mRNA疫苗，阿斯特捷利康(AZ)或嬌生(J&J)疫苗的接種者，被感染的比率似乎較高。
 
《英國》Quell次世代CAR-Treg療法B輪募1.56億美元 聚焦肝臟移植需求2022進臨床
 
致力於將嵌合抗原受體(CAR)與調節性T細胞(regulatory T cells, Treg)結合的英國生技新創Quell Therapeutics，於美國時間29日宣布在B輪募資中，成功募得1.56億美元，得以將其鎖定肝臟移植者需終生服用免疫抑制藥物的需求之先導項目QEL-001推向臨床階段，成為首個進臨床的多模組化調節性CAR-Treg細胞療法。
 
《美國》《Nature》子刊：創新「超穎介面」奈米相機 可望拓微創手術應用
 
近(29)日，普林斯頓大學(Princeton University)資工系的團隊，開發出一項僅「鹽粒」大小、能產生清晰彩色圖像的相機，未來可望拓展微創手術、內視鏡的應用。該論文發表於期刊《Nature Communications》。
 
《美國》賽默飛世爾：TaqPath COVID-19檢測能力不受Omicron變異株影響
 
賽默飛世爾(Thermo Fisher Scientific)於美國時間29日表示，其開發的聚合酶連鎖反應(PCR)新冠病毒檢驗組TaqPath COVID-19 Combo Kit、TaqPath COVID-19 CE-IVD RT-PCR Kit，是透過辨識病毒orf1a/b、S、N三個基因標靶的存在來辨識感染，且檢驗精準度並未受到最新出現的Omicron變異株(B.1.1.529)中任何突變影響。
 
《美國》挑戰嬌生、武田！Blueprint 4.65億美元收購Lengo 攻EGFR外顯子20突變市場
 
美國時間29日，Blueprint Medicines Corporation宣布，以共4.65億美元收購精準癌症療法公司Lengo Therapeutics，該公司正在研發靶向表皮生長因子受體(EGFR)基因外顯子20(exon 20)插入突變的非小細胞肺癌(NSCLC)療法LNG-451。Blueprint認為，這項藥物有望比嬌生(Johnson & Johnson)、武田(Takeda Pharmaceutical)的新標靶療法更具優勢。
 
《美國》奇異醫療發布60項數位醫療解方 與Optellum、劍橋大學合作AI平台
 
即將從奇異(GE)獨立而出的奇異醫療(GE Healthcare)，致力發展醫療人工智慧(AI)。近(28)日，奇異醫療在北美放射學會(RSNA)2021年會上，發表了約60項醫療保健數位解決方案，來改善患者的篩查、診斷、治療與監測，還特別介紹該公司最近幾個月推出的數個AI技術。近期，奇異醫療也相繼宣布與新創公司Optellum以及劍橋大學達成合作協議。
 
《美國》Vertex糖尿病幹細胞療法 首例患者可自行製造胰島素獲醫病關注
 
上週末，《紐約時報》(The New York Times)針對今年10月Vertex Pharmaceuticals公布，首例第一型糖尿病(T1D)幹細胞療法成效斐然的患者Brian Shelton案例報導，獲得醫界和患者群體的高度關注。
 
在參加臨床一期研究前，Brian Shelton的身體無法自行產生胰島素，每日還必須服用34單位的胰島素，但在經過VX-880輸注治療90天後，他的葡萄糖反應性胰島素生產功能已經恢復，且胰島細胞也在他體內完全分化。不過，目前VX-880的臨床一/二期試驗仍在進行中，研究預計長達5年，招募17位嚴重T1D患者。
 
目前T1D有許多學研和業者投入，例如美國Salk Institute也在開發能夠製造胰島素的胰島細胞療法，目前尚在臨床前階段；另一家vTv Therapeutics所開發的創新一天一次口服藥TTP399，目前在臨床二期試驗中，展現出降血糖效果，而不會造成糖尿病酮症酸中毒(DKA)併發症。