8月13日，由經濟部產業技術司指導、財團法人資訊工業策進會科技法律研究所主辦「先進醫療產品前瞻法制研討會」盛大舉行，以「先進藥品創新支付機制」、「先進醫療藥品法制趨勢」、「AI /數位化應用於藥品開發及臨床應用」三大主題，集結生醫領域政府與產業超過二十位代表齊聚一堂，並吸引逾百位產業菁英，共同交流法制與法遵議題，帶動國內產業加速調整策略、銜接國際趨勢，同時強化臺灣法政環境，讓法規成為科技發展的助力，而非阻力。

撰文/李林璦、彭梓涵、吳培安

資策會科法所鄒宗萱副所長致詞表示，本次「先進醫療科技產品法遵研討會」是延續科法所近年聚焦於核酸藥物等先進醫療科技的法制研究計畫而來。

面對創新療法、AI數位科技與智慧醫療等新興技術蓬勃發展，臺灣如何因應技術創新、保障病患權益，同時兼顧法規合理性與產業發展彈性，是我們今日最迫切、也最值得深入對話的議題。

鄒宗萱指出，科法所長期擔任經濟部政策幕僚角色，依據政策需求，在生醫領域中長期佈局「資料治理」與「生醫法遵」，透過雙引擎驅動，推動我國創新生醫法制環境發展，同時協助產業掌握國際監管趨勢、加速與全球接軌。

「由於醫療產業專業度高，因此，科法所近年也聘請生醫領域人才，透過跨領域對話與協作，讓法規成為科技發展的助力，而非阻力。」鄒宗萱說。

先進藥品創新支付機制

陳怡錦»

多國啟動「直接支付」與「間接鼓勵」雙軌制 助先進療法商業化落地

資策會科法所法律研究員陳怡錦分析國際上最新的創新支付制度，她指出，基因與細胞治療(CGT)等先進療法大多價格高昂，就算上市，可報銷的國家也不到80%。因此，國際上透過「直接支付」與「間接鼓勵」兩類型策略來增加先進療法的落地。

在直接支付方面，共有三種方式，第一為「管理准入協議(MEA)」，分別又有控制預算的「財務導向協議」、以臨床治療結果為主的「結果導向協議」，以及綜合考量財務與結果的「混合協議」。

陳怡錦舉例，美國的CGT市場准入模型就屬於結果導向支付協議，目前主要是運用於鐮狀細胞疾病(SCD)治療；歐盟則是最早且最廣泛採用MEA；韓國是採用風險分攤協議(RSA)，患者僅需負擔5~10%，其餘由韓國健保負擔，但療效不彰需退款；英國亦有病人用藥可近性計畫(PAS)。

第二種直接支付方式是「暫時性支付」，德國新檢驗與治療方法(NUB)，最早在1994年就建置、2021年更新，給予一年暫時性支付，可多次展延，且需每年提交真實世界數據(RWD)，最後才能納入DRG常規報銷。法國也有早期近用授權計畫(EAP)為類似機制。

第三種直接支付方式為「藥物基金」，以獨立預算支持創新治療。如義大利的創新藥物基金，給予完全創新療法3年基金支付，部分創新療法則支付18個月，並依照療效重新評估是否支付；英國方面有癌症藥物基金(CDF)、創新藥物基金(IMF)。

在間接鼓勵部分，第一種是經濟獎勵，如美國是以SCD作為優先模型，2024第四季開始將新技術附加支付提高至75%；德國則有《醫學研究法》，透過藥價保密來讓德國成為首發市場選擇，禮來(Eli Lilly)為第一家利用此祕密定價談判公司；日本在2024年也做了藥品定價改革，早期引進可獲溢價5~10%，2025年有2款孤兒藥獲早期引進溢價鼓勵。

第二種間接鼓勵為早期溝通，如英國從2021年推動創新許可與准入途徑(ILAP)，不需分四國提交申請，今年6月，癌症用藥可以同時與美國食品藥物管理局(FDA)溝通獲ORBIS資格(註：ORBIS計畫為美國FDA向6個國際合作夥伴之癌症用藥提供跨國快速共同審查機制)，有望啟動多國同步審查；在品牌藥定價方面，英國在2024年1月改革，將新藥與老藥分開進行差異化回扣，但2025年回扣率仍高達22.3%，遠高於預期。

第三種間接鼓勵為優化審核流程，像是韓國正在進行上市許可、納保評估、藥價協商三軌並行的試辦計畫，將過去至少330天，目標優化至150天內完成。

陳怡錦表示，總結來說，支付制度的設計「沒有最好，只有最適合」，尤其醫藥品是法規高度管制的產業，優化支付機制僅是加速先進醫療產品商業化的最後一哩路，關鍵是從研發、製造到監管每一棒都與整體產業鏈協同發展。

黃莉茵»

HTA以實證支持創新

促使高價先進治療藥物落地

CDE醫藥科技評估組黃莉茵組長分享，醫療科技評估在支付決策中扮演的角色。黃莉茵說明，HTA是指針對衛生醫藥照護所使用的科技產品或服務，從臨床、社會、經濟及倫理等層面，運用科學研究方法加以評估，旨在資訊透明、不偏頗、系統性地提供決策者客觀的資訊，以協助他們在有充分、客觀的證據下做出政策或是給付規劃。

以藥品為例，HTA會從相對療效、成本效益、財務衝擊，以及倫理法律體系的考量加以評估，而不只是考量安全性及有效性；此外，藥品的HTA也會在不同的時間點評估新科技，包括：上市前期、保險收載、收載使用後的定期評估。

黃莉茵分享，各國HTA的主要任務都是提供實證依據給施政參考，但各國重視的面向和在健保給付關聯性扮演的角色不盡相同。例如，法國和德國的HTA比起成本效益，更注重相對療效；日本的HTA單位如C2H並不負責保險收載與否，而是納保之後進行HTA評估以提供主管機關價格調整的參考。

面對基因療法、體細胞療法與組織工程等先進治療藥物(ATMPs)的發展趨勢，HTA扮演了重要角色。

黃莉茵表示，部分產品雖然在短期內展現療效，卻同時存在價格高昂、長期療效不確定等挑戰，如何透過提前對話機制、設立特定基金等方式，解決可負擔性、同時控管財務影響，成為政策的重大挑戰。

黃莉茵也在演講中分享，英國HTA單位——國家健康與照顧卓越研究院(NICE)，正嘗試以嚴重性修飾因子(Decision Modifier)評估ATMPs等這類新藥物或罕見疾病藥物，在決策過程中對嚴重疾病給予額外的關注與權重，確保這些疾病的治療方案，能夠在成本效益分析中得到公正的評估與推薦。

戴雪詠»

健保署推創新給付、癌藥基金

打造3

A原則實現四贏願景

衛福部中央健康保險署參議戴雪詠指出，「健保給付」與「藥品上市許可」的審查核心不同，健保須兼顧相對療效、成本效益、財務衝擊及社會倫理等，因此在面對創新藥品時，必須平衡臨床效益與財務可承受度。

對於基因治療、CAR-T等長期療效未明且成本高昂的產品，各國保險單位多採「暫時性支付」，通常設有2~5年的觀察期，會再依臨床實證或真實世界數據決定是否納入常規給付，並可能採成效型、成本型或分期付款、實證價值等方式支付。

不過，戴雪詠也強調，真實世界數據對給付調整至關重要，例如C肝口服新藥因治癒率達98%而擴大給付；反之，若療效不符預期，將暫停新病人給付，如免疫檢查點抑制劑經過真實世界及臨床試驗數據分析後，部分以適應症因療效不佳而停止給付新病人。目前健保也正在推動FHIR國際標準資料交換，並發展AI即時評估，以提升決策效率與精準度。

她說明，健保署自2020年建立「前瞻性評估(Horizon Scanning)登錄平台」，作為新藥與新醫材給付評估入口，並設立HTA專責單位負責臨床與經濟評估。為加速創新醫療引進，2024年健保署草擬「國家醫療科技評估中心設置條例」草案，送交行政院審議，期透過行政法人化確保財務穩定、吸納專業人才，建立獨立且具公信力的醫療科技評估機制。

她也提到，賴總統上任後以「癌症治療三箭」為目標，包括推動早期癌症篩檢、聚焦基因檢測與精準醫療，以及建立百億規模的癌症新藥基金。臺灣在2023年與英國NICE建立夥伴關係後，借鑑其癌藥基金經驗，並在2025年成立「臺灣癌藥基金」(TCDF)，首年編列50億元公務預算，專款用於暫時性支付，2026年爭取擴編至百億規模。

最後戴雪詠表示，健保署的目標，是透過持續滾動的創新給付機制，達成「可負擔、可近性、負責任」的 3A 原則，並最終實現病友、醫界、產業與政府「四贏」的改革願景，讓健保不僅可提升病人使用創新醫療服務之可近性，並成為產業創新之強大後盾。

HTA推動創新療法納保

RWD導入催生動態評估新模式

會後討論中，由慧康生活科技執行長鄧居義擔任主持人，與專家及產業各界探討臺灣在先進藥品支付機制的挑戰與未來。

鄧居義指出，HTA是推動先進療法落地非常重要的動力引擎，進一步透過RWD來進行醫療科技再評估(HTR)。而平行審查機制、癌藥基金等不同政策可幫助國家、產業、人民獲得三贏。至於AI在臨床的應用，除了放射科與病理領域的診斷與決策支援外，生成式AI (gen AI)與代理式 AI (agentic AI) 也已逐漸應用於不同的病患介入或照護情境。法規與監管單位如何及時跟上這些 AI 應用的發展，將是臺灣未來面臨的挑戰之一。

黃莉茵表示...