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美國時間12日，羅氏(Roche)旗下的Spark Therapeutics在國際血栓形成和止血協會的線上年會(2020 ISTH)中，公布其針對A型血友病的基因療法SPK-8011，在1/2期試驗中的最新數據。患者接受治療後年出血率(ABR)降低91%、第八凝血因子的基因表現量也穩定持久；並預計明年進入第三期試驗。
SPK-8011是利用帶有AAV-LK03外膜的腺相關病毒(AAV)為載體，將一款由肝臟特異性啟動子控制、經密碼子優化的人類第八凝血因子基因帶入人體。
在這項試驗中，共有14例患者分別接受三種不同劑量SPK-8011注射，除了2例可能因對AAV的免疫反應，而無法成功表達第八凝血因子外，其餘12例在注射後追蹤的2-3....
