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美國時間9日，都柏林三一學院(Trinity College Dublin)的神經學團隊，發表了一項肌萎縮性脊髓側索硬化症(ALS)的基因療法研究，初步證實Biogen開發的基因療法tofersen，可確實降低導致疾病的SOD1蛋白質濃度。該研究發表於醫學期刊《NEJM》，也讓各界對該療法再掀討論。
研究團隊針對兩位ALS病人進行研究，一位接受Biogen的tofersen注射，該藥物是運用反義寡核酸(antisense oligonucleotide, ASO)抑制SOD1基因的藥物；另一位則給予以腺相關病毒(AAV)為載體、靶向SOD1基因的微型核糖核酸(micr...
