近(3)日,麻省理工學院的台裔科學家劉如謙(David Liu)領導的團隊,發表了一項利用不同於CRISPR的創新的「鹼基編輯」(base editing)技術,成功在小鼠上治療遺傳性聽力障礙的研究,研究論文發表於《Science Translational Medicine》。
2017年,劉如謙的團隊曾在《Nature》上發表過一篇利用CRISPR-Cas9基因編輯技術,來修復會導致遺傳性聽力損失的基因突變——Tmc1突變的研究。
不過,CRISPR僅適用於修復「顯性」治病突變,即只要修復一對基因中的一個錯誤的顯性基因;然而,多數遺傳性聽力損失都是由「隱性」基因突變引起,必須同時修復兩個顯性基因,才能達到效果...