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美國時間19日，食品與藥物管理局(FDA)宣布批准Alnylam Pharmaceuticals的RNAi療法Givlaari (givosiran)，用於治療急性間歇性紫質症(Acute hepatic porphyria, AHP)；此藥也是Alnylam在去年獲FDA批准世界首款RNAi藥物Onpattro後，公司第2項獲批的藥物，捷報傳出後，股價至今已大漲16.7%。
Givlaari是一款皮下注射的RNAi療法，能降低肝臟中氨基左旋醣酸合成酶(ALAS1)的濃度，從而阻斷該疾病的致病機制——血紅素中間產物ALA (δ-Aminolevulinic acid)和PBG (porphobilinogen)異常累積。
FDA的批准主要基於3期臨床試驗ENVISION的積極成果，患者接受...
