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昨日(美國時間25日)，美國食品與藥物管理局(FDA)宣佈批准Global Blood Therapeutics的鐮刀型紅血球疾病(Sickle-cell disease, SCD)藥物Oxbryta (voxelotor)上市，這是首款獲FDA核准，以「血紅蛋白聚合過程」為標的的創新療法，且比原預定的批准時間提早了3個月。
Oxbryta獲批用於治療12歲以上青少年及成人SCD患者(其中最常見的類型為鐮刀型貧血症)；該藥物可防止紅血球細胞變形及血紅蛋白的異常，患者只需每日口服一次，即可增加血紅蛋白對氧氣的親和力。
透過讓血紅蛋白保持在高度氧化的狀態下，可以防止因血紅蛋白異常聚合而導致紅血球細胞變為鐮刀狀，進而預防它們在血管內結塊。
這項批准是基於一項臨床...
