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近(28)日，加州大學聖地牙哥分校(UCSD)醫學院的研究人員，成功透過脊髓注射小髮夾RNA (short hairpin RNA, shRNA)的基因沉默療法，阻止俗稱漸凍人的肌萎縮性脊髓側索硬化症(ALS)小鼠疾病惡化，可說是ALS的基因沉默療法首次在動物模型中展現一定療效，該論文於12月23日刊登上期刊《Nature Medicine》。
過去研究已發現，動物體內SOD1基因的突變，與ALS具有強烈關聯。SOD1基因會參與超氧化物岐化酶(superoxide dismutase, SOD)的製造，SOD是一種重要的抗氧化劑，可以分解動、植物體內的有毒的超氧化物(superoxide radical)自由基。若SOD1基因發生突變，會導致超氧化物無法被清除，進而使運動神經元死亡。
該研究由UCSD醫學院麻醉...
