繼1月獲歐盟批准後,美國時間6日,義大利生技公司Recordati的庫欣氏病(Cushing’s disease)孤兒藥Isturisa (osilodrostat)再獲美國食品與藥物管理局(FDA)批准,該藥物也是諾華(Novartis)去年以3.9億美元預付款出售給Recordati的三項藥物之一。
庫欣氏病患者因腦下垂體腫瘤釋放過多促腎上腺皮質激素(ACTH),而導致腎上腺產生大量皮質醇;Isturisa為首款獲批的口服11β-羥化酶(11β-hydroxylase)抑制劑,可阻止皮質醇的合成,進而改善病情。
本次FDA批准將Isturisa用於治療已進行腦下垂體手術病情卻未改善,或無法接受手術的患者。...