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日本藥廠協和麒麟和Ultragenyx合作的單抗Burosumab，近日獲得歐盟有條件核准，該藥物是用於治療罕見疾病─性聯遺傳低磷酸佝僂症(X-Linked Hypophosphatemic Rickets, XLH)第一個獲准使用的新藥。
XHL影響年齡層涵蓋兒童至成年人，是一種罕見的慢性進行性肌肉骨骼疾病。由於體內礦物質缺乏，導致骨骼的礦物質化不良。這種情形若發生在成長中的孩童，將使得生長減慢，骨齡遲緩，稱之為「佝僂症」。
發病原因由於纖維細胞生長因子FGF23過量的產生，引起腎磷酸鹽消耗，導致男性和女性的血液中磷的濃度偏低。
XLH的常規治療包括多次每日劑量的磷酸鹽和活性維生素D，...
