開發CRISPR/Cas9基因編輯療法的生物醫藥公司Intellia Therapeutics近(27)日宣佈，其發表在《Cell Reports》的臨床前研究獲得出色成果，並表示將有望助力CRISPR/Cas9技術進入人體臨床試驗。

轉甲狀腺素蛋白澱粉樣變性（ATTR）是由TTR基因中約136個不同遺傳突變之一引起的慢性進行性和衰弱性疾病。由這些基因突變引起的異常蛋白質沉澱可影響周邊和自主神經系統，導致患者在20歲左右時發生各種症狀。

Intellia Therapeutics的體內定點專案，使用脂質奈米粒子（Lipid Nanoparticle, LNPs）將CRISPR/Cas9組合遞送到肝臟。該公司在體內靶向ATTR的研究專案與Regeneron Pharmaceuticals共同開發。Intellia旨在實現對肝細胞內的突變TTR基因特定DNA進行剔除編輯，這些基因可導致心臟、神經和其他組織中破壞性運甲狀腺素蛋白沉積。

這項臨床前編輯研究旨在探索使用LNP將CRISPR/Cas9部分遞送至小鼠肝臟，介導肝細胞內標靶DNA的編輯。研究中將LNP、Cas9 mRNA與靶向小鼠TTR基...