近日，羅氏集團Genentech宣佈其關於血友病新藥Hemlibra的兩項關鍵3期臨床資料。其中，根據HAVEN 3臨床研究資料，美國FDA已於上個月為Hemlibra發布了突破性療法認定，用於沒有VIII凝血因子抑制劑的A型血友病患者。兩項研究資料在世界血友病聯合會（WFH）2018年世界大會中發表。

A型血友病是一種嚴重的遺傳性疾病，其血液不能正常凝固，導致不受控的自發性出血，影響全球大約32萬人。當健康人發生出血時，凝血因子VIII會將凝血因子IXa和凝血因子X聚集在一起，是凝血的關鍵步驟。而A型血友病患者缺乏凝血因子VIII凝血蛋白。

根據病症的嚴重程度，A型血友病患者可能會經常性出血，特別是在關節或肌肉中，引起疼痛、慢性腫脹、畸形、行動不便和長期關節損傷等嚴重健康問題。

A型血友病的一個嚴重併發症是患者會發展出針對凝血因子VIII替代治療的抑制劑，它是由免疫系統發展而來的抗體，能夠結合並阻斷替代凝血因子VIII，使之不能完成控制出血功能。

多數A型血友病患者發展出凝血因子VIII抑制劑後，會間歇性或預防性輸注繞徑藥物(Bypassing Agent, BPA)以控制出血。然而，這一患者群體還有巨大的醫療需求未被滿足。

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