強化美國本土製造供應鏈 5年內小分子藥API本土生產達1/4
報告指出,美國要改善替代供應鏈路徑以確保經濟安全,並強化供應鏈韌性,以及建造商業化和貿易的基礎建設等。
替代供應鏈的其中一項目標為在5年內,本土生產的小分子藥物活性藥物成分(API),至少達到四分之一。
該報告表示,由於化學製造(chemical manufacturing)的利潤較低,因此其遷回美國,能獲得的財務獎勵相對較低;但是,以生物製造(biomanufacturing)來生產API,相對來說成本效益較高。例如,隨著精準發酵(precision fermentation)(編按:利用基因改造微生物來製造特定蛋白質)、無細胞系統等合成生物學的進步,一個企業可以在同一個設施中生產多種API。
美國政府希望完成多項研發目標,例如開發細胞和非細胞系統來生產API和化學品,並加強取得新技術和模型分析,以降低成本。
事實上,API生產一直是美國政府關注的問題,早在去年9月,美國政府就承諾投入4000萬美元來擴大國內API和抗生素的製造,以及應對流行傳染疾病的藥物和相關材料的生產製造。
此外,替代供應鏈的目標還包括在20年內,透過具永續性和成本效益高的生物製造途徑,生產至少30%美國需要的化學品;將新的生物技術導入生物製造工作流程,以加速生物製造產品開發,在至少3個有供應鏈瓶頸的領域中,每個領域生產10種新的生物製造產品。
在強化供應鏈韌性方面,目標包括在5年內,能夠預測至少50%的供應鏈弱點;以即時監測系統,即時測量和調整生物製造的參數。在20年內,部署先進的生物製造平台和能力,能夠在發現瓶頸後一週內修復供應鏈。
在商業化和貿易的基礎建設方面,目標是在5年內建造可連接和整合不同類型的生物資料、達成有效和安全的資料共享機制的「資料基礎設施」,以加速生物技術和生物製造創新。例如,理解藥物的療效和毒性,以及其療效和毒性如何受到製造過程的影響。
同時,美國也目標在20年內完成「標準基礎設施」,由美國領導全球生物製藥的各項標準,包括標準的製造過程、測試方法、原材料和資料等,以加速生物製造產品的開發過程和商業化。
強化健康產業 20年降低細胞療法成本10倍
在促進人類健康方面,報告提出要加強的領域,包含即時健康監測、多體學精準醫療、細胞療法製造、人工智慧(AI)導入治療產品的開發與生產、以及先進的基因編輯技術。
在即時健康監測方面,美國目標在5年內以新穎的感測器,辨識至少10個次世代健康生物標記,例如免疫能力或微生物相;在20年內發展出,簡單易用、價格合理的家庭診斷試劑盒,滿足不同人群的需求,降低健康不平等程度50%。
在多體學精準醫療方面,其目標包括在5年內,收集不同族群的大規模多體學資料,瞭解哪些多體學數據,與至少50種最重要疾病的診斷和管理最為相關。並在20年內開發僅1000美元的多體學診斷,實現個人化的多體學精準醫療。
在細胞療法製造方面,目標在5年內,擴大開發細胞療法的技術、提高細胞治療的療效,使患者細胞存活率至少達到75%。在20年內,增加細胞治療的製造規模,擴大使用範圍、減少健康不平等,並將製造成本降低10倍。
為了縮短細胞治療的製造時間,該報告指出,應該努力減少製造時的風險,並測試新的生物製造工藝和方法,還需要有更廣泛的公眾參與,以讓大眾接受細胞治療等等。
報告提到的努力方向,也包括需要更好的細胞治療製造專業知識,以及開發更多新技術。而公私合作夥伴關係和政府的獎勵措施,都有助於讓這些努力更具現實性。
而在人工智慧導入治療產品的開發和生產方面,目標是在5年內,組建生物製造資源實驗室的國家級網路,解決現有治療產品的生產障礙,將10種常見藥物的製造速度提高10倍,但具體是哪些藥物並沒有披露。
20年內,導入人工智慧和機器學習(ML)到該國家級網路,設計創新的治療產品,將新藥探索和生產速度提高10倍。
至於基因編輯技術方面,目標是5年內,為10種已知遺傳原因的疾病開發可治癒的基因編輯療法,並減少副作用。在20年內實現規模化生產,每年可生產至少500萬劑基因編輯療法。
多層面創新促未來生物經濟 5年內完成百萬種微生物定序
報告指出,許多社會問題透過基礎生物學和科學工程的結合來解決,我們必須在多個層面上促進創新,確保生物技術和生物製造持續快速發展、進一步推動未來的生物經濟。
內容包括利用生物多樣性,目標在5年內對100萬種微生物進行基因體定序分析,並了解新發現基因中的至少80%的功能,在20年內,對於新基因序列、代謝和功能的發現,加速100倍。
此外,還要加強對生物系統的預測性建模和工程設計,例如以3週的時間,設計小分子或酵素選擇性地結合到任何目標上;加強能力,建立和測量生物系統的性能和品質;推進生物系統的放大和控制;開發創新的生物製造方法,達到可重複製造含有生物和非生物元件的設備;以及透過公眾參與,嚴格評估生物技術產品的道德、安全和公平性等。
參考資料:https://endpts.com/white-house-unveils-bold-goals-for-us-biomanufacturing-efforts/
報告:https://www.whitehouse.gov/wp-content/uploads/2023/03/Bold-Goals-for-U.S.-Biotechnology-and-Biomanufacturing-Harnessing-Research-and-Development-To-Further-Societal-Goals-FINAL.pdf
(編譯/劉馨香)