今(8)日，諾華(Novartis)宣布，其開發治療腎衰竭的市場首見(First-in-class)藥物Fabhalta (iptacopan)獲得美國食品藥物管理局(FDA)加速批准。該藥物是首個針對造成A型球蛋白腎絲球腎炎(IgAN)替代補體(alternative complement)路徑的抑制劑。
 
此次的批准是根據臨床三期APPLAUSE-IgAN的期中分析結果，該研究主要觀察治療九個月後，Fabhalta組與安慰劑組的尿蛋白減少情況。
 
先前公布的數據顯示，518名原發性IgAN成人患者每日口服2次Fabhalta(200mg)，患者24小時的尿蛋白與尿液肌酸酐比值(UPCR)與接受安慰劑、支持性治療的患者相比，Fabhalta組患者在9個月時尿蛋白減少38.3%(p<0.0001)，達成試驗主要終點。
 
此結果加速FDA批准該藥，不過試驗的另一個主要終點Fabhalta能否減緩IgAN惡化的程度，該數值預計在2025年研究完成時公佈。
 
Fabhalta是一款抑制補體途徑B因子的口服藥物，藥物作用不會影響免疫系統對抗細菌和其他微生物入侵的途徑，可以降低患者感染的風險，治療補體途徑功能異常而導致的疾病。
 
Fabhalta曾被媒體Evaluate列為10款值得關注的潛在重磅療法之一，先前已取得成人陣發性夜間血紅素尿症(PNH)適應症批准，該療法還具有治療多種適應症的潛力，且有可能成為第一個針對替代補體途徑的IgAN治療藥物。
 
IgAN腎病是因替代補體途徑一部份的免疫系統在腎臟過度活化，引起發炎反應，導致腎損傷和腎功能逐漸喪失。每年，全世界100萬人中約有25人被診斷出患有IgAN，有高達30%的IgAN患者尿蛋白濃度較高(≥1g/天)，未來10年內可能會惡化成腎衰竭，嚴重影響患者的生活品質，所以IgAN需要有效的標靶療法，以幫助減緩或預防腎衰竭的發生。
 
資料來源：https://www.novartis.com/news/media-releases/novartis-receives-fda-accelerated-approval-fabhalta-iptacopan-first-and-only-complement-inhibitor-reduction-proteinuria-primary-iga-nephropathy-igan