近(16)日，Mallinckrodt Pharmaceuticals宣布，美國食品藥物管理局(FDA)已批准其肝腎症候群(HRS)藥物Terlivaz (terlipressin)，讓該項早在歐洲成為肝腎症候群標準療法的老藥，成為目前美國唯一獲得該適應症的藥物，預計未來幾週內在美國上市。

Terlipressin在包括歐洲等地區已獲批許久，在某些國家，針對治療感染性休克和食道出血引起的低血壓等適應症，更是已使用超過30年之久。在台灣，該藥也已獲批治療肝腎症候群和出血性食道靜脈曲張。

2005年，該藥物的肝腎症候群適應症，也獲得FDA的快速審查資格，且次年，該公司和FDA也針對三期試驗CONFIRM的設計和數據分析計畫，達到一致共識。

該項於美國和加拿大執行的臨床試驗，為將terlipressin用於治療肝腎症候群中，目前最大規模的一項前瞻性研究。該試驗共納入300名第一型肝腎症候群(HRS-1)患者。

試驗主要終點為腎功能改善、患者不需進行透析等腎臟替代療法，以及短期存活率，最終與安慰劑相比，用藥組成功達到了該終點；結果也在2019年的美國肝病協會(AASLD)年會中發表，並刊登於2021年3月的《NEJM》期刊中。

安全性方面，在接受terlipressin治療的患者中，最常見的不良反應為腹痛(19.5%)、噁心(16%)、呼吸衰竭(15.5%)、腹瀉(13%)與呼吸困難(12.5%)。

肝腎症候群為一種病理機制複雜的急性疾病，美國約有30,000~40,000名成人患者。該疾病是由於肝竇門脈高壓以及嚴重的肝細胞功能失代償，造成內臟血管擴張、有效動脈血容量減少，最終導致腎功能衰竭。

Mallinckrodt表示，肝腎症候群若不接受治療，患者中位存活時間僅有約兩週，三個月內死亡率超過 80%；而在該藥物獲批前，美國患者通常只能使用一般的血管收縮藥物、頻繁監測、或血液透析(洗腎)等方式進行治療。

Mallinckrodt執行副總裁暨科學長Steven Romano表示，肝腎症候群的診斷和治療一直都深具挑戰性，醫師必須把握每分每秒的治療時間；而該藥物可為醫師提供能直接針對腎功能快速下降的解方，有助於改善腎功能外，也能減少患者接受洗腎替代療法。

參考資料：https://www.biospace.com/article/fda-approves-mallinckrodt-s-terlivaz-for-hepatorenal-syndrome/

(編譯/巫芝岳)