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日前，MeiraGTx Holdings Plc一家基因治療公司，其宣布美國FDA授予用於治療由CNGA3基因突變造成全色盲症(Achromatopsia, ACHM)的藥物AAV-CNGA3為罕見兒科疾病的指定藥物。
在美國，約每3萬人中就有一個病例，ACHM亦稱為錐體營養不良，為一遺傳性視網膜疾病，有92%的患者是由於CNGB3和CNGA3基因突變會特異性地抑制眼睛中視錐光感受器的功能，造成從出生時視敏度顯著降低、無法感知任何顏色，只看到黑色、白色和灰色的陰影，目前尚無有效的治療方...
MeiraGTx治色盲症藥物AAV-CNGA3 獲FDA罕病指定藥物
撰文記者 李林璦
日期2018-09-01
MeiraGTx治色盲症藥物AAV-CNGA3 獲FDA罕病指定藥物(圖片來源：官網)
