今(16)日，泰宗生物科技(4169)持股百分百子公司台灣基因核酸新藥股份有限公司(台基核)宣布與國立臺灣大學簽署產學合作協議，雙方將共同展開以肝臟為標靶的核酸藥物研究計畫，並由臺灣大學醫學院臨床醫學研究所教授、中研院院士陳培哲擔任計畫主持人，期望盡早完成針對全身性疾病(代謝性疾病)、肝癌與膽道、B型肝炎等領域的相關先導候選藥物(lead candidate)之專利及優化與開發，預計2026年提交臨床試驗申請(IND)並進行A輪募資。
 
泰宗董事長徐煥清表示，自2013年以來，泰宗與臺大肝病研究團隊在陳定信院士及陳培哲主持下，結合國內投入於肝臟疾病新藥開發的生技公司，包含泰宗、藥華、基亞、健亞、普生，共同成立「台灣肝病醫藥科技聯盟」，持續鑽研肝病的新治療，今年第一季，泰宗的B肝肝癌術後復發追蹤檢測平台將上市。
 
徐煥清指出，台灣的第二座護國神山是基因核酸與細胞領域，不僅是國際潮流，台灣政策所趨下也成立核酸CDMO公司TMBC，而泰宗營運主軸為新藥研發，將跟隨政策趨勢成立子公司台基核，期盼凝聚更多資源以專注開發出顛覆傳統治療模式的核酸藥物。
 
陳培哲是國內肝病領域研究權威，也是投入以肝臟導向核酸藥物研究的先行者，並長年協助泰宗開發肝癌復發檢測平台。
 
他指出，此次透過產學合作方式再次攜手跨足核酸藥物領域，目標將鎖定開發靶向肝臟的核酸藥物，初期藉由研究siRNA(小干擾核醣核酸)、DNA、mRNA等經脂質奈米載體(LNP)進入肝細胞後的作用，針對全身性疾病(肥胖、高血脂等)、及肝臟/肝癌與膽道疾道、B型肝炎等三大領域，找出抑制肝臟產生過多致病蛋白質、或是彌補肝臟無法製造足量功能性蛋白質因而致病的目標核酸，並進行優化與修飾，以及臨床前藥物開發確認與設計等，而後接續提交相關的臨床試驗申請，最終進入授權或產品商化。
 
陳培哲解釋，相較於傳統蛋白質藥物，核酸藥物能直接作用在DNA和RNA，從疾病源頭進行干預，調控基因或蛋白質的表現，針對目標設計專一互補的核酸序列，提高療效，此外，核酸藥物的製造流程也較快速。
 
陳培哲進一步表示，肝臟是負責轉化與重製人體所需蛋白質的器官，包括血液中的血清蛋白及各種酵素等，而B型肝炎患者的病毒DNA會留在肝細胞中，導致肝硬化甚至肝癌，因此用核酸藥物靶向B肝病毒DNA有望有效治療肝臟疾病，此外，肝細胞表面有許多受體可和藥物結合，也是人體最有效及安全傳送核酸藥物的器官。
 
台基核董事長王雅俊指出，2022年底美國FDA核准一款治療B型(缺少第9因子)血友病的核酸新藥Hemgenix上市，只需一次性治療就可以達到完全根治，而該款新藥的訂價一劑高達350萬美元(相當新台幣逾1億元)。美國FDA也已發布基因治療指引，全球進攻核酸藥物可謂箭在弦上。
 
王雅俊表示，肝臟製造出的蛋白質會參與身體許多器官的運作，例如腎臟、心臟、免疫系統、代謝功能等，因此針對肝臟某些重要的RNA或DNA開發藥物，解決基因缺陷的問題達到長效療效，不僅將顛覆現行的治療方式，也可為尚無藥可治的肝以外疾病都可望帶來新的治療契機。預計台基核今年進行候選藥物篩選，2026年進行臨床前研究並提交IND申請以及A輪募資，2027年啟動臨床1/2期試驗與B輪募資，2028年期望能夠IPO。

(報導/李林璦)