美國時間29日，由CellTrans所開發的第一型糖尿病細胞療法Lantidra (donislecel)，取得美國食品藥物管理局(FDA)批准，成為全球首款獲批的第一型糖尿病細胞療法。透過捐贈者的胰島細胞，可望讓患者脫離需每天注射胰島素的生活。

Lantidra是將來自死亡捐贈者的胰島β細胞提取出後，注射至患者的肝門靜脈，且根據個別患者對第一次注射的反應，再評估是否注射第二劑或第三劑。(編按：胰島β細胞負責胰島素的分泌，在胰島中數量占比60-80%，而第一型糖尿病患者即因胰島β細胞功能異常所導致。)

根據兩項共納入30名患者的臨床試驗，所有患者共接受1~3劑Lantidra，最終共有11名患者在1~5年內可不需再注射胰島素，另外10名患者超過5年仍不需注射胰島素，有5名則未達到不需依賴注射胰島素的目標。

由於接受來自異體捐贈的細胞，因此Lantidra必須搭配免疫抑制劑藥物使用，以防止免疫系統攻擊外來的細胞。

該治療常見的副作用包括噁心、疲勞、貧血、腹瀉和腹痛等，多數受試者曾經歷至少一項與免疫抑制劑藥物或細胞輸注過程相關的嚴重副作用，也有少數患者因必須停用免疫抑制劑，而無法達到治療目標。

CellTrans在2003年由伊利諾大學(University of Illinois)教授Jose Oberholzer成立；Lantidra是CellTrans的首款產品線，也是其醞釀了20年的項目。

2021年4月，FDA諮詢委員會以12比4的投票結果，表示Lantidra的益處大於風險。

在美國，約有190萬名第一型糖尿病患者，其中部分患者在透過補充胰島素管理血糖上仍有困難、無法察覺自身血糖何時下降，而因此導致意識喪失、癲癇發作等嚴重低血糖症狀。

除了CellTrans外，過去幾年，另一家開發糖尿病細胞療法的Vertex呼聲也相當高，其針對第一型糖尿病的候選療法VX-880，是Vertex在2019年以9.5億美元高價收購Semma Therapeutics後所取得。

該療法在2021年獲得FDA的快速通道資格，去年5月，雖一度傳出FDA宣布擱置其臨床1/2期試驗的消息，不過目前試驗已恢復，Vertex也在上週表示，兩名一年多前接受該療法治療的患者，目前已不再需注射胰島素。

參考資料：https://www.fiercepharma.com/pharma/fda-blesses-celltrans-lantidra-first-cell-therapy-type-1-diabetes

(編譯/巫芝岳)