美國時間25日，Cassava Sciences宣布其阿茲海默症新藥simufilam臨床三期試驗未達主要試驗結果，且未能通過次要試驗和探索性生物標記終點。為此，Cassava決定終止simufilam第二項臨床三期試驗和開放式延伸試驗(open-label extension study)。消息一出，Cassava股價在盤前交易中暴跌85%。
 
Simufilam的臨床三期試驗顯示，800多名輕中度阿茲海默症患者接受sumifilam治療後，與安慰劑組相比，其在認知和功能障礙量表(ADAS-COG12和ADCS-ADL)上的變化無顯著差異。
 
在ADAS-COG12量表中，分數越低代表認知障礙越少，simufilam組上升2.8分，安慰劑組上升3.2分。在ADCS-ADL量表中，分數越高表示功能障礙越少，simufilam組下降了3.3分，安慰劑組下降了3.8分。
 
儘管Cassava對輕度和中度患者治療組進行了頂線分析(topline analysis)，但仍未能在統計上展現顯著的改善。此外，次要試驗結果和探索性生物標記終點也未達標，進一步削弱了simufilam的臨床價值。
 
Cassava執行長Rick Barry指出，此次試驗中，阿茲海默症輕中度患者安慰劑組的認知喪失程度低於其他研究結果，暗示治療組的改善幅度有限。對於這一異常現象，Cassava正積極展開調查，以釐清試驗結果失敗背後的原因。
 
此外，在此消息公布之前，今年九月，Cassava已因臨床二期試驗PTI-125中涉及誤導性陳述，與美國證券交易委員會(SEC)達成協議，同意支付4000萬美元和解。同時，Cassava早期於2008和2009年發表的基礎科學論文也被期刊《PLOS One》撤回，其聲譽已受影響。
 
參考資料: https://www.fiercebiotech.com/biotech/cassava-flunks-phase-3-alzheimers-test-triggering-early-end-second-trial-and-stock-crash
 
(編譯/黃佳啟)