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《美國》BioMarin罕病藥適應症擴展至 成首款「軟骨發育不全症」5歲以下幼兒藥物
近(20)日，美國食品藥物管理局(FDA)宣布批准BioMarin Pharmaceutical的軟骨發育不全藥物Voxzogo (vosoritide)新適應症，該藥現可用於生長板開放的五歲以下兒童，成為目前唯一一款可治療兒童罕病軟骨發育不全症的藥物。Voxzogo最早在2021年獲FDA批准用於五歲以上患者。
軟骨發育不全症患者，因體內骨骼生長緩慢，而身形矮小，為一種體染色體顯性遺傳疾病，其因患者軟骨生長的負調節因子FGFR3基因發生突變所致。而Voxzogo為一種C型利鈉肽類似物，可對FGFR3下游化學訊號路徑產生正調節作用，進而促進軟骨內骨生長。
《美國》Celltrion新劑型抗體藥獲批 成首款infliximab皮下注射版本
美國時間23日，韓國Celltrion美國分公司宣布其抗體藥Zymfentra (infliximab-dyyb)獲美國食品藥物管理局(FDA)批准，用於中度至重度活動性潰瘍性結腸炎(UC)成人患者的維持治療，和克隆氏症(CD)患者(用於靜脈注射infliximab治療後)，成為首款獲批的infliximab皮下注射版本。
該批准是基於臨床三期試驗LIBERTY-UC及LIBERTY-CD的結果。前者顯示，UC患者治療第54週時，用藥組的臨床緩解率為43.2%，顯著高於安慰劑組的20.8%；後者則顯示，CD患者治療第54週時，用藥組的臨床緩解率為62.3%，高於安慰劑組的32.1%。
《臺灣》《全福國際前眼症研討會》
＊藥物上市比登月還難？Robert Ruffolo拆解藥物研發過程 成功率僅6%
今(24)日，由全福生技(6885)舉辦的大型國際前眼症(The Anterior Ophthalmology)研討會，邀請國內外多位眼科藥物開發專家齊聚，上午場特別邀請，有50年藥物研發經驗，在全球市場中成功推進37種新藥的前輝瑞(Pfizer)全球研發長Robert Ruffolo，拆解一顆藥物從研發、臨床到取證的關鍵。
＊杜克大學Victor L. Perez來台：乾眼症成因複雜 GVHD揭眼部發炎機制
今(24)日，全福生物科技(6885)舉辦國際前眼症(The Anterior Ophthalmology)研討會，匯聚國內外眼科藥物專家一同分享眼科疾病的解方，上午場特別邀請美國眼角膜修復及前眼症疾病領域專家、杜克大學醫學院教授Victor L. Perez來台分享，其研究團隊從眼部移植物抗宿主疾病(Ocular Graft versus Host Disease, OGVHD)著手，不僅找到評估淚膜(tear film)的指標，更有望透過小分子抗發炎抑制劑預防OGVHD。
＊ORA副總George Ousler：篩選目標患者、了解試驗終點、標準化流程 提升眼藥成功率
今(24)日，由全福生技(6885)舉辦的大型國際前眼症(The Anterior Ophthalmology)研討會，邀請國內外多位眼科藥物開發專家齊聚，今年活動也特別邀請與全福建立戰略合作的國際知名眼科CRO公司ORA副總George Ousler，分享乾眼症藥物開發的挑戰和潛在解決方案。
《臺灣》生物產協、紐澤西州生命科學貿易協會簽署MOU 促臺、美雙邊生技合作
今(24)日，台灣生物產業協會宣布，近日美國紐澤西州州長Phil Murphy率團來臺參訪新竹生醫園區、與臺灣生技廠商交流；生物產協也與美國紐澤西州生命科學貿易協會(BioNJ)簽署合作備忘錄，開啟未來雙邊的生醫研究與商業合作。
今(24)日，「2023年總統科學獎」頒獎典禮於總統府大禮堂舉行，分別由生命科學組的李文雄院士、應用科學組的胡正明院士以及數理科學組的葉永烜院士獲獎，由總統蔡英文親自頒獎，表彰三位獲獎者的傑出成就與貢獻，中研院廖俊智院長及國科會林敏聰副主委也到場見證。
《南韓》韓國食品藥物安全評估研究所發布《細胞外囊泡製劑品質、非臨床及臨床評估》指引
我國再生醫療產業正積極投入細胞外囊泡製劑（Extracellular Vesicles Therapy Products）研發，細胞外囊泡為細胞分泌的雙層脂質囊泡，負責調節細胞間的訊號溝通。外泌體（Exosomes）為細胞外囊泡的亞型之一，可應用於疾病診斷、疾病治療、醫學美容，亦可作為藥品傳遞的載體，其臨床應用的潛力無窮。依據再生醫療雙法草案，再生醫療定義為「利用基因、細胞及其衍生物，用以治療、修復或替換人體細胞、組織及器官之製劑或技術」，有望將外泌體納入該法中，使我國相關業者有所依循。
《美國》虛擬幣組織VitaDAO投30萬美元 助抗癌新創成立
近(17)日，致力於長壽研究的去中心化自治組織(Decentralized Autonomous Organization, DAO) VitaDAO宣佈，和美國羅徹斯特大學(University of Rochester)生物學教授Vera Gorbunova實驗室合作，資助新創生技公司Matrix Biosciences的成立。Matrix Bio專注於癌症和老化疾病的治療，首個研究將開發高分子量玻尿酸的癌症療法。
《歐洲》《ESMO 2023》抗體藥聯用療法吸睛！嬌生、安進、Mirati曝雙特異性抗體、KRAS抑制劑最新進展
2023歐洲腫瘤醫學年會(European Society for Medical Oncology, ESMO)，於10月20至24日舉辦。在此次會議中，投入雙特異性抗體的嬌生(Johnson & Jonson)和安進(Amgen)兩家跨國大藥廠，都公布了各自雙特異性抗體(BiTE)新藥的最新研發策略及臨床進展；另一方面，在KRAS抑制劑領域先馳得點的安進(AMGEN)，以及緊追在後的Mirati，也以臨床試驗數據說明聯用療法將有機會進一步提高KRAS抑制劑的療效。
《全球》《Nature》：AI加速藥物開發效益如何？實證數據揭可省25-50%臨床前時間
生成式AI近期被認為是可顛覆生技產業發展的重要工具，但AI究竟可為藥物研究，帶來多少效益？近(10)日，《Nature》雜誌針對此議題發表一篇社論，並引用波士頓顧問集團(BCG)研究人員，對20家密集使用AI的新藥開發公司調查數據。結果顯示，近十年在AI輔助下，這20家藥廠共推進了15項候選藥物進入臨床，其中5項候選藥物，比傳統藥物研發所需平均時間6年更快進臨床，並指出AI可節省藥物臨床前研發時間少25-50%。
