昨(30)日，中央研究院生醫轉譯研究中心(BioTReC)、林榮耀教授學術教育基金會共同舉辦，國家實驗研究院國家實驗動物中心協辦之「2024 NBRP MIT大師課程：導航你的生技事業」，特別邀請到美國麻省理工學院(MIT)教授、生物金融學創始人羅聞全(Andrew W. Lo)院士，從自身創業與投資經驗出發，給予生技創業家精實的建議，並強調「募資」是生技公司的必修課程。
 
羅聞全此次特別走下台到觀眾席與大家互動，帶著大家如身歷其境在MIT上課，「上課的重點不是我自己一人演講，而是大家相互學習。」他說。
 
羅聞全曾共同創辦罕病新藥公司BridgeBio Pharma，擔任過生物製劑公司AbCellera、AI藥物探勘公司Atomwise、AI醫療公司Vesalius Therapeutics的總監、商業學術期刊Annual Reviews職等；此外，他也創立聚焦生醫投資的避險基金AlphaSimplex、顧問公司QLS Advisors等，其參與的創投，包含投資與擔任顧問共計近35家。
 

鼓勵冒險創新 建構允許失敗風氣

 
該如何創辦一家生技公司？羅聞全指出，所有公司的形成都是從一個點子(idea)到形成團隊，下一步依序是申請專利、發表論文、進行更多動物試驗、深度研究，才會逐步將一開始的點子商業化、轉變成產品。科研機構將其正式授權並成立公司，接著進行臨床試驗，如果成功就能讓新藥上市。
 
「生技公司從點子成形走到新藥上市，可能需要10~15年以上的漫長時間，甚至依據過往統計，抗癌新藥開發成功機率僅有3.4%，表示96%的新藥會失敗。但重要的是，在美國文化中，允許大家失敗，甚至鼓勵大家在早期多冒險、多嘗試，從失敗中學習，並積聚更多能量往下一步邁進。」羅聞全說。
 
影響生技公司成功的關鍵因子是什麼？羅聞全指出，觀察2000年與2018年的前30大最暢銷藥物相比，可發現趨勢已經從小分子藥變成生物藥。重點是大部分都是國際大藥廠名列前茅，但大藥廠大多已經不自己研發，而是仰賴併購研發型中小生技公司的好標的以獲得新的產品線。
 
「在新冠肺炎(COVID-19)疫情發生時，拯救全球的不是大藥廠，而是生技公司—莫德納(Moderna)、BNT，所以，這也是大家的機會所在。」他強調。
 

TikTok pitch盛行！ 創業家學會行銷自我、思考與投資人同步

 
生技公司要發展必須「不斷地募資」，在一般領域的產業中，創業投資(Venture Capital)從種子輪時現金流是低點，逐步隨著獲得A、B、C輪募資，現金流隨之上升，直到VC獲利出場；但是，生技產業卻是一個更「燒錢」的產業，現金流總是拮据，需要持續地募資。因此，他建議，「生技公司要學會推銷自己，將自己的思考模式與投資人同步。」
 
但創業者與投資人之間的資訊與目標通常並不對稱，創業者了解自己的研發潛力，目標是造福患者，但投資人的目標通常是低風險、高報酬的投資，並不了解公司的科學研究。他強調，這時創業者必須讓投資人相信公司能賺錢，並消除彼此之間的資訊不對稱。
 
「現在流行『TikTok pitch』，生技創業家必須學會在短時間內，清晰有力地於1分鐘內呈現公司的強項以及創業家的熱忱，才能說服投資人。」他說。
 
羅聞全表示，說服投資人後，創業者旋即會遇到的挑戰是「簽署投資條件書(Term Sheet)」，大部分的生技創業者都是技術背景出身，對於這樣的投資談判並不熟悉，而美國創投協會(NVCA)在網站上提供投資條件書模板，可幫助創業者簡化投資流程。
 
此外，羅聞全也提到，美國矽谷知名創投兼加速器Y Combinator在2014年發明一種標準版的投資合約──「未來股權簡單協議 (SAFE) 」也廣泛應用於生技新創募資。
 
不過，他也提醒：「SAFE募資需要與投資人協商投資金額與估值上限，這時也成為創業者的一大挑戰，這一輪募資的金額必須足夠走到下一個里程碑，但也不能募太多錢，否則除自身股權會被稀釋外，也會影響到下一輪的募資金額。」
 

臨床試驗「燒錢」驚人 生技新創攜手大藥廠為關鍵

 
生技公司募資的資金有很大一部分是運用於臨床試驗，羅聞全指出，新藥臨床試驗(IND)的申請需要花費約100萬美金；進入臨床一期是針對健康受試者，評估新藥的安全性、最大可接受劑量，這時的受試者數量為20~80人，約需花費百萬~千萬美金；臨床二期則是在100多位患者中驗證療效，約需花費千萬到1億美金；臨床三期則是擴大到1,000人以上的患者中驗證療效，約需花費數億到10億美金以上，高昂的花費正是生技公司面臨的挑戰。
 
他進一步指出，2013年時，美國統計在臨床試驗平均每收一位患者需花費3.65萬美元，其中癌症新藥臨床試驗最為昂貴，每位患者需花費5.95萬美金。不過，這也是台灣的機會，台灣擁有良好的醫療資源，臨床試驗成本可能是美國的五分之一或十分之一，有機會與美國相互合作加速新藥的開發。
 
FDA對於臨床試驗設計中納入用藥治療組和控制組的病人數(size)、統計預測強度(power)都有專業要求，批准藥物的決定必須避免無效藥物卻被批准的第一型錯誤(Type I Error)、以及有效藥物卻沒被批准的第二型錯誤(Type II Error)。FDA習慣基於具統計意義的95%信心指數，可接受第一型錯誤率為2.5%、第二型錯誤率則為29.4%。新藥開發者如能善用統計學、避開錯誤，則產品獲得FDA批准的可能性較高。
 
生技公司若要增強藥物獲得FDA批准的可能性，就需要增加臨床試驗的受試者人數，但同時，也代表成本的提高。一般生技公司通常負擔不起，因此要專注開發療效更佳的產品、並考慮適時與大藥廠合作，可以更快實現目標。
 
羅聞全表示，臨床試驗十分耗費時間與金錢，若能控制在適當的資金內，設定良好的臨床試驗終點、受試者人數，提供FDA具說服力的數據，是生技公司成功的最重要關鍵。
 
(報導/李林璦)