美國時間14日，美國食品藥物管理局(FDA)宣布批准Incyte與Syndax Pharmaceuticals共同開發的CSF-1R抑制劑——Niktimvo (axatilimab-csfr)，用於治療體重至少40公斤、成人或兒童慢性移植物對抗宿主疾病(cGvHD)患者的第三線治療，預計在明年第一季上市。此藥也被外界視為是Incyte繼暢銷藥物Jakafi後，新推出的另一潛力明星藥(blockbuster)。
 
此次批准是根據名為AGAVE-201的臨床二期試驗。79位患者在接受每兩週一次的建議劑量(0.3 mg/kg)給藥後，整體緩解率(ORR)為75%，達成初次緩解的中位時間為1.5個月，在疾病進展/死亡/接受新的全身性療法前的緩解持續中位時間為1.9個月。在緩解患者群中，60%的患者依然存活，且自出現緩解以來，至少1年不需要接受新的全身性療法。
 
GvHD的起因為患者在接受移植手術後，移植物組織被患者的免疫細胞識別為外來物、進而展開攻擊，常見於接受過高劑量化療或放療、需移植幹細胞的患者。Incyte估計，美國共有約1.7萬名GvHD患者。
 
GvHD可進一步分成急性和慢性兩類。急性GvHD通常發生在移植後的100天內，慢性GvHD則通常發生在移植2年內，且影響身體範圍比急性GvHD來得更廣。
 
Niktimvo的批准，正好在Incyte面臨旗下最暢銷藥物Jakafi即將在2028年失去獨家權利(exclusivity)的危機前出現。Jakafi在美國批准用於治療急性GvHD，以及數種骨髓及血液疾病的療法，在今年2月公布的2023年第四季營收報告中，Jakafi的銷售額為6.95億美元。
 
金融服務公司BMO Capital Markets分析師Evan Seigerman認為，Niktimvo在此適應症的銷售巔峰大約落在2億美元。相對於Jakafi喪失獨家權利帶來的威脅，只能說是一個「相對小的勝利」(comparatively small win)。
 
不過，Leerink Partners分析師則認為，若考量到Niktimvo未來成為更前線療法的潛力，若一切順利進展，該藥的銷售巔峰有機會達到10億美元，仍具有成為明星藥的潛力。
 
目前FDA已經批准了其他慢性GvHD藥物，包括艾伯維(AbbVie)和嬌生(Johnson & Johnson)的Imbruvica，以及賽諾菲(Sanofi)的Rezurock。
 
參考資料：
https://www.reuters.com/business/healthcare-pharmaceuticals/fda-approves-incytes-treatment-chronic-graft-versus-host-disease-2024-08-14/
 
(編譯 / 吳培安)