美國時間7日，開發精神疾病鼻噴藥物的VistaGen Therapeutics在經歷一番波折後宣布，其治療社交焦慮症(Social Anxiety Disorder)的鼻噴劑PH94B (fasedienol)，在隨機雙盲安慰劑對照3期試驗PALISADE-2，達到主要與次要終點，並具有安全性和耐受性。此勝利讓VistaGen的股價一口氣暴漲677%。

PALISADE-2研究結果顯示，接受PH94B治療的患者，在模擬公開演講挑戰期間的主觀痛苦單位量表(SUDS)分數，顯著低於安慰劑組，達到試驗主要終點。

此外，由臨床醫師評估的疾病整體改善程度(Clinical Global Impression-Improvement, CGI-I )量表，也顯示改善程度較大的患者比例，在PH94B治療組(37.7%)顯著高於安慰劑組(21.4%)，達成試驗的次要終點。

Vistagen表示，這是美國15年來首個在3期試驗取得正面結果的社交焦慮症實驗性療法，將有機會改善美國超過2500萬名的社交焦慮症患者，與全世界數百萬患者的生活。

不過，Vistagen在開發社交焦慮症鼻噴劑的過程中，並非一帆風順。去(2022)年7月，PH94B在前一項隨機雙盲安慰劑對照3期試驗PALISADE-1中失敗，使VistaGen決定進行中的PALISADE-2試驗暫緩招募患者，並聘請第三方生物統計學家對於已參加試驗的141名患者進行期中分析。

雖然生物統計學家經過分析後認為，Vistagen可以恢復試驗，而且也不需要改變研究設計，不過，Vistagen仍踟躕不前。

到了今年2月，Vistagen表示，其在進一步分析失敗的PALISADE-1後，原本已決定修改PALISADE-2的研究設計來解決可能造成數據不佳的問題。然而，兩個競爭對手Vanda Pharmaceuticals和Bionomics的社交焦慮症實驗性藥物，紛紛在臨床2期失敗，又讓Vistagen再度質疑現行的療效衡量方法是否適合。因此Vistagen決定暫不恢復試驗，等待與FDA進一步討論。

一個月後(3月)，Vistagen公布PH94在另一項開放性(open-label)臨床三期試驗取得成功，顯示患者按照需求使用鼻噴劑(每天最多四次)，能改善其社交焦慮程度(由李氏社交焦慮量表(LSAS)測量)。

雖然PALISADE-2仍未重啟招募患者，但本次公布PALISADE-2的期末分析(top-line)結果，讓Vistagen士氣大振，股價於週一一度暴漲超過1200%，最終收盤為漲677%。

Vistagen表示，未來還將啟動一項新的三期試驗，測試在幾週內，根據患者需要進行多次給藥的方案，並且可能將以LSAS評分作為主要終點。

參考資料：https://www.fiercebiotech.com/biotech/vistagens-stock-skyrockets-1272-after-social-anxiety-nasal-spray-hits-phase-3-trial-goals

(編譯/劉馨香)