三期臨床試驗成功率< 60%

新藥開發寶島 ! 台灣賭對多少?

撰文記者鄔麗．巴旺

日期2014-08-10

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Nature Biotechnology 今年發表新藥臨床試驗成功率報告 ( 2014 V.32 P.40-51), 2003 〜 2011 年間,新藥三期臨床試驗成功率平均為 60.1%, 但總成功率僅有 10.4% !

美國波士頓 Tufts 大學藥物開發研究中心一份研究報告又指出, 蛋白質藥平均臨床試驗成功率為新分子化學藥物的 2 倍。小公司主導的臨床試驗成功率比大藥廠的高出 30%。

2013 年台灣生技白皮書統計,台灣廠商自行開發之新藥,國、內外進行臨床實驗的新藥高達 98 項,正處於臨床三期試驗之藥品共計 26 項。

2013 年,美國 FDA 核准上市的新藥全球卻只有 27 個,2012 年為 39 個。台灣新藥開發公司前仆後繼,台灣真的是新藥開發寶島嗎? 高難度、高風險、高報酬的產業特性,資本市場又準備好多少?

採訪 / 林明定、王柏豪、鄔麗·巴旺資料研究 / 許敏文 / 鄔麗·巴旺、王柏豪攝影 / 林嘉慶

從Genetech早期開發Activase(t-PA)新藥的故事談起…

1985年，FDA 核准了Genentech公司第一個蛋白質藥物rhGH(Protropin)，rhGH以孤兒藥物上市，是一個生長激素，用於因內源性分泌不足而不能正常生長兒童的長期治療，Protropin立即為Genentech帶進20億美金年營收，也奠定了Genetech的生技龍頭地位。(按: Protropin已於2004年停產)

Genentech 開發的第二個藥物，針對的是美國十大死因之一的急性心血管阻塞，是一個重組纖維蛋白溶酶激活物(t-PA）血栓溶解劑藥物(商品名為Activase)。

1987年6月的一個周末，FDA召開Activase新藥審查委員會議的同時，位於南舊金山的Genetech總部內，等不及的員工們甚至已經大開香檳狂歡慶祝，Genetech上下信心滿滿，認為這個從人體細胞提煉、以生物技術開發，臨床數據也顯示療效的新藥沒有任何理由不會通過。

不料，FDA審查委員以Activase比起對照藥Urokinase (血栓溶素)三期臨床療效數據僅好上1%，「療效不顯著沒有意義」，雖然副作用明顯較低，但Activase製程困難度較高，藥價1劑約2000美金，是 Urokinase每劑不到200美金的10倍，最後拒絕通過。

消息傳來，Genetech當時CEO也是創辦人Robert A. Swanson，一時也無法接受，他對員工信心喊話:「如果這1%的差異，救的就是你呢？沒有意義嗎？」

接下來一周內，真是Genetech 惡夢的開始，股價從當時每股美金50多塊急遽滑落到每股11.50 美金，市值瞬間蒸發了10億美金…。

很快捲土重來的Activase雖然於半年後的同年11月獲得FDA核可，卻又因為英國Wellcomet的專利挑戰造成初期上市銷售不順，Activase往後也並沒有如當時公司預期而成為超級暢銷藥(blockbuster)。

倒是Swanson體認了新藥開發的高風險，並為了公司財務營運開始找上大藥廠結盟以持續進行新藥開發，其中包括Roche，公司股價也重回了高點。Swanson於1999年因為腦癌過世，但演變到後來，Genetech甚至先讓Roche入主超過60%。

2009年3月26日，已經發展為全球最大生技集團的Roche，以約468億美元完成了Genentech的完全收購…。