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最新基因療法治療1型脊髓性肌萎縮（SMA），AveXis (NASDAQ:AVXS)新藥AVXS-001於(4日)獲FDA批准進入臨床試驗。
這是繼2016年12月，FDA批准了世界第一款治療SMA的注射用藥Spinraza後，第二個SMA治療藥物。Spinraza 目前由百健（Biogen）公司負責銷售，一上市就取得了令人振奮的成績。
進入2017年，AveXis公司股價也因此表現強勁，自2017年初的50元左右，目前已經飆漲到最近的近百元大關。
根據公司新聞稿表示，AVXS-001這個試驗將立即開始，計畫招募15名六個月以下的SMA患者，採用靜脈注射方式。該基因療法的產品亦由AveXis公司符合cGMP標準的工廠生產。
這些SMA小小患者接受AVXS-001治療，試驗結果預計在後年2019年公佈。
此外，AveXis公司還在與FDA協商，將在今年第四季開始治療2...
