苯酮尿症新藥SYNC1618獲美FDA孤兒藥資格

撰文記者趙育麟

日期2017-10-31

2017/10/31 整理/趙育麟

近日，麻省理工學院副教授盧冠達領軍的合成生物技術公司Synlogic宣布，旗下治療苯酮尿症（phenylketonuria, PKU）新藥SYNC1618，取得美國食品藥物管理局（FDA）「孤兒藥資格認定」，並計劃於2018年申請試驗用新藥，為苯酮尿症的患者與家庭提供新的治療選擇。

Synlogic利用合成生物學的工具和原理，對益生菌微生物進行基因工程改造，開發由於疾病而丟失或損壞關鍵功能的治療藥物。SYNC1618可以透過口服方式在腸道中起作用，以補償功能障礙...

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