10日,一家在倫敦註冊登記新創生技MeiraGTx獲歐洲藥品管理局宣佈,認定MeiraGTx開發的基因治療產品A002為優先藥物,將全力加速獲批上市流程。
MeiraGTx 的A002 新藥用於治療因CNGB3基因突變而導致的全色盲患者。是一款基於AAV(腺相關病毒)載體技術所開發「直接給藥型」的基因療法。
A002在今年1月份也獲得美國食品藥品監督管理局的罕見兒科...