此前，美國食品藥物監督管理局(FDA)曾發生，有一專家不顧其他委員反對，批准了第一款罕見疾病－杜氏肌營養不良症(Duchenne Muscular Dystrophy, DMD)新藥。

那麼，不少人內心中有著疑問，美國FDA在藥物批准決策的過程中，是依據何種資料判斷？其決定過程又為何？

面對外界的「關心」，美國FDA局長Scott Gottlieb曾在今年1月發布新聞指出，為了實現FDA提高臨床資訊透明度的目標，FDA將進行新的試點項目，在NDA(新藥申請)核准後，揭露CSR(臨床研究報告)中的某些訊息。

最近，美國FDA藥物評估暨研究中心(CDER)主任Janet Woodcock(上圖為本人)，又親自在FDA官網上，向外界說明臨床資訊透明度的計畫。

Janet Woodcock指出，確保藥物在申請的適應症下，是合乎安全，並且有效。雖然是老掉牙的話語，但執行起來，卻不是一件簡單的工作。

因為衡量藥物，不只從開發者提供的療效證明，還得評估藥物可能帶來的健康風險，這些都是需要復雜的專業知識。

也因此，很多時候，監管機構自己都很難向民眾解釋清楚，為什麼一個新藥獲得批准，而另一個卻吃了閉門羹。而且，這可關乎一個公司動輒幾億，甚至幾十億的市值的變化。

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