Axovant Sciences（NASDAQ：AXON）宣布，向Benitec Biopharma支付1000萬美元的預付款，獲得Benitec研究的ddRNAi靜默和替代(Silence-and-Replace)基因治療計劃的獨家全球權利，用於治療眼咽型肌肉營養不良症（oculopharyngeal muscular dystrophy，OPMD）， 計畫AXO-AAV-OPMD正處於臨床前開發階段，美國食品藥品管理局和歐盟委員會已授予AXO-AAV-OPMD孤兒藥物指定用於治療OPMD ，Axovant將於2019年開展安慰劑對照臨床研究；許可證還授予五種其他用於神經系統疾病的研究基因治療產品權利。

Axovant是一家臨床階段的生物製藥公司，致力於為患有嚴重神經和神經精神疾病的患者推進創新治療，並將有希望的療法轉變為持久的患者解決方案。

Benitec Biopharma成立於1997年，總部位於澳大利亞雪梨，為一家生物技術公司，主要是利用DNA指導RNA干擾基因沉默技術針對慢性及危害生命疾病開發創新療法，其ddRNAi(DNA-directed RNA interference)技術所提供的創新療法，可用於治療C型肝炎、B型肝炎、濕性老年性黃斑部病變、耐藥性肺癌、眼咽型肌營養不良症(OPMD)等人類內科疾病。

根據協議條款，Axovant將向Benitec支付1000萬美元的預付款，用於AXO-AAV-OPMD計劃和另外五種研究基因治療產品的權利，以及與開發，監管和商業...