美國食品藥品監管局(FDA)昨(11)發布三份關於針對特定疾病類別的基因治療產品開發的新指導文件草案。這是該機構為前三種批准的基因治療產品發布的特異性指南，與基因治療製造上的指導，一旦最終確定，這些草案指南將取代FDA在2008年4月（CMC）和2006年11月（RCR和LTFU）發布的先前指南。

基因療法現在已成為一些患者的治療首選。這些平台可能會有治療和治愈上面臨疾病一些棘手的問題。然而如何在開發這些產品，使監管機構審核並遵守法規，將有助於為這個新市場的持續發展奠定更好基礎。

FDA去年，宣布了再生醫學綜合政策架構，其中包括描述加速計劃的指南，例如突破性治療指南和再生醫學高級治療（RMAT）指南，這些可能適用於這些治療的公司。但這次FDA再為基因療法的開發，審查和批准推出新的補充政策。

去年， FDA批准了三種獨立的基因治療產品，包含諾華(Novartis)的B細胞淋巴白血病基因療法、Gilead和Kite共同研發的B細胞淋巴瘤基因療法、以及Spark的視網膜營養不良基因療法。說明基因療法正在許多領域進行研究，由於某些面臨的問題可能存在不確定性，因此FDA發布了三份關於針對特定疾病類別的基因治療產品開發的新的指導文件草案。

新的草案將作為現今，全面架構的基石，幫助大家推進基因治療領域，同時確保新產品符合FDA的安全性和有效性的黃金標準。以下為FDA發布疾病特異性基因治療指南:

血友病的人類基因治療

目前正在開發用於血友病的基因治療產品作為單劑量治療，其可以長期產生患者中缺失或異常的凝血因子。為了確定這些產品的正確發展途徑，我們正在...