近日,發表於《Nature》最新的一項研究方法,可望加速細胞療法的進程。突破病毒載體遞送方式,利用電穿孔技術(electroporation),更有效且精準地對細胞進行編輯。這套系統將能使原來需要花費數月甚至數年的工作縮短至僅僅幾周。業內諸多專家表示,這可能為細胞療法領域帶來重大變革。(原文連結)
研究負責人Alexander Marson教授表示,「這是一項快速、靈活的方法,能對T細胞進行改造、增強、以及重新編程,賦予細胞各種新的特異性,用以摧毀腫瘤、識別感染,或是減少它們的免疫反應,治療自身免疫疾病。」
配合近期,美國FDA公布一系列針對基因療法和細胞療法的新政策,鼓勵這些先進療法的研發。此項成本更低、不需要病毒載體且能在短短數周內完成「自定義T細胞」改造的方法新技術,將為先進療法大環境產生突破性的刺激,已得到業內許多專家的看好。
病毒載體的應用與瓶頸
2017年,Kymriah與Yescarta的上市宣告了CAR-T療法時代的來臨,目前,基因療法、細胞療法,包括上市的兩款CAR-T療法,皆廣泛使用病毒載體。然而,病毒載體本身卻有高成本、週期長的瓶頸。
此外,單靠病毒載體也無法將基因精准地插入所需位置,將帶來潛在風險。可能影響健康基因的表達,或是導致插入基因被異常調節,出現失控。
該研究第一作者、正在攻讀MD/PhD...