Sangamo基因治療臨床結果不利股價下跌30%

撰文記者薛瀹熢

日期2019-02-11

Sangamo基因治療臨床結果不利股價下跌30% (圖片來源: 網路)

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主打基因治療的生物技術公司Sangamo Therapeutics在上周五(8)公布其黏多醣症II型基因編輯治療產品，SB-913臨床試驗CHAMPIONS的I/II期結果。然而本次公布結果未能達到先前預期，Sangamo的股價應聲下跌30%。

SB-913為治療第二型黏多醣症(Mucopolysaccharidosis II, MPS II)的鋅指核酸酶(Zinc-finger nuclease, ZFN)基因編輯療法。MPS II是一種隱性性聯遺傳疾病，由Iduronate sulfatase (IDS)酵素的基因缺陷造成，也因為IDS酵素位於X染色體上，因此該疾病好發於男性。IDS能分解與再利用葡胺聚醣(Glycosaminoglycans, GAGs)，缺乏此酵素會導致細胞內溶酶體GAGs累積，造成骨骼異常、心...

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