新銳基因療法公司Passage Bio日前(14)宣布完成1.155億美元A輪募資，所得資金在聯合創始人James M. Wilson支持下將與賓州大學(UPenn)、基因治療計畫(GTP)以及賓州罕見孤兒疾病中心(ODC)達成合作協議，開發五種罕見單基因中樞神經系統疾病(CNS)的腺相關病毒(Adeno-Associated virus，AAV)基因治療候選組合。

Passage Bio是一家整合的基因治療公司，其聯合創辦人包含基因療法的先驅者James M. Wilson，以及曾任武田與GSK的首席研發長與科學家Tachi Yamada，另外聯合創始人兼執行長Stephen Squinto博士則是OrbiMed Advisors的風險投資合夥人。

James M. Wilson在賓州大學擔任雷爾曼醫學院兒科教授，在基因治療領域工作超過30年。1999年Wilson在人類基因療法研究所擔任負責人，他的團隊招募19名缺乏OTC患者進行基因療法，但不幸的事，其中一位受試者成了有史以來第一位死於基因療法的患者，Wilson也花了19年專研基因療法，如今其團隊擁有強大的臨床前科學能力與孤兒藥開發專業知識。

Wilson表示，「我們在AAV研究領域鑽研20年，對開發罕見CNS單基因疾病的新療法的充滿信心，期望有朝一日為患有高死亡率的慢性未滿足需求的患者提供新的治療選擇。」

此次募資由OrbiMed Advisors領投，其他投資夥伴包括Frazier Healthcare Partners，Versant Ventures，New Leaf Venture Partners，Vivo Capital和Lilly Asia Ventures。

根據合作協議Passage Bio可以從賓州大學選擇的五種化合物，未來還可再協議，選擇另外七種化合物。雙方將由賓州大學進行臨床前研究，再由Passage Bio進行基因療法臨床試驗和最終商業化。

Passage Bio創始人兼執行長Stephen Squinto表示，「Passage Bio的5款候選藥物組合，其中兩款基因治療分別是GM1神經節苷脂儲積症與額顳葉失智症(FTD)，預計在2020年初執行臨床試驗，Passage Bio也期待在這個治療領域繼續取得更新的進展。」

資料來源:

https://globenewswire.com/news-release/2019/02/14/1725382/0/en/Passage-Bio-Launches-with-115-5-Million-Series-A-to-Develop-AAV-Delivered-Therapeutics-to-Treat-Rare-Monogenic-CNS-Diseases.html