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日前(12)，Alnylam Pharmaceuticals宣布，該公司研發的靶向氨基左旋醣酸合成酶(aminolevulinic acid synthase 1, ALAS1)的RNAi療法givosiran，可治療急性間歇性紫質症(Acute hepatic porphyria, AHP)，其ENVISION臨床 3期研究成果積極，研究數據將於4月10至14日奧地利維也納的歐洲肝臟研究協會European Association for the Study of the Liver, ESAL)上發表。
急性間歇性紫質症(AHP)是一系列罕見的遺傳性疾病，是所有紫質症中症狀最嚴重的，女性患者多於男性，其由四種亞型組成，由基因缺陷引起，導致肝臟中血紅素生合成途徑中的酵素缺乏，具有神經毒性的血紅素中間產物ALA(δ-Aminolevulinic acid)和PBG(porphobilinogen)累積。
Givosir...
