美FDA核准第一項罕見關節腫瘤疾病孤兒藥

撰文記者吳培安

日期2019-08-07

日本第一三共公司的新藥Turalio，成為美國FDA核准的第一項罕見關節腫瘤疾病孤兒藥。(圖片來源:網路)

A-
A+

加入收藏

近(2)日，日本生技公司第一三共(Daiichi Sankyo)的口服膠囊藥Turalio (pexidartinib)獲得美國FDA核准，成為FDA核准的第一項、也是目前唯一用於治療罕見疾病「成人腱鞘巨細胞瘤」(tenosynovial giant cell tumor, TGCT)症狀性成人患者的藥物。

Turalio依循突破性治療及優先審查管道獲批，亦獲得孤兒藥認證，用於手術無效、且發病率高或嚴重影響患者正常功能的症狀性TGCT成年患者，使其能獲得系統性(systematic)的治療。

Turalio的核准是基於名為ENLIVEN的臨床三期樞紐試驗。此試驗包括多國多中心進行的隨機化試驗，共計120名受試者，主要確效試驗終點為接受治療後25週的整體緩解率(ORR)。結果顯示，接受Turalio的患者ORR展現了3...

閱讀全文