近(4)日，西維吉尼亞大學(West Virginia University)的研究團隊，發表了一項利用「聚焦式超音波」打開血腦屏障(BBB)，將百健(Biogen)的阿茲海默症藥物aducanumab送入患者大腦的創新技術，在3名患者中顯示可成功減少治療處β類澱粉蛋白(β-amyloid)堆積，且安全性良好。該研究發表於醫學期刊《NEJM》。

這項技術是透過磁振造影(MRI)引導下，以低能量的聚焦式超音波暫時破壞特定腦區的血腦屏障，讓藥物以高度精準的方式送到受疾病影響的腦區，不但可望提高療效，也能減少全面性打開血腦屏障時可能發生的副作用。

這項研究共測試了3位患者，結果顯示，在使用腦部正子斷層掃描(PET)檢驗下，與未接受治療的腦區相比，接受聚焦式超音波治療的腦區中，β類澱粉蛋白的確有所減少；且療法整體而言是安全的，患者沒有發生嚴重副作用。

不過，在認知功能上的療效仍較為不確定，3名患者中有2名未表現出認知功能變化，1名則出現部分認知能力下降。由於該研究的目的僅為測量大腦中接受治療區域的β類澱粉蛋白變化，認知功能評估並不包含在內，因此這項結果並不影響研究。

相較於該研究本身，這項研究更大的價值在於驗證了「將聚焦式超音波與藥物治療結合」的新方法，由於中樞神經系統疾病療法中，許多藥物都因無法跨越血腦屏障而受限，因此這項療法可望成為治療中樞神經系統疾病的新解方。

多年來，許多科學家都在針對如何暫時破壞血腦屏障，或是透過分子「欺騙」它，來讓藥物通過。像是透過各種奈米材料搭載藥物，穿越屏障後再進行釋放等。然而，目前這些研究在臨床成功應用的有限，部分原因是安全考量，低能量聚焦超音波在安全性上則更具優勢。

在台灣，浩宇生醫(6872)和振磬生醫也專注於聚焦式超音波技術。浩宇技術也是用於腦部治療，已在進行併用標靶藥物Avastin治療復發性腦癌的臨床試驗；用於治療頑固性癲癇的臨床二期試驗也已完成，5位患者治療後病情都顯著改善。

振磬的「標靶音波刀」已可用於子宮肌瘤治療，並正在進行癌症骨轉移的樞紐性臨床試驗中，透過非侵入性的無創消融方式，可破壞子宮肌瘤病灶或骨膜上的末梢神經，達到治療或減痛的目的。

參考資料：

1.論文原文：https://www.nejm.org/doi/full/10.1056/NEJMoa2308719

2. forbes.com/sites/gabrielasilva/2024/01/14/a-new-treatment-for-alzheimers-improves-how-drugs-reach-the-brain/?sh=76a5afc658a8

(編譯/巫芝岳)