臨床階段生物技術公司REGENXBIO (Nasdaq:RGNX)宣布期專有的腺相關病毒AAV載體將基因傳遞給細胞的NAV技術平台,在一期臨床試驗RGX-314治療濕性年齡相關性黃斑變性(wet AMD),表現良好耐受性,並顯示出劑量會影響RGX-314蛋白表現和抗VEGF劑量注射量。
REGENXBIO是一家領先的臨床階段生物技術公司,致力於通過基因療法的治療潛力改善病患生活。REGENXBIO的NAV ®技術平台,為專有的腺相關病毒(AAV)基因遞送平台,包括獨家代理超過100新穎AAV載體,如:AAV7,AAV8,AAV9和AAVrh10。
NAV技術平台的基礎,旨在克服早期AAV載體(AAV1至AAV6)限制的新一代AAV載體,NAV技術平台的載體都來自天然來源,經過修改能夠廣泛應用於多種疾病、提供多種遺傳物質、比早期的AAV載體更簡化且只需較小劑量就能維持更久治療,也不會引起免疫反應。
濕性AMD的特徵在於視網膜中新的滲漏血管形成導致的視力模糊或喪失。近代研究學者發現了,引...