美國時間5日，基因泰克（Genentech）旗下的Actemra獲得美國FDA批准，其用於減緩罹患全身性硬化症相關的間質性肺病（SSc-ILD）成人患者的功能下降速度。這是FDA批准的首個用於治療此適應症的生物製劑（biologic）。同時，這也是Actemra獲FDA批准的第六種適應症。

這次FDA是基於一項隨機、雙盲和安慰劑對照，納入212名全身性硬化症（systemic sclerosis，SSc）成人患者第三期臨床試驗focuSSced的數據，其中包括第二、三期臨床試驗faSScinate的其他數據。

在faSScinate臨床試驗中，以改良版Rodnan皮膚分數（modified Rodnan Skin Score，mRSS）進行評估，顯示治療48週後與基線（baseline）相比並未達到主要臨床試驗終點（primary endpoint）。另外，在全身性硬化症的皮膚纖維化（fibrosis）之標準結果指標中，其mRSS主要終點也未達統計上顯著的效果。

不過，在這項臨床試驗中顯示，與安慰劑相比，接受Actemra的患者，其在用來衡量肺功能指標的用力肺活量（forced vital capacity，FVC ），從基線到第48週的下降幅度較小，安慰劑組的FVC 下降255毫升，Actemra組為14毫升。

全身性硬化症也稱為硬皮症（scleroderma）是一種自體免疫疾病，其由於免疫系統功能失常導致皮膚和肺部組織變厚和硬化，不但會逐漸惡化，而且沒有治療方法。

在美國，多達75萬人深受影響，其中80％的全身性硬化症患者，伴隨著間質性肺病，導致肺部炎症和瘢痕形成（scarring），並危及生命。

基因泰克醫學長兼全球產品開發負責人Levi Garraway表示，我們與FDA緊密合作，評估了Actemra對肺功能的影響。這一里程碑式的批准，為患有這種罕見、使人衰弱的疾病的患者，提供了急需的新治療方案。

資料來源：https://www.biospace.com/article/fda-okays-genentech-s-actemra-for-interstitial-lung-disease/

（編譯/劉端雅）