安成生技泡泡龍新藥AC-203臨床二/三期17國同步收案、攻授權

2025-03-26 / 記者李林璦

今(26)日，安成生技(6610)董事會通過去(2024)年財務報告書與虧損撥補案。安成生表示，旗下治療單純型表皮分解性水皰症(EBS)的軟膏新藥AC-203全球臨床二/三期試驗，在去年4月在澳洲收案首位病患後，陸續在全球17國展開收案，目標今年第四季進行期中分析。因研發費用持續增加，使去年每股虧損1.88元。此外，去年底申請逾3億元的現增募資基準日將展延至4月12日。 EBS為罕見遺傳疾病，迄今...

國邑罕見疾病孤兒藥肺動脈高壓霧化器

國邑五箭齊發推進L608臨床、自建藥械合一供應鏈、充填廠今年完工

2025-03-25 / 記者李林璦

今(25)日，國邑藥品科技*(6875)舉行法說會，總經理甘霈表示，今年營運有五大重點：積極推進L608的二個臨床試驗與歐盟臨床開發諮詢、生產及供應L606臨床試驗用藥及專用霧化器、打造藥械組合新藥供應鏈的充填廠預計今年下半年完工，以及依授權夥伴的藥證策略與臨床進程收取L606的開發里程金。此外，目前帳上現金足夠支應今年的臨床開展與自有充填產線的建置。甘霈進一步表示，吸入新藥L608是以微脂體包...

Novartis C3G 腎臟病補體 Fabhalta C3腎病變罕見疾病

罕見腎病里程碑！諾華獲美首項罕病C3腎病變新藥批准

2025-03-24 / 記者吳培安

美國時間21日，諾華(Novartis)宣布旗下口服小分子新藥Fabhalta(iptacopan)斬獲第三項適應症，獲得美國食品藥物管理局(FDA)批准，治療超罕見疾病C3腎病變(C3glomerulopathy)，這也是美國首次批准的C3腎病變新藥。此次批准是依據名為APPEAR-C3G的臨床三期試驗，目的是評估C3腎病變成人患者，接受一日兩次Fabhalta治療的安全性及有效性。受試者先經...

艾拉倫核酸療法 RNAi 基因靜默 ATTR 罕見疾病

挑戰輝瑞！Alnylam RNAi療法獲批治療罕見心臟病ATTR-CM

2025-03-21 / 記者吳培安

美國時間20日，Alnylam宣布其開發的基因靜默RNA干擾(RNAi)療法Amvuttra(vutrisiran)，獲得美國食品藥物管理局(FDA)核准用於罕見心臟疾病——轉甲狀腺素蛋白類澱粉樣心肌病變(ATTR-CM)，進而挑戰由輝瑞(Pfizer)的口服藥物Vyndaqel(tafamidis)所佔據的ATTR-CM治療市場。此次FDA批准將Amvuttra用於野生...

黃文英甘迺迪氏症罕見疾病

安基勝訴！國際仲裁駁回Avenue禁制令 AJ201臨床分析持續推進

2025-03-18 / 記者彭梓涵

昨(17)日，安基生技(7754)發布重訊公告，針對先前將AJ201以總授權金2.5億美元授權AvenueTherapeutics，Avenue對安基提出的緊急禁制令，國際商會國際仲裁法院已作出裁決，駁回Avenue請求，判安基勝訴。安基表示，收受該裁定後，將對AJ201臨床一b/二a試驗的肌肉檢體進行突變雄性素受體(mAR)的分析，目前公司財務尚無重大影響。安基生技是在2023年02月28日...

黃文英甘迺迪氏症罕見疾病

2.5億美元授權恐終止？安基生技稱Avenue延誤罕病新藥解盲重大違約

2025-03-08 / 記者李林璦

今(8)日，安基生技(7754)公告，在AJ201以總授權金達2.5億美元授權的公司AvenueTherapeutics提出緊急禁制令後，安基生技認為Avenue重大違約而提出終止授權契約，Avenue則稱終止契約的意向通知無效，該授權契約效力仍存續，並保留向安基生技求償的權利。目前安基生技以委任美國律師處理相關爭議。安基生技是在2023年02月28日與Avenue簽訂治療罕病甘迺迪氏症小分子新...

黃文英甘迺迪氏症罕見疾病

2.5億美元授權風波！Avenue聲請禁制令阻安基生技罕病新藥AJ201解盲

2025-03-07 / 記者李林璦

4日，安基生技(7754)公告，收到國際商會國際仲裁法院通知，先前AJ201以總授權金達2.5億美元授權的公司AvenueTherapeutics對安基提出緊急禁制令，令狀範圍包含禁止安基生技針對AJ201臨床一b/二a期試驗檢體進行進一步分析。預計審理結果將於美東時間3月17日公布。安基生技是在2023年02月28日與Avenue簽訂治療罕病甘迺迪氏症小分子新藥AJ201的歐美專屬授權合約。總...

安成生技罕見疾病泡泡龍授權

安成生技攜手俄羅斯R-Pharm 簽泡泡龍新藥AC-203專屬授權條件書

2025-01-06 / 記者李林璦

今(6)日，安成生物科技(6610)公告，其與俄羅斯知名藥廠R-Pharm簽署專屬授權條件書(TermSheet)，將旗下治療單純型表皮分解性水皰症(EpidermolysisBullosaSimplex,EBS)新藥AC-203在俄羅斯聯邦地區的專屬開發和銷售權授予R-Pharm。未來R-Pharm將負責AC-203在俄羅斯聯邦地區的法規事務、進口，以及未來藥品上市後的行銷與銷售，安成生技則負責...

安成生技罕見疾病

安成生技擬現增募資逾3億元加速罕病新藥AC-203明年進期中分析

2024-12-23 / 記者李林璦

今(23)日，安成生物科技(6610)召開董事會，決議以不超過4萬張，每股發行價格不低於新台幣10元，辦理現金增資發行新股，預計募集資金不低於3億元。安成生技表示，將做為持續推進旗下新藥的臨床研發及充實營運資金，AC-203全球多國多中心的臨床二/三期試驗預計於明(2025)年下半年進行期中分析。安成生技開發中新藥AC-203，用於治療單純型表皮分解性水皰症(epidermolysisbullo...

思捷優達 MSA 罕見疾病

思捷優達多重系統退化症新藥YA-101獲准台美臨床二期試驗

2024-12-06 / 記者李林璦

昨(5)日，台灣新藥公司思捷優達(YodaTherapeutics)宣布，旗下用於治療多重系統退化症(MultipleSystemAtrophy,MSA)的新藥YA-101臨床二期試驗獲台灣食品藥物管理署(TFDA)與美國食品藥物管理署(FDA)批准。思捷優達的YA-101是於今年9月24日通過FDA人體臨床試驗審查(IND)申請。該藥是由台灣自主研發的創新藥物，基於先進的AI模型設計，具備調節N...

安成生技泡泡龍症新藥罕見疾病

安成生技關懷全球泡泡龍症病友聆聽互動、實質贊助加速新藥開發

2024-11-20 / 記者李林璦

今(20)日，安成生技(6610)分享，其除持續推進泡泡龍症藥物AC-203的臨床二/三期試驗進展(EBShieldstudy)外，也積極響應全球多個國家的泡泡龍症病友組織──DEBRAInternational所舉辦的病友活動，今年已在海內外共參與5場的關懷活動，藉由面對面互動、聆聽，以及實質贊助，盼對患者及其家庭提供更多的支持和幫助。表皮分解性水皰症(EpidermolysisBullosa...

DMD 裘馨氏肌肉失養症基因療法罕見疾病 CANbridgePharmaceuticals 北海康成

《Science》突破基因療法載體限制！StitchR DMD療法體內重建全長RNA

2024-11-19 / 記者黃佳啟

美國時間14日，美國羅徹斯特大學研究團隊發表創新技術StitchRNA(StitchR)，實現無痕RNA轉連接，解決因突變區位過大而無法裝載至單一腺相關病毒(AAV)顆粒的技術限制。該團隊成功應用此技術於治療裘馨氏肌肉失養症(DMD)動物模型上，恢復其缺失的肌肉蛋白至接近正常表現量。該研究刊登於《Science》。論文通訊作者、羅徹斯特大學醫學和牙科學院的細胞生物學家DouglasM.Ander...