安進、FTC達有條件和解!278億美元收購Horizon案獲准進行

2023-09-04 / 記者 劉馨香
近(1)日,美國聯邦貿易委員會(FTC)宣布和安進(Amgen)達成和解協議,允許安進繼續以278億美元高價收購罕見自體免疫疾病及嚴重發炎疾病公司Horizon,讓這筆2022年最大的生技醫藥併購案得以進行。不過,未來安進與保險公司在談判時,不得將自家產品與Horizon的產品「捆綁銷售」(bundling)。Horizo​​n擁有兩種商業化產品,分別是用於治療罕見甲狀腺眼病(thyroideye...

《NEJM》法國基因療法首治肝臟代謝疾病 早期臨床展療效

2023-08-21 / 記者 劉馨香
近(17)日,法國基因療法非營利組織Genethon針對一種膽紅素(bilirubin)過多的罕見肝臟代謝疾病——克果納傑氏症(Crigler-NajjarSyndrome),開發的實驗性單次基因療法GNT0003在臨床1/2期試驗中,顯示具有安全性和耐受性,且接受最高劑量治療的患者展現了持續的療效。此臨床結果發表在知名醫學期刊《NEJM》。克果納傑氏症的病因為患者第2號染...

再生元補體抑制罕病藥、眼科暢銷藥Eylea長效型獲FDA批准

2023-08-21 / 記者 劉馨香
近(18)日,再生元(Regeneron)在一天內宣布兩項好消息,其補體抑制劑Veopoz(pozelimab-bbfg),獲得了美國食品藥物管理局(FDA)批准,成為首個專門治療超罕見疾病CHAPLE(CD55缺陷導致的補體系統過度活化、血管性血栓生成、蛋白質流失腸病變)的藥物;以及其濕性老年性黃斑部病變(wAMD)暢銷藥物Eylea(aflibercept)的高劑量(8mg)長效型版本,也終於...

Ipsen獲FDA批准罕見「珊瑚人」首項療法!可減緩異常骨化

2023-08-17 / 記者 劉馨香
美國時間16日,法國製藥公司Ipsen宣布,其治療超罕見骨骼疾病「進行性骨化性纖維增殖症」(fibrodysplasiaossificansprogressiva,FOP,俗稱珊瑚人)的新藥Sohonos(palovarotene),獲得美國食品藥物管理局(FDA)批准用於8歲以上女性和10歲以上男性患者,成為首個FOP藥物。FDA本次批准是基於臨床三期試驗MOVE,該試驗為該疾病第一個也是最大的...

先裁員再併購!?百健斥73億美元收購罕病公司Reata

2023-07-31 / 記者 彭梓涵
近(28)日,百健(Biogen)宣布將斥資73億美元現金收購罕見疾病開發公司ReataPharmaceuticals,以加強Biogen在神經系統與罕見疾病的業務。收購消息一出Reata股價飆升42.23%。 根據交易協議,Biogen將以每股172.5美元的價格收購Reata,此價格比Reata周五收盤價溢價約58%,Biogen將以現金支付,並輔以發行定期債務。兩家公司預計在今年第四季完成交...

安基6.6億元新台幣增資完成 超額認購達原目標200%!

2023-07-03 / 記者 巫芝岳
今(3)日,安基生技新藥宣布其在6月30日成功完成新台幣6.6億元的增資募款,且實際認購金額超過9.6億元,達到原目標4.8億元的200%。安基董事長暨總經理黃文英也表示,安基將以在2024年興櫃、2025年上市為目標。安基表示,此次增資認購熱烈,為了表達對原股東和投資人的感謝,公司董事會決定將原本的募資目標從4.8億元提高至6.6億元,為未來新藥開發和精進營運注入寶貴的資金。參與安基本次募資的投...

國邑肺動脈高壓新藥授權美Liquidia Technologies 總授權金達2.25億美元

2023-06-28 / 記者 李林璦
今(28)日,國邑*(6875)宣布與LiquidiaTechnologies,Inc.簽訂專屬授權合約,授權對方治療肺動脈高壓的L606新藥,在北美市場研發及商業化的權利。簽約金達1000萬美元,後續產品開發及銷售里程金達2.15億美元,總金額最高達2.25億美元(約70億新台幣)。Liquidia目前股價為8.92美元,市值約5.77億美元(約180億新台幣)。而國邑目前股價為138.5元,市...

Sarepta獲FDA加速批准 成首個裘馨氏肌肉失養症基因療法  

2023-06-26 / 記者 吳培安
美國時間22日,美國食品藥物管理局(FDA)宣布,批准由SareptaTherapeutics和羅氏(Roche)共同開發的Elevidys(先前稱為SRP-9001),成為第一個治療裘馨氏肌肉失養症(DMD)的基因療法,適用對象為4或5歲、仍可走路,且未帶有可能影響療效或提升安全性風險的基因突變患者。 不過,此次批准是依循FDA的加速途徑,意味著其治療效益仍需要透過後續試驗證實,因此Sarept...

近10億美元收購後開花結果! Ipsen罕見兒科肝病藥獲批新適應症

2023-06-14 / 記者 巫芝岳
法國生技公司Ipsen在今年1月以9.52億美元,收購罕病療法公司AlbireoPharma後,近(13)日,原Albireo的核心產品Bylvay(odevixibat)再獲美國食品藥物管理局(FDA)批准新適應症,可用於12個月以上阿拉吉歐症候群(Alagille Syndrome,ALGS)患者的膽汁滯留性瘙癢症(pruritus)。Bylvay首次在2021年獲批,可治療與罕見肝病「進行性...

禮來逾15億美元攜諾獎得主Doudna新創Scribe 開發神經疾病基因編輯療法  

2023-05-18 / 記者 吳培安
美國時間16日,由諾貝爾獎得主JenniferDoudna共同創辦的ScribeTherapeutics宣布,與跨國大藥廠禮來(EliLilly)子公司Prevail達成策略合作,以神經性疾病和神經肌肉疾病為目標適應症,開發以CRISPR基因編輯系統為基礎的體內(invivo)基因療法。 這項合作將圍繞在Scribe的X-editing(XE)技術。Scribe表示,該技術衍生其自有的CRISPR...

美NIH基金會列8種罕病基因療法推向臨床 盼建法規簡化標準  

2023-05-17 / 記者 吳培安
美國時間16日,美國國家衛生研究院基金會(NIHFoundation,以下簡稱NIH基金會)宣布,旗下的公私合作聯盟AcceleratingMedicinesPartnershipBespokeGeneTherapyConsortium(AMPBGTC)選出8種罕見疾病,加入其聚焦的基因療法臨床試驗組合,期待透過聯盟的公私合作(public-privatepartnership),為罕見疾病基因療...

數據不佳、調整戰略順序! AZ棄罕病、NASH、抗體藥臨床試驗

2023-04-28 / 記者 巫芝岳
近(27)日,阿斯特捷利康(AstraZeneca,AZ)在其今年第一季財報的臨床試驗結果報告中,透露將放棄開發旗下Alexon曾以8.55億美元收購而來的罕病威爾森氏症(Wilsondisease)療法,主因為兩項臨床二期試驗未能達到終點;此外,AZ也宣布放棄另兩項藥物的臨床試驗開發,分別為:非酒精性脂肪肝炎(NASH)療法cotadutide,和實體腫瘤抗體藥AZD8853。AZ旗下針對威爾森...