鎖定神經罕病！ Ipsen斥18億美元攜Skyhawk研發RNA小分子調節劑

2024-04-23 / 記者巫芝岳

近(22)日，台灣智擎(4162)的胰臟癌藥授權夥伴——法商易普生(Ipsen)宣布，斥資約18億美元與美國生技公司SkyhawkTherapeutics合作，共同開發可調節RNA的小分子藥，並鎖定罕見神經系統疾病療法進行開發。Skyhawk的技術目前已吸引到包括：羅氏(Roche)旗下Genentech、默沙東(MSD)、Vertex等大廠紛紛與之合作。根據協議，包括選擇...

國邑罕見疾病孤兒藥肺動脈高壓霧化器

國邑*藥械組合再下一城！開發新一代霧化器技術與產品平台

2024-04-18 / 記者李林璦

今(18)日，國邑藥品科技*(6875)宣布，已完成新一代先進霧化器的開發測試，並可隨時啟動量產，投入臨床試驗使用。這是繼L608新藥採用首款自有新型網式振動霧化器進入臨床開發階段後，再推出新一代優化產品，大幅提升國邑開發全套「藥械組合」新藥的能力，同時確保供應鏈的品質與穩定性。國邑指出，此次開發的新一代產品是與擁有網式霧化技術的醫療器械廠商合作開發，適合奈米微脂體劑型藥物的吸入投藥，不僅具有呼吸...

罕見疾病補體療法

鞏固補體藥市場地位！AZ罕病PHN附加療法Voydeya獲FDA批准

2024-04-02 / 記者彭梓涵

美國時間1日，阿斯特捷利康(AstraZeneca)宣布，其子公司Alexion開發治療陣發性夜間血紅素尿症(PHN)的口服補體D因子抑制劑Voydeya(danicopan)，獲得美國食品藥物管理局(FDA)批准，作為Ultomiris(ravulizumab)和Soliris(eculizumab)的附加療法(add-ontherapy)。此次批准不只試圖阻止Soliris生物相似藥的開發，也...

罕見疾病補體療法

鞏固補體藥市場地位！AZ罕病PHN附加療法Voydeya獲FDA批准

2024-04-02 / 記者彭梓涵

癲癇罕見疾病罕病 StokeTherapeutics

Stoke癲癇罕病藥臨床一/二a成功！股價飆漲90%、擴大募資1.25億美元

2024-03-29 / 記者巫芝岳

近(25)日，研發癲癇核酸藥物的StokeTherapeutics，在發佈臨床一/二a期試驗的成功數據後，股價單日最高漲幅突破90%，該公司也在28日宣布，擴大公開發行股票，預計募集1.25億美元推進藥物研發、臨床和製造。Stoke開發中的反義寡核苷酸(ASO)藥物STK-001，在臨床一/二a期試驗中顯示，對2~18歲患有罕見癲癇疾病卓飛症候群(Dravetsyndrome)的兒童和青少年，在其...

Enspryng 全身性重症肌無力自體免疫疾病抗體藥物罕見疾病罕病

羅氏罕藥Enspryng重症肌無力三期解盲：未達預期效益

2024-03-25 / 記者巫芝岳

近(21)日，羅氏(Roche)子公司中外製藥(Chugai)宣布了其免疫抑制劑Enspryng(satralizumab)，用於治療全身性重症肌無力(gMG)的臨床三期試驗結果，顯示該藥雖可顯著改善患者症狀，但結果未達公司所預期的臨床效益。根據羅氏和中外的公告，該項名為LUMINESCE的試驗結果，在療效方面能改善影響患者生活的症狀，其安全性也和該藥已獲批適應症「泛視神經脊髓炎」(NMOSD)的...

罕見疾病兒童細胞基因療法 Lenmeldy Libmeldy KyowaKirin

Orchard罕病MLD幹細胞基因療法獲美FDA批准

2024-03-19 / 記者吳培安

美國時間18日，美國食品藥物管理局(FDA)宣布，批准日本藥廠協和麒麟(KyowaKirin)旗下OrchardTherapeutics的幹細胞基因療法Lenmeldy(atidarsageneautotemcel)，用於治療兒童罕見疾病——異染性腦白質退化症(MLD)。此療法早先也已在2020年12月，以Libmeldy為商品名於歐洲獲得批准。 Lenmeldy是一種單次...

藥物傳輸系統視網膜疾病色素性視網膜炎罕見疾病

《Nature》子刊：南韓創新「眼內注射凝膠」緩釋抗發炎藥物治視網膜疾病

2024-03-06 / 記者巫芝岳

近日(2月14日)，南韓首爾大學和慶熙大學的科學家，開發出一項能將抗發炎藥物直接輸送至視網膜的水凝膠材料，且其緩釋效果可望有效減少患者注射給藥的頻率。小鼠實驗顯示，該藥物載體能成功傳遞抗發炎的EZH2抑制劑，減緩色素性視網膜炎(RP)，且可有效保護視網膜上的感光細胞。該論文發表於《Nature》子刊《npjRegenerativeMedicine》。該團隊開發出的「發炎反應水凝膠」(inflamm...

國邑罕見疾病孤兒藥 505(b)(2) 肺高壓新劑型

國邑*3月掛牌上櫃力推L606美國肺高壓臨床三期

2024-02-26 / 記者吳培安

今(26)日，專注於新劑型藥械組合505(b)(2)藥物開發的國邑*(6875)宣布，預估將於今年3月下旬掛牌上櫃，並於明(27)日舉辦上櫃前業績發表會。總經理甘霈表示，國邑*今年營運將著眼三大重點，包括協助美國授權夥伴Liquidia，完成L606臨床三期試驗收案與新適應症擴展，並開展L606在美國以外的區域授權與藥證布局，以及完成L608的澳洲一期臨床試驗與擴展新適應症。國邑*具有微脂體專利...

AscidianTherapeutics 斯特格氏症罕見疾病基因療法 RNA 基因編輯

Ascidian首項斯特格氏症RNA編輯療法進臨床！仁新同罕病藥三期進行中

2024-01-31 / 記者巫芝岳

近(29)日，由AscidianTherapeutics開發的斯特格氏症(Stargardt Disease)基因療法，取得美國食品藥物管理局(FDA)的新藥臨床試驗(IND)批准，成為該罕見疾病首項進入臨床試驗的RNA編輯療法。目前，全球尚未有斯特格氏症療法獲批，不過有多家公司的療法正在臨床階段，包括台灣仁新醫藥(6696)的口服小分子藥LBS-008，也正在臨床三期試驗階段，預計今年年中進行期...

罕病罕見疾病 DMD 類固醇

罕病新藥Agamree獲英批准成首款歐美英DMD專用藥

2024-01-16 / 記者巫芝岳

近(15)日，由SantheraPharmaceuticals和ReveraGenBioPharma合作開發的罕病裘馨氏肌肉失養症(DMD)新藥Agamree(vamorolone)，繼去年10月和12月分別取得美國和歐盟藥證後，再度取得英國藥品和保健產品監管局(MHRA)批准，成為第一項美國、歐盟和英國街批准，專用於DMD的藥物。Agamree獲批用於四歲以上DMD患者，在多項臨床試驗中顯示，與...

癲癇罕見疾病罕病 LongboardPharmaceuticals

Longboard罕見癲癇藥臨床初期積極股價飆316%

2024-01-04 / 記者巫芝岳

美國時間2日，開發罕見疾病藥物的LongboardPharmaceuticals宣布，其用於治療多種發育性癲癇性腦病變(DEE)的藥物bexicaserin，在臨床一b/二a期試驗中展現極佳數據，患者運動性癲癇發作減少了53.3%，該公司當日股價因此飆升316%，創下歷史新高。同日，Longboard也規劃再發行和出售1.5億美元普通股。該試驗名為PACIFIC，共納入52名年齡介於12~65歲、...