安進、FTC達有條件和解！278億美元收購Horizon案獲准進行

2023-09-04 / 記者劉馨香

近(1)日，美國聯邦貿易委員會(FTC)宣布和安進(Amgen)達成和解協議，允許安進繼續以278億美元高價收購罕見自體免疫疾病及嚴重發炎疾病公司Horizon，讓這筆2022年最大的生技醫藥併購案得以進行。不過，未來安進與保險公司在談判時，不得將自家產品與Horizon的產品「捆綁銷售」(bundling)。Horizon擁有兩種商業化產品，分別是用於治療罕見甲狀腺眼病(thyroideye...

基因療法肝臟肝臟代謝疾病代謝罕見疾病膽紅素

《NEJM》法國基因療法首治肝臟代謝疾病早期臨床展療效

2023-08-21 / 記者劉馨香

近(17)日，法國基因療法非營利組織Genethon針對一種膽紅素(bilirubin)過多的罕見肝臟代謝疾病——克果納傑氏症(Crigler-NajjarSyndrome)，開發的實驗性單次基因療法GNT0003在臨床1/2期試驗中，顯示具有安全性和耐受性，且接受最高劑量治療的患者展現了持續的療效。此臨床結果發表在知名醫學期刊《NEJM》。克果納傑氏症的病因為患者第2號染...

Eylea 老年性黃斑部病變罕見疾病眼科

再生元補體抑制罕病藥、眼科暢銷藥Eylea長效型獲FDA批准

2023-08-21 / 記者劉馨香

近(18)日，再生元(Regeneron)在一天內宣布兩項好消息，其補體抑制劑Veopoz(pozelimab-bbfg)，獲得了美國食品藥物管理局(FDA)批准，成為首個專門治療超罕見疾病CHAPLE(CD55缺陷導致的補體系統過度活化、血管性血栓生成、蛋白質流失腸病變)的藥物；以及其濕性老年性黃斑部病變(wAMD)暢銷藥物Eylea(aflibercept)的高劑量(8mg)長效型版本，也終於...

罕見疾病骨骼骨化珊瑚人

Ipsen獲FDA批准罕見「珊瑚人」首項療法！可減緩異常骨化

2023-08-17 / 記者劉馨香

美國時間16日，法國製藥公司Ipsen宣布，其治療超罕見骨骼疾病「進行性骨化性纖維增殖症」(fibrodysplasiaossificansprogressiva,FOP，俗稱珊瑚人)的新藥Sohonos(palovarotene)，獲得美國食品藥物管理局(FDA)批准用於8歲以上女性和10歲以上男性患者，成為首個FOP藥物。FDA本次批准是基於臨床三期試驗MOVE，該試驗為該疾病第一個也是最大的...

併購罕見疾病 Reata

先裁員再併購！？百健斥73億美元收購罕病公司Reata

2023-07-31 / 記者彭梓涵

近(28)日，百健(Biogen)宣布將斥資73億美元現金收購罕見疾病開發公司ReataPharmaceuticals，以加強Biogen在神經系統與罕見疾病的業務。收購消息一出Reata股價飆升42.23%。根據交易協議，Biogen將以每股172.5美元的價格收購Reata，此價格比Reata周五收盤價溢價約58%，Biogen將以現金支付，並輔以發行定期債務。兩家公司預計在今年第四季完成交...

黃文英甘迺迪氏症罕見疾病

安基6.6億元新台幣增資完成超額認購達原目標200%！

2023-07-03 / 記者巫芝岳

今(3)日，安基生技新藥宣布其在6月30日成功完成新台幣6.6億元的增資募款，且實際認購金額超過9.6億元，達到原目標4.8億元的200%。安基董事長暨總經理黃文英也表示，安基將以在2024年興櫃、2025年上市為目標。安基表示，此次增資認購熱烈，為了表達對原股東和投資人的感謝，公司董事會決定將原本的募資目標從4.8億元提高至6.6億元，為未來新藥開發和精進營運注入寶貴的資金。參與安基本次募資的投...

國邑罕見疾病孤兒藥肺動脈高壓授權

國邑肺動脈高壓新藥授權美Liquidia Technologies 總授權金達2.25億美元

2023-06-28 / 記者李林璦

今(28)日，國邑*(6875)宣布與LiquidiaTechnologies,Inc.簽訂專屬授權合約，授權對方治療肺動脈高壓的L606新藥，在北美市場研發及商業化的權利。簽約金達1000萬美元，後續產品開發及銷售里程金達2.15億美元，總金額最高達2.25億美元(約70億新台幣)。Liquidia目前股價為8.92美元，市值約5.77億美元(約180億新台幣)。而國邑目前股價為138.5元，市...

羅氏 Roche Sarepta 基因療法 DMD 罕見疾病 FDA

Sarepta獲FDA加速批准成首個裘馨氏肌肉失養症基因療法

2023-06-26 / 記者吳培安

美國時間22日，美國食品藥物管理局(FDA)宣布，批准由SareptaTherapeutics和羅氏(Roche)共同開發的Elevidys(先前稱為SRP-9001)，成為第一個治療裘馨氏肌肉失養症(DMD)的基因療法，適用對象為4或5歲、仍可走路，且未帶有可能影響療效或提升安全性風險的基因突變患者。不過，此次批准是依循FDA的加速途徑，意味著其治療效益仍需要透過後續試驗證實，因此Sarept...

罕見疾病罕病罕藥 AlbireoPharma

近10億美元收購後開花結果！ Ipsen罕見兒科肝病藥獲批新適應症

2023-06-14 / 記者巫芝岳

法國生技公司Ipsen在今年1月以9.52億美元，收購罕病療法公司AlbireoPharma後，近(13)日，原Albireo的核心產品Bylvay(odevixibat)再獲美國食品藥物管理局(FDA)批准新適應症，可用於12個月以上阿拉吉歐症候群(Alagille Syndrome,ALGS)患者的膽汁滯留性瘙癢症(pruritus)。Bylvay首次在2021年獲批，可治療與罕見肝病「進行性...

CRISPR Scribe 基因編輯罕見疾病神經疾病 Doudna

禮來逾15億美元攜諾獎得主Doudna新創Scribe 開發神經疾病基因編輯療法

2023-05-18 / 記者吳培安

美國時間16日，由諾貝爾獎得主JenniferDoudna共同創辦的ScribeTherapeutics宣布，與跨國大藥廠禮來(EliLilly)子公司Prevail達成策略合作，以神經性疾病和神經肌肉疾病為目標適應症，開發以CRISPR基因編輯系統為基礎的體內(invivo)基因療法。這項合作將圍繞在Scribe的X-editing(XE)技術。Scribe表示，該技術衍生其自有的CRISPR...

NIH FDA 罕見疾病基因療法法規監管 BGTC

美NIH基金會列8種罕病基因療法推向臨床盼建法規簡化標準

2023-05-17 / 記者吳培安

美國時間16日，美國國家衛生研究院基金會(NIHFoundation，以下簡稱NIH基金會)宣布，旗下的公私合作聯盟AcceleratingMedicinesPartnershipBespokeGeneTherapyConsortium(AMPBGTC)選出8種罕見疾病，加入其聚焦的基因療法臨床試驗組合，期待透過聯盟的公私合作(public-privatepartnership)，為罕見疾病基因療...

抗體藥物罕見疾病 NASH 跨國藥廠重整

數據不佳、調整戰略順序！ AZ棄罕病、NASH、抗體藥臨床試驗

2023-04-28 / 記者巫芝岳

近(27)日，阿斯特捷利康(AstraZeneca,AZ)在其今年第一季財報的臨床試驗結果報告中，透露將放棄開發旗下Alexon曾以8.55億美元收購而來的罕病威爾森氏症(Wilsondisease)療法，主因為兩項臨床二期試驗未能達到終點；此外，AZ也宣布放棄另兩項藥物的臨床試驗開發，分別為：非酒精性脂肪肝炎(NASH)療法cotadutide，和實體腫瘤抗體藥AZD8853。AZ旗下針對威爾森...