臺灣僅15%罕病有健保藥可醫! 專家:查登、健保審查設計待改善

2022-10-02 / 記者 巫芝岳
昨(1)日,臺大藥學專業學院主辦「罕見疾病用藥可近性論壇」中,國健署署長吳昭君分享了臺灣22年來《罕見疾病防治及藥物法》的成果,而包括罕見疾病基金會創辦人陳莉茵、臺大臨床藥學研究所所長蕭斐元、臺大藥學系助理教授張琳巧等專家,也就國內外的罕病法規,及近日《經濟學人雜誌》的罕病調查報導,指出國內罕病用藥監管與健保審查制度上,待改善的設計。會中,陳莉茵強調對罕病照護而言,英國《經濟學人雜誌》近期報導指出...

Bluebird超罕見神經退化疾病基因療法eli-cel 獲FDA批准成最貴療法

2022-09-19 / 記者 彭梓涵
近(17)日,Bluebirdbio宣布,其開發超罕見的腦腎上腺腦白質失養症(CALD)基因療法Skysona(eli-cel),在美國食品藥物管理局(FDA)的細胞、組織和基因治療諮詢委員會(CTGTAC),以15比0投票結果下,獲得加速批准治療小於18歲且無適合的異體造血幹細胞移植(HSCT)患者,成為該疾病首款基因療法。 Skysona療法是由患者自身幹細胞製成,為一次性的基因療法,去年7月...

美FDA首批!賽諾菲創新酶替代療法治脂質代謝罕病

2022-09-01 / 記者 劉馨香
美國時間8月31日,美國食品藥物管理局(FDA)批准賽諾菲(Sanofi)子公司健贊(Genzyme)的酶替代療法Xenpozyme(olipudasealfa),成為FDA第一個批准的酸性神經鞘磷脂酶缺乏症(acidsphingomyelinasedeficiency,ASMD)藥物。ASMD為罕見的遺傳性疾病,患者的脂質代謝異常導致過早死亡。ASMD屬於罕見疾病尼曼匹克症(Niemann-Pi...

BridgeBio罕見腦神經損傷療法 獲歐洲藥品局人用藥品委員會推薦上市

2022-07-27 / 記者 彭梓涵
近(25)日,美國BridgeBioPharma宣佈,其開發的治療罕見神經損傷疾病—A型鉬輔酶缺乏症(MoCDtypeA)的市場首見藥物(firstinclass)Nulibry(foddenopterin),經歐洲藥品局人用藥品委員會(CHMP)推薦,建議歐盟委員會(EC)藥物上市許可,最快今年晚些EC將做出批准決定。 Nulibry先前已在2021年取得美國食品藥物管理局(FDA)...

臺大醫15年研發!歐盟批首個大腦注射基因療法 治兒童AADC缺乏症

2022-07-22 / 記者 彭梓涵
今(22)日,台大醫院宣布自2007年開發的罕見疾病芳香族L-胺基酸脫羧基酶(AADC)缺乏症基因療法—Upstaza,並於2015年技轉給美國PTCTherapeutics藥廠,7月20日,PTC傳出捷報,此大腦注射基因療法,獲得歐洲藥物管理局(EMA)上市許可,可治療18個月以上的AADC兒童患者,成為AADC第一個專屬療法,也是歐洲首個腦部基因治療藥物。 一次性腦部注射基因療法扭...

Intellia、Regeneron罕病CRISPR療法 臨床一期期中成果佳 一年後療效仍維持!

2022-06-27 / 記者 巫芝岳
近(24)日,Intellia和再生元(Regeneron)宣布,其共同研發的CRISPR基因療法NTLA-2001,在用於治療「轉甲狀腺素蛋白(ATTR)類澱粉沉積症」的臨床一期試驗中,期中分析成果積極,接受治療一年後療效仍明顯維持。該結果已在2022國際肝臟研討會(InternationalLiverCongress)中發表。該數據包含來自15名患有遺傳性ATTR類澱粉沉積症、同時伴隨多發性神...

喜憂參半! 輝瑞甫收購 Biohaven鼻噴偏頭痛藥FDA送件、罕病試驗未達標

2022-05-24 / 記者 巫芝岳
輝瑞(Pfizer)剛在5月10日宣布,以116億美元收購神經學藥物公司BiohavenPharmaceuticals後,美國時間23日,Biohaven宣布其鼻噴偏頭痛藥物zavegepant,已正式提交美國食品藥物管理局(FDA)藥證申請。不過,該公司另一項罕見疾病「脊髓小腦萎縮症」(spinocerebellarataxia)的臨床試驗,則在同日宣布結果未能達標。Zavegepant為首款鼻...

罕病藥前景好、競爭激烈!許中強:做好市場研究、謹慎評估患者規模

2022-05-22 / 記者 吳培安
昨(21)日,由台杉投資(TaiwaniaCapital)與財團法人生物技術開發中心(DCB)舉辦的「台杉青年創業學院—生醫新藥產業投資實務課程」,上午場邀請到生脈生技(AmMAX)董事長暨執行長許中強,為有意開發或正在投入罕見疾病(raredisease)、孤兒藥(orphandrug)投資的藥廠解析前景與挑戰。 許中強曾在美國藥廠亞培服務15年,於1995年創立益邦製藥,聚焦學名藥...

美旗艦級創投Flagship新創舉!首次攜手諾和諾德搶攻心臟、罕病藥

2022-05-12 / 記者 彭梓涵
美國旗艦級創投 FlagshipPioneering以透過內部孵育方式,培育100多家科學企業聞名。美國時間11日,諾和諾德(NovoNordisk)宣布, 與 Flagship建立全新的合作夥伴關係,目的將利用諾和諾德在疾病的專業知識與Flagship創新生物平台,創建一系列針對心臟代謝和罕見疾病的突破性藥物。 根據協議,雙方將在合作的前三年,啟動三到五個研究計畫,而諾和諾德可擁有每個項目的獨家...

罕見貧血不再無藥可醫! Agios「丙酮酸激酶缺乏症」用藥 首獲FDA批准

2022-02-18 / 記者 巫芝岳
美國時間17日,AgiosPharmaceuticals宣佈,其罕見貧血用藥mitapivat獲美國食品藥物管理局(FDA)批准,成為首款獲批治療「丙酮酸激酶缺乏症」(pyruvatekinasedeficiency)的藥物,讓該項過去尚無藥物批准,患者只能靠輸注紅血球、切除脾臟等方式緩解病情的疾病,終於有藥可醫。該藥物為一款丙酮酸激酶活化劑,將以產品名Pyrukynd銷售,預計兩週後上市,Agi...

美FDA批准罕見血液病CAD首藥 賽諾菲鉅資收購Bioverativ得回報

2022-02-07 / 記者 劉馨香
近(4)日,賽諾菲(Sanofi)治療溶血(hemolysis,意為紅血球被破壞)的新藥Enjaymo(sutimlimab),獲得美國食品藥物管理局(FDA)批准,成為罕見血液疾病——冷凝集素病(coldagglutinindisease,CAD)第一個獲批准的治療方法。賽諾菲因而有望從收購Bioverativ的116億美元鉅資中,再回收部分資金。Sutimlimab為賽...

25億美元賭對了!UCB重症肌無力新藥臨床三期出爐 挑戰AZ、Argenx

2022-02-06 / 記者 吳培安
美國時間4日,跨國藥廠優時比(UCB)表示其耗資25億美元收購RaPharmaceuticals所獲得的全身性重症肌無力(generalizedmyastheniagravis)候選新藥zilucoplan,已在臨床三期試驗中取得積極成果,成功達成主要試驗終點及所有次要試驗終點,預計今年稍晚就會向美國、歐盟、日本監管單位提交申請,強勢攻進阿斯特捷利康(AstraZeneca)和Argenx兩家藥廠...