艾拉倫 核酸療法 RNAi 基因靜默 ATTR 罕見疾病

挑戰輝瑞！Alnylam RNAi療法獲批治療罕見心臟病ATTR-CM  

2025-03-21 / 記者 吳培安
美國時間20日，Alnylam宣布其開發的基因靜默RNA干擾(RNAi)療法Amvuttra(vutrisiran)，獲得美國食品藥物管理局(FDA)核准用於罕見心臟疾病——轉甲狀腺素蛋白類澱粉樣心肌病變(ATTR-CM)，進而挑戰由輝瑞(Pfizer)的口服藥物Vyndaqel(tafamidis)所佔據的ATTR-CM治療市場。 此次FDA批准將Amvuttra用於野生...

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