《Nature》子刊揭造血幹細胞體內編輯新法！CD34標靶LNP實現持久基因修改

2026-08-17 / 記者高佳樺

中國醫學科學院血液病醫院與中國科學院動物研究所，於近(5)日發表造血幹細胞體內(invivo)基因編輯研究。團隊開發一款結合抗CD34抗體的脂質奈米顆粒(LNPs)，可鎖定人類造血幹細胞與前驅細胞(HSPCs)，並將CRISPR/Cas基因編輯工具送入細胞內，進一步在人源化小鼠體內實現持久基因編輯。研究團隊認為，這項技術未來具有應用於遺傳性血液疾病治療的潛力。此項研究發表於《NatureBiome...

核酸療法 LNP 脂質奈米顆粒自體免疫糖尿病

《Cell》子刊：靶向胰臟的LNP！第一型糖尿病RNA療法有望問世？

2026-03-06 / 記者吳培安

2月25日，美國芝加哥大學研究團隊發表了一種將mRNA有效遞送到胰島β細胞的脂質奈米顆粒(LNP)系統、使β細胞免於人類自體免疫反應攻擊，有望為第一型糖尿病(T1D)帶來一種有別以往的治療新契機。這項研究刊登於學術期刊《CellReportsMedicine》。過去針對T1D的治療策略，多集中在抑制患者的自體免疫反應、避免其過度摧毀負責製造胰島素的β細胞；在此研究中...

基因療法 siRNA mRNA LNP 脂質奈米顆粒藥物傳輸系統

唐獎得主Pieter Cullis親揭關鍵LNP技術創造基因療法、疫苗新時代

2022-09-28 / 記者劉馨香

今(28)日，唐獎大師論壇生技醫藥場於清華大學登場，本屆得主彼得·庫利斯(PieterCullis)，介紹實現mNRA疫苗與基因療法的關鍵——脂質奈米顆粒(Lipidnanoparticles,LNP)的開發歷程。在綜合討論中，則由清華大學校長高為元主持，並邀請中研院生醫轉譯研究中心吳漢忠主任、OnwardTherapeutics董事長兼執行長葉常菁、林口長庚...

基因療法 mRNA LNP 脂質奈米顆粒

百濟神州加碼mRNA 聯手香港LNP新創開發標靶mRNA療法

2022-07-07 / 記者劉馨香

今(7)日，中國腫瘤新藥開發公司百濟神州(BeiGene)宣布，與香港新創公司深信生物(InnoRNA)達成合作，將借重深信生物專有的脂質奈米顆粒(LNP)遞送技術來開發標靶mRNA療法。這是繼去年，百濟神州以500萬美元預付款與美國mRNA療法新創公司StrandTherapeutics合作以來，再一次投注mRNA藥物開發。根據協議，百濟神州將支付深信生物未公開價格的預付款，開發、取證與商業化里...