神經退化性疾病 基因療法

諾華、Passage Bio、Biogen、Lonza、加拿大衛福部 建議FDA增修神經退化基因療法CMC、臨床試驗指引

今年1月，美國食品藥物管理局（FDA）發布了第一個關於神經退化性疾病基因療法的研發、製造指南草案，並公開徵詢意見。美國時間6日，包括PassageBio、Biogen和Lonza、諾華(Novartis)幾家製藥公司和加拿大衛福部，點出該指南目前缺點，並呼籲FDA對該指南草案制定更詳細的指引。 該指南草案主要提供了化學製造管制(CMC)、臨床前試驗、與臨床試驗的綜觀目標。而某家製藥公司則表示，儘管...
基因療法 冠狀動脈硬化

基因治療又一應用?! 榮陽交攜手UCSD錢煦 解開冠狀動脈硬化遺傳機制

今(6)日，由北榮醫學研究部主任邱士華、國立陽明交通大學、與美國加州大學聖地牙哥分校（UCSD）錢煦院士所組成的臺美研究團隊，發現「mRNA的甲基化」可能是造成冠狀粥狀動脈硬化的原因之一，並利用基因療法抑制血管甲基化轉移酶，發現能有效抑制血管內發炎反應並減少粥狀動脈硬化發生。相關研究也於今年2月刊登於《PNAS》期刊上。 臺美研究團隊，用生物工程模擬冠狀粥狀動脈硬化的過程，並在冠狀粥狀動脈硬化的臨...
基因療法

《Science》子刊：Astella創新基因療法 治療性蛋白修復神經損傷

近(31)日，日本製藥公司安斯泰來(Astellas)開發新的基因療法，可表現兩種促進神經發育與功能的治療性蛋白質。在青光眼(glaucoma)以及錯誤折疊tau蛋白的小鼠模型中，此基因療法能有效修復神經損傷、減緩神經退化。該研究發表於《ScienceAdvances》。此基因療法表現的是腦源性神經滋養因子(BDNF)和它的受體原肌球蛋白受體激酶B(TrkB)。已知BDNF和TrkB會促進軸突運輸...
基因療法 AAV 血友病

基因治療產生肝癌暫停三期試驗 uniQure新數據證實無明顯關聯

荷蘭基因治療公司uniQure去年底，因一位接受其開發的B型血友病基因療法病患，腹部超音波檢查發現患有肝臟腫瘤，而被美國FDA暫停三項血友病臨床試驗。近(29)日，uniQure宣布，經過病患組織詳細調查，結果發現肝臟腫瘤極不可能其候選藥物AMT-061造成。uniQure表示，該名患者組織經過獨立實驗室多次分析與專家審查，顯示患者組織樣本中的AAV載體，含量僅有0.027%，沒有證據直接說明腫瘤...
基因療法

Zolgensma銷售下降 諾華將關閉科羅拉多州基因療法工廠

近(25)日，諾華(Novartis)宣布位於美國科羅拉多州的基因療法工廠，將於7月9日關閉，可能裁撤其400名員工。該工廠主要生產Zolgensma，用於治療脊髓性肌肉萎縮症(spinalmuscularatrophy,SMA)。諾華公司數據顯示，Zolgensma銷售額從2020年第三季的2.91億美元，下降至第四季的2.54億美元。Zolgensma的銷售下降，部分原因是諾華因安全性問題暫停...
基因療法 Gyroscope 黃斑部病變

基因療法新創Gyroscope完成1.48億美元C輪募資 鎖定眼部疾病

美國時間26日，專注於乾性老年性黃斑部病變（DryAMD）的基因療法公司GyroscopeTherapeutics，宣布完成1.48億美元的C輪募資，該資金將用於推進其研究性基因療法GT005的臨床開發，目前其正在評估，該療法GT005用於治療AMD繼發性的視網膜地圖狀萎縮（geographicatrophy,GA)。 C輪募資由Forbion領投，其中包括基石投資者SynconaInvestme...
健新原力 基因療法

健新原力完成9600萬美元A輪募資 加速全球細胞和基因療法GMP製造能力

今（22）日，總部位於中國杭州臨空經濟示範區的健新原力（InnoforcePharmaceuticals）宣布完成6.25億人民幣（約9600萬美元）的A輪募資，這是繼去年6月完成1.7億人民幣（約2400萬美元）Pre-A輪募資之後又一重大里程碑。A輪募資是由中南創投基金（SCVC）和燕創資本（YanchuangCapital）共同領投，以及原有的投資者泉創資本（QuanCapita）等繼續投資...
罕見疾病 孤兒藥 斯特格氏症 基因療法 精準治療

台大陳達慶：提升罕病眼科治療療效 需建立精準篩檢診療準則

現任台大眼科部主治醫師陳達慶，於2014年起與台大基因體暨蛋白體醫學研究所陳沛隆所長合作，建構台大眼科基因診斷平台。去年，他們的最新研究，完整分析了台灣30幾個斯特格氏症（STGD）病患家族基因型與臨床表型，並首次證實ABCA4基因突變的程度會影響視網膜退化疾病的嚴重性。相關研究已發表在11月的《GENES》基因學期刊上。陳達慶醫師同時發現幾個台灣人常見且獨特的眼疾突變基因，將進行後續的研究。 長...
新冠肺炎 基因療法

Bluebird bio最新分析 基因療法LentiGlobin不會誘發白血病；類器官與疾病模型協會獲500萬歐元 助標準建立

《美國》Bluebirdbio最新分析基因療法LentiGlobin不會誘發白血病美國時間10日，基因療法公司Bluebirdbio表示，近期在多項獨立的分析中證實，先前接受基因療法LentiGlobin治療鐮刀型血球貧血症(SCD)，而罹患急性骨髓性白血病的(AML)患者，發現AML細胞中，慢病毒LVV載體插入在VAMP4基因或與囊泡相關的膜蛋白4(membraneprotein4)上，但Blu...
遠距醫療 細胞治療 基因療法 健康數據

遠距醫療、細胞療法 有賴數據整合＋創新支付

近(9)日，外媒根據美國保險商CVSHealth的《2021年健康趨勢報告》(HealthTrendsReport2021)指出，目前美國僅有約5%的醫院，實際應用到病人使用穿戴式裝置所收集的健康數據。隨著遠距醫療、細胞療法等新興護理服務發展，健康數據如何整合並加值應用，以及醫療保險、醫院和藥商間，如何建構新的支付模式，都將是關鍵。該報告指出，去(2020)年全年中，遠距醫療應用出現前所未有的爆增...
細胞治療 基因療法 CRO 商業佈局

藥明康德子公司1.35億美元收購Oxgene 擴展細胞/基因療法CRO版圖

美國時間2日，中國最大臨床試驗委託研究(CRO)公司之一的藥明康德(WuXiAppTec)，宣布已完成以1.35億美元，收購英國基因療法CRO公司Oxgene。未來Oxgene將維持原名，成為藥明康德旗下藥明生基(WuXiAdvancedTherapies)在歐洲的首個研發生產基地。 藥明生基是藥明康德的高端治療事業部門，其總部位於美國賓州費城，專注於打造細胞與基因療法的一站式(one-stop-...
基因療法 阿茲海默症

挑戰阿茲海默症！UCSD啟動基因治療臨床試驗

美國時間18日，加州大學聖地牙哥分校(UCSD)的研究團隊宣布，將啟動為期三年的臨床一期試驗，預計透過基因治療的腺相關病毒載體AAV2，將製造促進神經生長的關鍵蛋白質——腦源性神經滋養因子(BDNF)的基因，送入阿茲海默症或輕度認知障礙患者腦部，以評估此療法的安全性、以及在阻止神經退化的有效性。 帶領此研究的UCSD轉譯神經科學研究所主任MarkTuszynski表示，這是...

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