mRNA/基因治療新時代!疫苗大獲成功、未來5大挑戰仍待解
2024-07-25 / 記者 吳培安
今(25)日,2024BIOAsia-Taiwan亞洲生技大會於臺北南港展覽一館舉行,Session6以「mRNA與新療法模態」(mRNAandNewTherapeuticModalities)為題,邀請到日本國家生物醫學創新、健康與營養研究所(NIBIOHN)理事長中村祐輔(YusukeNakamura)、Syncona管理合夥人蔡正華(JohnTsai)、私募基金DelosCapital合夥...
Beacon 獲1.7億美元B輪募資 加速罕見眼疾基因療法開發
2024-07-04 / 實習記者 林庭語
昨(3)日,英國眼科基因療法公司BeaconTherapeutics宣布完成B輪募資,獲得1.7億美元。Beacon將利用該資金推動其眼疾候選藥物AGTC-501通過臨床試驗,同時也表示會使用一部分募集到的資金展開乾性老年性黃斑部病變(dryAMD)的臨床一/二期試驗。Beacon於去年成立,在SynconaLimited等公司的投資支持下,迄今的總募資金額高達2.9億美元。Syncona在202...
臺大醫院登「年度亞太地區最佳專科醫院」 八專科排名臺灣第一;Rocket免疫罕病基因療法Kresladi遭FDA拒批;Alumis登板那斯達克 IPO籌資目標2.6億美元
2024-07-01 / 環球生技
《臺灣》臺大醫院登「年度亞太地區最佳專科醫院」八專科排名臺灣第一 今(1)日,臺大醫院宣布,其在美國Newsweek新聞周刊與統計資料庫公司Statista合辦的「第二屆年度亞太地區最佳專科醫院排名」中,在八項專科中排名臺灣第一,名次最高的專科為小兒科,在臺灣排名第一,亞太地區排名第十六;其胸腔科則是亞太地區中,唯一入圍的臺灣醫院。 該排名是針對:心臟外科、心臟內科、內分泌科、神經科、神經外科...
再生元聽損基因療法 臨床試驗顯著改善幼兒聽力
2024-05-09 / 記者 李林璦
美國時間8日,再生元製藥(RegeneronPharmaceuticals)在美國基因與細胞治療學會(ASGCT)年會上發表,基因療法DB-OTO臨床一/二期試驗數據,可改善2名罹患嚴重遺傳性耳聾的幼兒聽力,其中1名患者只有11個月大,是全球接受遺傳性耳聾基因治療年紀最小的患者之一。 這項臨床一/二期試驗名為CHORD,目前仍在美國、英國和西班牙等地招募患者,評估基因療法DB-OTO對於因otof...
BARDA成立加速器 助醫療診斷、治療/疫苗研發;輝瑞DMD基因療法一名兒童患者死亡
2024-05-08 / 記者 彭梓涵
《臺灣》三總心電圖AI系統1.6萬人臨床登《NatureMedicine》顯著降低死亡率 近日(4月29日),三軍總醫院人工智慧暨物聯網中心所開發的心電圖(ECG)人工智慧(AI)自動判讀系統登上國際期刊《NatureMedicine》,共有高達15,965名患者參與試驗,證實AI-ECG可降低患者全因性死亡率(all-causemortality)。事實上,該技術才在去(2023)年9月獲得台...
Sarepta天價基因療法再遭抨擊!ICER醫療長投書《JAMA》質疑FDA加速批准
2024-05-06 / 記者 吳培安
基因療法批准再起爭議!日前(1日),美國非營利組織臨床和經濟審查研究所(ICER)醫療長DavidRind於指標性國際期刊《美國醫學會雜誌》(JAMA)發表文章,質疑美國食品藥物管理局(FDA)在去(2023)年6月同意以加速批准途徑,讓由SareptaTherapeutics開發、在兩項臨床研究中皆未能達成主要療效指標的基因療法Elevidys,作為裘馨氏肌肉失養症(DMD)療法上市的決策。Ri...
罕病患者新曙光!美批准首款DMD非類固醇小分子療法
2024-03-22 / 記者 彭梓涵
美國時間21日,美國食品藥物管理局(FDA)宣布批准製藥公司Italfarmaco開發,治療6歲以上裘馨氏肌肉營養不良症(DMD)的口服組蛋白去乙醯酶抑制劑(HDACinhibitor)Duvyzat(givinostat)。這是第一款可治療攜帶任何DMD基因變異患者的「非類固醇藥物」。 Duvyzat和其它已獲得FDA批准或正在開發中治療DMD的藥物不同,該藥可透過抑制DMD患者異常升高的HDA...
基因療法越來越貴!Orchard罕病基因療法定價425萬美元;BMS PD-1/CTLA-4抑制劑一線治療晚期肝癌臨床三期積極;思捷優達多重系統退化症新藥YA-101 臨床一期完成
2024-03-21 / 環球生技
《臺灣》思捷優達多重系統退化症新藥YA-101臨床一期完成今(21)日,台灣新藥公司思捷優達(YodaTherapeuticsInc.)宣布,旗下創新小分子化學新藥YA-101已於上月完成澳洲的一期臨床試驗的追蹤,目前進入數據分析階段。思捷優達計畫於今年第二季分別向台灣食藥署(TFDA)、美國食品藥物管理局(FDA)遞交YA-101治療多重系統退化症病患的臨床二期申請,並展開二期臨床試驗。YA-1...