會員登入
註冊
《Science》突破基因療法載體限制！StitchR DMD療法體內重建全長RNA
2024-11-19 / 記者 黃佳啟
美國時間14日，美國羅徹斯特大學研究團隊發表創新技術StitchRNA(StitchR)，實現無痕RNA轉連接，解決因突變區位過大而無法裝載至單一腺相關病毒(AAV)顆粒的技術限制。該團隊成功應用此技術於治療裘馨氏肌肉失養症(DMD)動物模型上，恢復其缺失的肌肉蛋白至接近正常表現量。該研究刊登於《Science》。 論文通訊作者、羅徹斯特大學醫學和牙科學院的細胞生物學家DouglasM.Ander...
源自臺大醫院！美FDA批准腦部罕病AADC基因療法
2024-11-14 / 記者 李林璦
美國時間13日，美國食品藥物管理局(FDA)宣布，加速批准PTCTherapeutics的罕見疾病芳香族L-胺基酸脫羧基酶(AADC)缺乏症基因療法Kebilidi，該療法是臺大醫院於2015年技轉給PTC，先前已獲得歐盟、英國和以色列批准。這是FDA首批直接用於腦部的基因療法。 該療法也已取得FDA孤兒藥資格認定(ODD)、兒科罕見疾病認定(RPD)、歐盟罕見疾病藥物認定(OMP)。2022年，...
砸10億美元！羅氏加碼擴Dyno基因療法合作、改良病毒載體
2024-10-25 / 記者 吳培安
美國時間24日，羅氏(Roche)宣布加碼10億美元、並支付5000萬美元的預付款，擴大與DynoTherapeutics的基因療法既有合作。雙方將專注在神經學疾病上，設計功能性質更佳的腺相關病毒(AAV)載體，以克服現有AAV在治療上的諸多挑戰。 Dyno利用其平台整合了人工智慧(AI)與高通量體內數據(invivodata)，號稱能在一個月之內分析出數十億筆體內功能資訊，幫助AAV衣殼的編程與...
Alto Neuroscience重度憂鬱症臨床二b期失敗 重挫股價60%；Sangamo法布瑞氏症基因療法獲FDA加速審批 有望提早3年上市
2024-10-24 / 環球生技
《臺灣》「創新支付制度考量」之一技術研發與產品搭配健保署新興醫療收載5策略持續綜效產業發展先進醫療契機！專家籲擴增國健署預算、稅賦優惠、跨部會協作共築健康臺灣 近(8)日，由經濟部產業技術司指導、資策會科技法律研究所主辦，資誠聯合會計師事務所執行的「台灣發展先進醫療產品創新支付制度之考量」專家座談，特別邀請健保署醫審及藥材組組長黃育文、健保署醫務管理組專門委員陳依婕分享當前健保署在先進療法給付上的...
Ocuphire收購眼科基因療法發明人Jean Bennett新創Opus Genetics
2024-10-24 / 記者 彭梓涵
今(24)日，眼科療法開發公司OcuphirePharma(Nasdaq：OCUP)宣布，正在透過全股票收購方式與眼科基因療法Luxturna發明人JeanBennett創辦的眼科新創 OpusGenetics合併，以擴充其在遺傳性視網膜疾病基因療法產品線。雖說是Ocuphire合併 Opus，但合併後兩家公司將以OpusGenetics續存，並以股票代碼IRD在納斯達克上市。 OpusGenet...
《NEJM》Bluebird罕見神經退化疾病基因療法 7名患者罹血癌
2024-10-11 / 記者 李林璦
美國時間9日，國際知名血液疾病基因療法醫師DavidWilliams在《NEJM》上發表的研究指出，在67名罕見進行性神經退化性疾病──腦腎上腺腦白質失養症(CALD)患者接受BluebirdBio基因療法Skysona(eli-cel)治療後，有7名患者罹患了血癌。 7名血癌中有6名患者被診斷為骨髓化生不良症候群(Myelodysplasticsyndrome,MDS)，是在基因療法Skyson...
啟弘生技結盟日本CDMO大廠Minaris 攻北美、歐洲細胞基因療法商機
2024-10-03 / 記者 吳培安
昨(2)日，啟弘生技(6939)宣布與日本再生醫療委託開發製造服務(CDMO)大廠MinarisRegenerativeMedicine達成以北美為主，加上歐洲地區的細胞及基因療法(CGT)策略合作，透過提供一站式解決方案，共同推動產業創新、強化量能。 Minaris表示，這項策略夥伴關係將會利用雙方互補的強項，包含啟弘的病毒載體技術，以及Minaris在細胞療法生產上的專業，攜手優化細胞及基因療...
mRNA/基因治療新時代！疫苗大獲成功、未來5大挑戰仍待解
2024-07-25 / 記者 吳培安
今(25)日，2024BIOAsia-Taiwan亞洲生技大會於臺北南港展覽一館舉行，Session6以「mRNA與新療法模態」(mRNAandNewTherapeuticModalities)為題，邀請到日本國家生物醫學創新、健康與營養研究所(NIBIOHN)理事長中村祐輔(YusukeNakamura)、Syncona管理合夥人蔡正華(JohnTsai)、私募基金DelosCapital合夥...
Beacon 獲1.7億美元B輪募資 加速罕見眼疾基因療法開發
2024-07-04 / 實習記者 林庭語
昨(3)日，英國眼科基因療法公司BeaconTherapeutics宣布完成B輪募資，獲得1.7億美元。Beacon將利用該資金推動其眼疾候選藥物AGTC-501通過臨床試驗，同時也表示會使用一部分募集到的資金展開乾性老年性黃斑部病變(dryAMD)的臨床一/二期試驗。Beacon於去年成立，在SynconaLimited等公司的投資支持下，迄今的總募資金額高達2.9億美元。Syncona在202...
