再生醫學 細胞療法 基因療法 基因編輯

基因療法時代將來臨！阮大同：準確遞送、產能優化仍是兩大挑戰

昨(21)日，由台杉投資(TaiwaniaCapital)與財團法人生物技術開發中心(DCB)舉辦的「台杉青年創業學院—生醫新藥產業投資實務課程」，下午場邀請到啓弘生物科技(TFBSBioscience)執行長阮大同，介紹基因治療和基因編輯(geneediting)的原理、全球批准產品及大型併購案例探討，並點出開發投資基因治療領域時，應留心的關鍵考量。 啓弘生技是臺灣唯一GMP生物藥安...
NIH 基因療法

Francis Collins籲重視罕病基因療法 組聯盟研擬載體遞送加速批准解方

美國前國家衛生研究院(NIH)院長、現任拜登政府科學顧問長FrancisCollins，在今年於華盛頓D.C.舉辦的基因與細胞治療年會(ASGCT)中，敦促基因治療界加大力度應對罕見疾病，並指出基因療法仍面臨載體與精準遞送的兩大挑戰，建議以組聯盟方式匯聚專家經驗加以克服。 Collins表示，在將近7千種遺傳疾病中，只有5百多種有FDA批准療法。雖然人類基因體計畫(HumanGenomeProje...
基因療法 胱胺酸 代謝 遺傳性疾病

Avrobio胱胺酸血症體外基因療法 臨床1/2期現曙光

17日，美國基因療法開發公司Avrobio，在第25屆美國基因與細胞治療學會(ASGCT)年會上，公布其治療胱胺酸血症(cystinosis)的實驗性體外基因療法AVR-RD-04，在臨床1/2期試驗的初步結果良好，預計明年在美國啟動下一個臨床試驗。胱胺酸血症是一種罕見的遺傳性疾病，由編碼胱胺酸轉運蛋白(cystinosin)的CTNS基因變異引起，導致胱胺酸(cystine)堆積在溶酶體(lys...
基因療法 DMD

DMD基因療法4巨頭首度聯手！ 輝瑞、Sarepta、Genethon、Solid 共推聯合安全性分析

美國時間16~19日，美國基因與細胞治療學會(ASGCT)年會於華盛頓盛大舉行。其中，開發罕病裘馨氏肌肉失養症(DMD)基因療法、互為競爭對手的輝瑞(Pfizer)、Sarepta、Genethon和SolidBiosciences四家公司，首度合作發表了一項安全性分析報告，共同分析其過去臨床試驗中的嚴重不良反應案例，期望藉此加速療法開發。該四家公司所進行的三項臨床試驗中，共有五位患者發生嚴重不良...
基因療法

諾華組織大改造！合併製藥和腫瘤學業務 減10億美元成本

近(4)日，諾華(Novartis)執行長VasNarasimhan對諾華進行了重大的組織改造，將製藥和腫瘤學業務合而為一，成立「創新藥物」(InnovativeMedicines)部門，預期削減10億美元成本，並從高層主管開始裁員。隔(5)日，諾華在北卡羅來納州(NorthCar­oli­na)的製造工廠獲得FDA許可，可以開始生產治療脊髓性肌肉萎縮症(SMA)的基因療法Zolg...
基因療法 FDA CBER

美FDA CBER主任：基因療法有別於小分子藥 產品開發需全盤重新思考！  

近(3)日，美國食品藥物管理局(FDA)旗下之生物製劑評估及研究中心(CBER)主任PeterMarks，在《生物製劑療法專家意見》(ExpertOpiniononBiologicalTherapy)中撰文，直指現有的藥品開發程序並不合適基因治療產品，需要從臨床試驗設計、統計工具、製造規範到全球法規協和(harmonization)全盤性地重新思考，以協助基因療法上市更有效率、讓病人更早使用。 M...
FDA 基因療法 基因編輯

美FDA發布基因療法產品指南草案 建議治療後追蹤至少15年

美國時間15日，美國食品藥物管理局(FDA)發布了基因療法產品指南草案，以幫助基因療法從實驗室走入臨床應用，更好地造福患者。該草案指出基因療法的臨床試驗申請應該提交哪些內容，以及基因療法有哪些潛在的安全風險需要追蹤。草案中建議，進行基因治療後，應長期追蹤至少15年。指南草案提出與基因編輯相關的幾個特定風險，包括：脫靶編輯(off-targetediting)、在靶(on-target)和脫靶編輯的...
武田 基因療法

武田砸20億美元攜手Code Bio 攻「非病毒載體」罕病基因療法

美國時間22日，日本武田製藥(Takeda)宣布，與基因療法公司CodeBiotherapeutics合作，將利用CodeBio特有的3DNA®非病毒基因藥物載體平台，來開發肝臟與中樞神經系統的罕見疾病療法，合作總金額高達20億美元。CodeBio與武田的合作可追溯至2021年4月，當時武田參與了CodeBio的種子輪募資共募集1000萬美元，該資金用於開發罕見遺傳疾病，如裘馨氏肌肉失養症...
基因療法 RNA療法 基因編輯

加深新基因療法投資！禮來斥7億美元設波士頓研究基地

美國時間22日，禮來(EliLilly)宣布成立禮來基因醫學研究所(LillyInstituteforGeneticMedicine)，並為其斥資7億美元在波士頓繁華的海港區(Seaport)建立新基地，專注於RNA和DNA療法的研發。繼去(2021)年6月，賽諾菲(Sanofi)宣布成立「mRNA卓越中心」，並每年投入4億歐元(4.76億美元)經費運營之後，禮來成為最新一家，宣布對基因療法研究進...
基因療法 斯特格氏症 罕見眼科疾病

SpliceBio推進罕見眼科斯特格氏症基因療法 A輪募5600萬美元

美國時間16日，基因療法新創公司SpliceBio宣布將A輪募得的5000萬歐元(約5600萬美元)，推進其蛋白質剪接技術，在罕見遺傳性眼科疾病斯特格氏症(Stargardtdisease)次世代基因療法的開發。 目前尚未有針對斯特格氏症的療法獲得批准，根據美國NIH臨床試驗登錄網站ClinicalTrial.gov資料，當前有超過30個臨床試驗在全球展開。 包括日本KobotaVision全資子...
基因療法

REGENXBIO基因療法接連報喜 黏多醣症、糖尿病視網膜病變早期成效積極

近期，基因療法研發公司REGENXBIO接連報喜，先是在9日宣布在第一型黏多醣症(TypeIMucopolysaccharidosis)的首次人體試驗中成效良好，又在12日宣布其和艾伯維(AbbVie)合作、糖尿病視網膜病變的臨床二期試驗中，取得積極的期中數據。 這兩項基因療法都是利用AAV病毒載體輸送基因，且都沒有發現與治療相關的嚴重不良事件，再加上基因療法被視為具有一次性治療、阻止退化性疾病持...
基因療法 FDA

展望2022年：基因療法未來值得關注的5大疑問！

以正常的「基因」當成「藥物」，已經不再是實驗室裡的操作程序，而是勢不可擋地朝著臨床人體實驗前進。於此同時，全球頂尖科學家不斷在基因操縱技術上取得突破、帶來新的治療可能性，吸引全球投資人的滾滾熱錢，湧入基因療法(genetherapy)領域，就連數十年的跨國藥廠也無法忽視這股趨勢。 然而，主打先進科學成果、大舉募資的基因療法研發公司，仍面臨有關基因運輸、治療方式，以及產品線同業競爭的問題；於此同時，...

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