全球首次！《NEJM》罕病SMA子宮內基因治療 2歲半肌肉發育正常

2025-02-26 / 記者李林璦

美國時間19日，《NEJM》發表全球首個在「子宮內」進行基因治療的脊髓性肌肉萎縮症(SMA)患者，透過母親孕期時服用基因編輯調節劑(splicingmodifier)，嬰兒在出生後沒有任何疾病特徵，且至今已兩歲半。該名女嬰罹患的是嚴重型第一型脊髓性肌肉萎縮症，缺乏2個運動神經元存活基因1(SMN1)，只有1個「備份基因」─SMN2基因拷貝。通常在約出生6個月內就會發病，2歲前會因呼吸衰竭而死亡。過...

Regeneron 聽力損傷遺傳疾病基因療法臨床試驗

再生元收購Decibel聽損基因療法早期臨床證聽力改善

2025-02-25 / 記者吳培安

美國時間24日，再生元(Regeneron)宣布其於2023年8月斥資1.09億美元收購基因療法公司DecibelTherapeutics所獲得的遺傳性聽力損傷候選基因療法DB-OTO，在臨床一/二期試驗的11名兒童患者中，10名出現顯著的聽力改善，將據此向美國食品藥物管理局(FDA)與其他法規監管單位討論藥證審查。 DB-OTO是一種具細胞選擇性的雙重腺相關病毒(dualAAV)基因療法，目標是...

基因療法 MeiraGTx LCA 萊伯氏黑曚症 AIPL1

MeiraGTx萊伯氏黑曚症基因療法助11名失明兒童重獲視力！

2025-02-24 / 記者彭梓涵

近(21)日，基因治療公司MeiraGTx宣布，其開發針對AIPL1基因缺陷導致萊伯氏先天性黑曚症(LCA)的基因療法rAAV8.hRKp.AIPL1，在11名出生就失明的兒童患者治療中，均使其恢復視力。研究結果已發表在《TheLancet》期刊上，MeiraGTx將向英國藥品監管機構(MHRA)、美國食品藥物管理局(FDA)申請該療法的加速批准。這項研究是在英國進行的非隨機、單臂臨床研究，主要...

新聞集錦 AZ 輝瑞血友病基因療法

AZ1.6億美元收購FibroGen中國子公司；輝瑞停止B型血友病基因療法商業化

2025-02-21 / 環球生技

《美國》AZ1.6億美元收購FibroGen中國子公司美國時間20日，阿斯特捷利康(AstraZeneca,AZ)以約1.6億美元收購長期合作夥伴FibroGen的中國子公司，獲得其治療慢性腎臟病貧血藥物Evrenzo(Roxadustat)的中國權利。中國是AZ最大的國際市場，佔2024年年銷售額的12%，此次收購可以擴大AZ在中國的影響力。此次交易正值AZ中國總裁面臨一系列調查之際，AZ表示...

神經疾病基因療法 LNP mRNA 藥物傳輸

神經疾病基因療法現曙光？創新奈米脂質將mRNA送進大腦

2025-02-19 / 記者吳培安

美國時間17日，西奈山伊坎醫學院(IcahnSchoolofMedicineatMountSinai)研究團隊發表了一種能夠穿越血腦障壁的新型脂質奈米微粒(LNP)系統，能在動物模型及離體細胞模型中，將mRNA安全有效地運送到中樞神經系統，為神經疾病和精神疾病的藥物運輸帶來突破。這項研究已發表在《NatureMaterials》。研究團隊表示，這項技術能為一系列疾病的治療帶來希望，例如：阿茲海默...

膽固醇血脂基因療法表觀遺傳

膽固醇控管新突破！表觀遺傳一針關閉PCSK9基因、血脂降7成

2025-02-13 / 記者吳培安

只要打一針，終生控制膽固醇有望了？美國時間10日，一項由美國生技公司ChromaMedicine發表於《NatureMedicine》的新研究指出，透過表觀遺傳編輯(epigeneticediting)技術將PCSK9基因加以靜默的基因療法，已在細胞實驗、老鼠實驗及非靈長類動物實驗證實，有機會成為高膽固醇的一次性療法。高膽固醇是心血管疾病的重大風險因子之一，而在身體控制膽固醇的機制中，PCSK9...

再生元收購基因療法

Regeneron收購英創新眼科基因療法公司Oxular

2025-01-03 / 記者李林璦

美國時間2日，知名老年黃斑部病變(AMD)療法Eylea的開發商再生元(Regeneron)，收購了一家專攻視網膜疾病的英國公司Oxular，並已在2024年底完成交易，將獲得其創新的眼部基因療法遞送技術。此次收購消息是由Oxular前執行長MarkGaffney於LinkedIn上發布。但兩家公司均未正式發布公告，也未揭露收購交易金額。再生元發言人表示，將在下一季的文件中分享更多收購相關資訊...

輝瑞 Sangamo 基因療法嬌生

Pfizer與Sangamo分手！終止A型血友病基因療法合作股價暴跌64%；嬌生攜手日本科研製藥續攻異位性皮膚炎新藥

2024-12-31 / 環球生技

《臺灣》浩鼎靶向TROP2ADC藥OBI-992登國際期刊今(31)日，台灣浩鼎(4174)宣布自行研發以TROP2為標靶的抗體藥物複合體(ADC)抗癌新藥OBI-992其研究論文已發表《MolecularCancerTherapeutics,MCT》，並經該期刊評定為首度揭露(FirstDisclosure)的文章。 https://reurl.cc/xpNYzN 《美國、中國》Ideaya斥...

寵物醫學基因療法 RejuvenateBio 抗老化犬類黏液性二尖瓣

寶泰獲哈佛新創Rejuvenate Bio犬隻心臟病基因療法亞太市場獨家權

2024-12-12 / 記者彭梓涵

今(12)日，伴侶動物先進治療開發公司寶泰生醫宣布，與美國哈佛大學合成生物學先驅GeorgeChurch等人共同成立的基因療法新創公司RejuvenateBio建立授權合作關係。寶泰將獲得Rejuvenate開發的犬隻心力衰竭基因療法，在亞太地區開發、分銷和市場推廣獨家權利，寶泰計劃於2024年底在臺灣展開寵物探索性預試驗。寶泰生醫指出，RejuvenateBio的基因療法技術源自哈佛醫學院Wys...

基因療法亨丁頓舞蹈症 uniQure

FDA同意uniQure舞蹈症基因療法二期結果闖關BLA

2024-12-11 / 記者彭梓涵

美國時間10日，荷蘭基因療法公司uniQure宣布，其開發的亨丁頓舞蹈症的腦內注射基因療法AMT-130，取得美國食品藥物管理局(FDA)同意，讓其療法可與「自然歷史對照組」(naturalhistoryexternalcontrol)相比，不需再提交額外研究數據，就能以當前的臨床一/二期試驗結果，作為生物製劑許可(BLA)申請的主要依據，消息一出uniQure股價大漲，收盤漲幅109%。此外，...

Capsida 腺相關病毒基因療法癲癇 DEE STXBP1

Capsida創新AAV基因療法攻難治癲癇 2025H1進臨床

2024-12-10 / 記者吳培安

美國時間7日，CapsidaBiotherapeutics在美國癲癇學會年會(AmericanEpilepsySociety)中，公開其開發的基因療法CAP-002在難治型癲癇——發展性癲癇性腦病變(DEE)之動物實驗治療成效。結果顯示，實驗鼠在經過1年治療後，改善了認知與運動缺陷、減少癲癇發作。 Capsida也表示，近期已經與美國食品藥物管理局(FDA)進行CAP-0...

DMD 裘馨氏肌肉失養症基因療法罕見疾病 CANbridgePharmaceuticals 北海康成

《Science》突破基因療法載體限制！StitchR DMD療法體內重建全長RNA

2024-11-19 / 記者黃佳啟

美國時間14日，美國羅徹斯特大學研究團隊發表創新技術StitchRNA(StitchR)，實現無痕RNA轉連接，解決因突變區位過大而無法裝載至單一腺相關病毒(AAV)顆粒的技術限制。該團隊成功應用此技術於治療裘馨氏肌肉失養症(DMD)動物模型上，恢復其缺失的肌肉蛋白至接近正常表現量。該研究刊登於《Science》。論文通訊作者、羅徹斯特大學醫學和牙科學院的細胞生物學家DouglasM.Ander...