《Nature》耶魯新研究揭眼、腦淋巴連結 盼成感染、癌症治療新途徑  

2024-03-01 / 記者 吳培安
近(2月28)日,耶魯大學醫學院眼科研究團隊發表新研究,其以小鼠為研究對象,發現眼球的玻璃體內免疫(intravitrealimmunization)機制,可以保護老鼠對抗顱內病毒。這項研究不僅擴展了科學家對眼部與腦部互相連結免疫機制的了解,甚至有機會發展成對抗細菌、腫瘤的治療策略,應用在藥物或基因治療上。這項研究刊登在《Nature》。 在這項研究中,團隊發現小鼠眼睛內的淋巴系統分成兩套系統,分...

BioMarin A型血友病基因療法歐美獲批 銷售卻遠低預期!

2024-02-27 / 記者 吳培安
雖然BioMarinPharmaceutical的Roctavian在去(2023)年6月獲批、成為美國首款一次性治療A型血友病的基因療法,也為全球基因療法領域立下里程碑,但其在22日最新公布的財報卻顯示,該療法的2023年全年銷售額為350萬美元,遠低於其去年8月預估的5千萬到1.5億美元,成為基因療法銷售挑戰的另一案例。Roctavian的定價為每位患者約290萬美元。BioMarin表示,去...

歐盟注資300萬歐元 攜10頂尖醫院攻細胞基因療法醫療、法規、經濟三挑戰  

2024-02-26 / 記者 吳培安
日前,歐洲細胞及基因癌症治療中心(EUCCAT)宣布,將針對細胞與基因療法的諸多挑戰,與歐洲大學醫院聯盟(EUHA)啟動「JOIN4ATMP」計畫,並攜手既有的RESTORE網絡、T2EVOLVE聯盟、患者倡議組織EURORDIS以及生技公司等,找出細胞及基因療法的落地困難、提出解方,讓所有患者都用得到、付得起。 細胞及基因療法,在歐洲被歸類為「先進醫療產品」(ATMP)。其是一大類以基因、組織或...

Ascidian首項斯特格氏症RNA編輯療法進臨床! 仁新同罕病藥三期進行中

2024-01-31 / 記者 巫芝岳
近(29)日,由AscidianTherapeutics開發的斯特格氏症(Stargardt Disease)基因療法,取得美國食品藥物管理局(FDA)的新藥臨床試驗(IND)批准,成為該罕見疾病首項進入臨床試驗的RNA編輯療法。目前,全球尚未有斯特格氏症療法獲批,不過有多家公司的療法正在臨床階段,包括台灣仁新醫藥(6696)的口服小分子藥LBS-008,也正在臨床三期試驗階段,預計今年年中進行期...

禮來、再生元、台大/北榮也有做!《The Lancet》復旦聽損基因療法初步臨床成功

2024-01-26 / 記者 巫芝岳
近(24)日,中國上海復旦大學的團隊,開發出一項實驗性的聽損治療基因療法,在一項納入六名先天性聽力障礙兒童的試驗中,成功讓五人恢復聽力,結果發表於《TheLancet》。近年聽損基因療法開發不斷傳出好消息,除了23日禮來(EliLilly)旗下Akouos宣布首位受試者聽力顯著恢復外,再生元(Regeneron)亦有療法進入臨床,國內台大吳振吉和北榮鄭彥甫團隊的相關研究,也已在小鼠試驗中取得成功。...

禮來旗下Akouos聽損基因療法 首位受試者30天內恢復聽力!

2024-01-24 / 記者 巫芝岳
近(23)日,禮來(EliLilly)公佈了其在2022年收購的基因療法新創Akouos,所開發的基因療法AK-OTOF,在臨床1/2期試驗中展現積極成果,第一位接受療法的11歲患者,在治療30內聽力出現顯著恢復,且治療無嚴重副作用。禮來表示,該受試者為美國首位接受針對遺傳性聽力損失基因治療的人,其在治療30天內,在所有頻率測試下的聽力都出現恢復,且在第30天時,某些頻率聽力已回復到正常範圍內。該...

Vertex/CRISPR基因療法再獲FDA批准 擴展治療β地中海貧血

2024-01-17 / 記者 李林璦
美國時間16日,美國食品藥物管理局(FDA)批准VertexPharmaceuticals與CRISPRTherapeutics合作開發的CRISPRCas9基因編輯細胞療法Casgevy(exagamglogeneautotemcel),擴大使用範圍,用於一次性治療12歲以上輸血依賴性β地中海貧血(TDT)患者的一次性治療。這比FDA預計的PDUFA日期3月30日提前了2個多月。 這是...

Bluebird基因療法天價引爭議 執行長:已和保險方談「創新支付合約」

2024-01-11 / 記者 巫芝岳
去年12月,美國同時批准由Vertex/CRISPR共同開發,以及bluebirdbio開發的兩項鐮狀細胞疾病(SCD)基因療法;不過,bluebirdbio產品的定價卻比Vertex/CRISPR的高出40%(約90萬美元)。近日,bluebirdbio執行長AndrewObenshain於摩根大通(JPM)醫療健康年會期間舉辦的FierceJPMWeek論壇中,解釋了這項「有效才全額支付」的定...

拜耳AskBio帕金森氏症基因療法 臨床1b期達試驗主要終點

2024-01-05 / 記者 吳培安
美國時間4日,拜耳(Bayer)旗下基因療法公司AsklepiosBio(AskBio)宣布,其研發的基因療法AB-1005(AAV2-GDNF),在11名患者參與的帕金森氏症臨床1b期試驗中達到主要試驗終點,顯示出此基因療法能在大腦中達成目標局部覆蓋率,並具有良好耐受性。AskBio表示,有關此試驗的18個月給藥後追蹤研究數據及次要試驗終點結果,預計在今年第二季的學術會議中公布,並在今年上半年開...

拜登《國防生產法》增產短缺藥品;輝瑞B型血友病基因療法獲加拿大批准

2024-01-04 / 環球生技
《中國》中國核醫新創Full-LifeB輪募4730萬美元開發PSMA精準放療藥、比利時建廠 美國時間3日,總部位於中國上海的核醫新創公司輻聯科技(Full-LifeTechnologies)宣布,在B輪募資籌得4730萬美元,並取得1600萬美元的銀行貸款,期望利用總計6330萬美元的資金,達成三項主要目標,包含:啟動和完成主要候選藥物靶向PSMA化合物的臨床一期研究;推動另外一或二項候選藥物進...

2023 FDA批准新藥數55款創5年新高、六成為First-in-Class

2023-12-28 / 記者 彭梓涵
每年美國食品藥物管理局(FDA)都會核准數百種藥物,包括市場首見(First-in-Class)、學名藥、生物相似藥等,2023年在各藥廠的努力下,共有55款新藥取得FDA批准,成為近5年新高,今年也有六成的新藥屬於市場首見的創新機制療法,包括第一款完全批准的阿茲海默症藥物、第一款CRISPR基因編輯療法、第一款「口服」微生物體療法等。 回顧2023年,FDA批准的新藥共有55款,為近5年新高,僅...

首款基因編輯藥登陸美國!FDA一次批准Vertex/CRISPR、bluebird SCD基因療法

2023-12-11 / 記者 劉馨香
近(8)日,美國食品藥物管理局(FDA)隨著英國的腳步,宣布批准首款CRISPR基因編輯療法、VertexPharmaceuticals和CRISPRTherapeutics共同開發的Casgevy(exa-cel),同時也批准bluebirdBio開發的基因替代療法Lyfgenia(lovo-cel),兩款療法皆適用12歲以上鐮狀細胞疾病(SCD,又稱鐮刀型貧血)患者。鐮狀細胞疾病在美國約影響1...