諾華再攻SMA!基因療法Itvisma獲FDA批准2歲以上廣泛族群

2025-11-25 / 記者 李珍伶
美國時間24日,諾華(Novartis)表示,美國食品藥物管理局(FDA)已批准其開發的基因療法Itvisma,可用於治療年齡滿2歲且已確認帶有運動神經元存活基因1(SMN1)突變的脊髓肌肉萎縮症(SMA)患者。Itvisma也成為首個、也是唯一一個可針對廣泛SMA族群的基因替代療法。 Itvisma含有早先已獲批准的基因療法Zolgensma相同的活性成分,但濃度不同。Zolgensma已在美國...

禮來交易連發!12億美元攜Sanegene攻RNAi代謝疾病、4.75億美元獲MeiraGTx眼科基因療法授權  

2025-11-11 / 記者 吳培安
禮來(EliLilly)一連兩起大交易!美國時間8日,禮來先是宣布與SanegeneBio達成總額高達12億美元的合作,開發針對代謝疾病的RNAi(RNAinterference)療法;10日又宣布與基因療法公司MeiraGTx簽署交易總額上看4.75億美元的合作協議,獲得一款超罕見眼疾療法授權,以及其他眼科基因療法技術。 值得注意的是,SanegeneBio是禮來今(2025)年的第4起十億美元...

亨丁頓治療大突破!UniQure基因療法 首證可減緩病程75%

2025-09-26 / 記者 彭梓涵
近(24)日,荷蘭基因療法公司UniQure宣布,其開發的亨丁頓舞蹈症(HD)的腦內注射基因療法AMT-130,在一項關鍵的臨床一/二期試驗中證實,患者在治療後36個月病程進展減緩約75%,達到試驗主要終點,這是亨丁頓舞蹈症首個在人體試驗中展現「病程減緩」療效的療法。UniQure計畫在2026年第一季向美國食品藥物管理局(FDA)申請藥物上市許可。 高劑量組疾病進程減緩75% 這項臨床一/二期試...

打破癌症疫苗、基因療法挑戰!張嘉銘、林瓊點AI、罕病為臺灣關鍵

2025-09-24 / 記者 彭梓涵
2025年9月17日,由經濟部產業技術司指導、資策會科技法律研究所舉辦的「2025關鍵疾病防治技術與法制政策趨勢研討會」,在第四場「臺灣癌症治療創新路」議題中,由法信諾總經理張嘉銘與臺灣生物醫藥製造公司(TBMC)處長林瓊,分別從癌症疫苗與基因療法兩大尖端領域切入,提出臺灣未來研發策略與突破契機。圖為法信諾總經理張嘉銘。(圖片來源:主辦單位提供) 張嘉銘:癌症疫苗核心難題在抗原臺灣可用AI提升抗原...

遺傳性耳聾有解?《Nature》子刊揭基因療法一個月內恢復聽力!

2025-07-30 / 實習記者 康芸榛
美國時間7月2日,瑞典卡羅林斯卡醫學院與中國東南大學附屬中大醫院的研究團隊發表一項基因治療研究,對象為因OTOF基因突變導致遺傳性耳聾或重度聽力障礙的年輕患者。該研究採用單次腺相關病毒(AAV)注射至內耳,治療僅一個月即顯著恢復聽力。該研究結果發表於《NatureMedicine》。 耳聾分為遺傳性及後天性,遺傳性耳聾目前仍無根治方式,大多數患者仰賴助聽器或人工電子耳,但是療效有限。現在,推陳出新...

智擎PRMT5抗癌新藥澳洲臨床一期進展;佐見啦生技7月24日登創櫃板;FDA CDER新主任出爐;Sarepta肌肉罕病基因療法臨床全叫停

2025-07-22 / 編輯部
《臺灣》智擎PRMT5抗癌新藥澳洲臨床一期獲倫委會同意 今(22)日,智擎生技製藥(4162)公告研發中癌症新藥PEP08已獲得澳洲人體試驗倫理審查委員會(HREC)同意進行臨床一期試驗,並獲得澳洲藥物管理局(TGA)備查。 智擎表示,PEP08為第二代PRMT5抑制劑,相較於第一代同類藥物,能更精準針對MTAP基因缺失之腫瘤細胞產生抑制作用,且不影響正常細胞生長,使PEP08可望比第一代PRM...

《Cell》劉如謙先導編輯首度治療神經系統!改善小鼠罕病症狀

2025-07-22 / 實習記者 康育華
美國時間7月21日,臺裔基因編輯先驅劉如謙(DavidLiu)教授團隊與非營利研究組織傑克遜實驗室(JacksonLaboratory)合作,首度運用先導編輯(PrimeEditing)技術,修復了五種會引起兒童交替性偏癱(AlternatingHemiplegiaofChildhood,AHC)的基因突變,於小鼠實驗中成功減輕AHC小鼠的偏癱症狀,並使壽命增加,這也是先導編輯首度用於神經系統疾病...

台康生技啟動轉板上市;安斯泰來攜韓國政府創業企業發展院育成新創;Sarepta啟重組計畫、大裁500人

2025-07-17 / 編輯部
《臺灣》台康生技啟動轉板上市7月21日正式交易 昨(16)日,台康生技(6589)宣布,公司申請股票上市案已獲台灣證券交易所核准,將於114年7月21日正式掛牌上市,轉至集中市場交易。同時,該公司亦已取得櫃買中心同意,自同日起終止上櫃交易。 《臺灣》「蛤」有新種!海大、水試所啟動臺灣海洋基因體解碼計畫 今(17)日,國立臺灣海洋大學與農業部水產試驗所宣佈啟動「臺灣海洋基因體解碼計畫」,目標是在2...

啟弘生技獲美AAVnerGene病毒載體製程研發合作  

2025-07-16 / 記者 吳培安
今(16)日,啟弘生技(6939)宣布與美國AAVnerGeneInc.簽署合作意向書,共同推動創新腺相關病毒(AAV)載體技術平台的研發應用,包括AAV製程優化與組織分佈趨向性等關鍵技術,以及亞太與北美市場的病毒載體生產佈局。 啟弘生技表示,AAVnerGene旗下的AAVone單質粒AAV生產系統,相較現有系統擁有許多顯著優勢,例如更高的生產效率和更低的質粒用量,生產過程簡單、無需多質粒比例優...

羅氏/中外斥2.5億美元攜手Gero AI加速老化相關疾病抗體藥開發;阿布達比攜GEMMABio等 聚焦SMA1基因療法建立多邊合作

2025-07-08 / 編輯部
《臺灣》亞洲生技大會7/23登場2025傑出生技獎出爐!生達、葡萄王等15家公司頭角崢嶸 2025亞洲生技大會(BIOAsia-Taiwan)將在7月23日至27日於台北南港展覽館1館、2館盛大登場。今(8)日,亞洲生技大會籌備委員會——台灣生物產業發展協會宣布,「2025傑出生技產業獎(TaiwanBIOAwards)」得主,「傑出生技產業金質獎」由生達(1720)、葡萄...

Sarepta基因療法 再傳第二名急性肝衰竭死亡;ADC Therapeuticse關閉英國研發基地、裁30%人力

2025-06-16 / 編輯部
《臺灣》陽明交大30萬人追蹤研究脂肪肝使心肌梗塞風險飆升46% 今(16)日,陽明交大臨床醫學研究所發表全台首項大規模研究,追蹤逾30萬名30歲以上成人,首度從流行病學角度系統性量化脂肪肝與重大心血管疾病的關聯。結果顯示,相較於無脂肪肝者,脂肪肝患者罹患心肌梗塞、缺血性腦中風與心衰竭等風險增加近3成,其中心肌梗塞風險上升最明顯,高達46%。研究結果已發表在《JHEPReports》期刊。http...

臺灣基因療法先驅胡務亮再戰罕病 攜手啟弘合作病毒載體生產  

2025-06-11 / 記者 吳培安
今(11)日,啟弘生技(6939)宣布與臺灣基因療法先驅——臺大醫學院胡務亮榮譽教授的基因療法研究團隊建立合作,將提供腺相關病毒第九血清型(AAV9)之病毒載體的製程開發GMP等級臨床實驗用藥製造、品質及安全性檢測服務的一站式服務,以支持該研究臨床階段一/二期實驗用藥的生產。 啟弘生技說明,胡務亮團隊正投入針對罕見遺傳疾病「涎酸酵素缺乏症」(Sialidosis)的新型基因...