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爭議監管風格引關注 FDA CBER主任Vinay Prasad將離職
2026-03-09 / 記者 高佳樺
近日，《華爾街日報》(TheWallStreetJournal)報導，美國食品藥物管理局(FDA)生物製品評估與研究中心(CBER)主任VinayPrasad醫師將於4月底離開職位。此消息已獲FDA證實，目前已啟動接任人選遴選程序。 Prasad過去在學界即以批評FDA藥物審查制度聞名，長期主張提高新藥核准所需的臨床證據門檻，並質疑監管機構過度依賴替代指標(surrogateendpoints)批...
美國首款A型血友病基因療法下市！BioMarin展開後Roctavian時期
2026-02-25 / 記者 吳培安
美國首款一次性治療A型血友病宣告下市！美國時間24日，BioMarin在第四季財報新聞稿中表示，在做出剝離A型血友病基因療法Roctavian資產的決定、尋找潛在買家後，因未找到合格買家接手，因此已決定將Roctavian下市。 Roctavian在2023年6月獲批，是美國首款一次性治療A型血友病的體內(invivo)基因療法，也是全球基因療法的法規監管里程碑；Roctavian的批准同時宣告了...
Regenxbio亨特氏症基因療法 二次叩關FDA失敗！
2026-02-10 / 記者 高佳樺
昨(9)日，Regenxbio宣布旗下針對亨特氏症(Huntersyndrome)開發的基因療法RGX-121，未獲美國食品藥物管理局(FDA)核准。FDA在完整回覆信(CRL)中對臨床試驗提出多項疑慮，包含受試者族群界定、採用自然病程作為對照組，以及以生物標記作為替代性終點的合理性。該案先前雖已納入加速核准評估，但臨床證據與審查路徑的要求，最終仍未能滿足監管標準。 FDA生物製劑評估與研究中心(...
FDA核准首款罕病WAS基因療法！有望治療6個月以上患者
2025-12-10 / 記者 吳康瑋
美國時間9日，美國食品藥物管理局(FDA)核准義大利非營利機構FondazioneTelethonETS開發的基因療法Waskyra(etuvetidigeneautotemcel)，這是首款治療罕見致命免疫疾病威斯科特-奧爾德里奇症候群(Wiskott-Aldrichsyndrome,WAS)的療法。該療法適用於6個月以上攜帶WAS基因突變的兒童及成人患者。此次核准基於兩項開放標籤研究及一項擴大...
禮來交易連發！12億美元攜Sanegene攻RNAi代謝疾病、4.75億美元獲MeiraGTx眼科基因療法授權
2025-11-11 / 記者 吳培安
禮來(EliLilly)一連兩起大交易！美國時間8日，禮來先是宣布與SanegeneBio達成總額高達12億美元的合作，開發針對代謝疾病的RNAi(RNAinterference)療法；10日又宣布與基因療法公司MeiraGTx簽署交易總額上看4.75億美元的合作協議，獲得一款超罕見眼疾療法授權，以及其他眼科基因療法技術。 值得注意的是，SanegeneBio是禮來今(2025)年的第4起十億美元...
亨丁頓治療大突破！UniQure基因療法 首證可減緩病程75%
2025-09-26 / 記者 彭梓涵
近(24)日，荷蘭基因療法公司UniQure宣布，其開發的亨丁頓舞蹈症(HD)的腦內注射基因療法AMT-130，在一項關鍵的臨床一/二期試驗中證實，患者在治療後36個月病程進展減緩約75%，達到試驗主要終點，這是亨丁頓舞蹈症首個在人體試驗中展現「病程減緩」療效的療法。UniQure計畫在2026年第一季向美國食品藥物管理局(FDA)申請藥物上市許可。 高劑量組疾病進程減緩75% 這項臨床一/二期試...
打破癌症疫苗、基因療法挑戰！張嘉銘、林瓊點AI、罕病為臺灣關鍵
2025-09-24 / 記者 彭梓涵
2025年9月17日，由經濟部產業技術司指導、資策會科技法律研究所舉辦的「2025關鍵疾病防治技術與法制政策趨勢研討會」，在第四場「臺灣癌症治療創新路」議題中，由法信諾總經理張嘉銘與臺灣生物醫藥製造公司（TBMC）處長林瓊，分別從癌症疫苗與基因療法兩大尖端領域切入，提出臺灣未來研發策略與突破契機。圖為法信諾總經理張嘉銘。(圖片來源:主辦單位提供) 張嘉銘：癌症疫苗核心難題在抗原臺灣可用AI提升抗原...
