基因療法 黏多醣症 Abeona 罕見疾病

Abeona公布基因療法治療黏多醣症早期數據 腦體積增加

美國時間26日，AbeonaTherapeutics公布了旗下新型基因療法ABO-102治療黏多醣症第三型(MPSIIIA,又名聖菲利柏氏症A型)，1/2期臨床試驗的核磁共振造影(MRI)數據。其股價在盤前上漲18.32%。ABO-102是一種新型基因療法，是一次性靜脈注射。它是利用自互補腺相關病毒載體AAV9(self-complementaryAAV9)，將具有功能的SGSH基因遞送至中樞神經...
基因療法

糖尿病黃斑部水腫基因療法失利！Adverum宣布停止開發

近(22)日，生技公司AdverumBiotechnologies開發的基因療法ADVM-022，在治療糖尿病黃斑部水腫(DME)的臨床二期試驗中，繼4月底一名接受治療的患者出現眼睛嚴重不良反應，又發現另外四名患者也有類似問題。雖然還不確定該問題的原因是否與基因療法有關，Adverum決定停止開發ADVM-022用於DME。Adverum在四月底披露，一名接受高劑量基因療法的DME患者，意外出現眼...
細胞療法 基因療法 CAR-T ACT ETC 亞洲生技大會 BioAsia-Taiwan

Session 11：2027年全球CAR-T細胞療法市值上看117億美元

今(23)日，2021亞洲生技大會(BIOAsia-Taiwan2021)線上論壇第三日，論壇11(Session11)聚焦在「創新細胞與基因治療」(AdvancesinCell&GeneTherapies)主題，由生物技術開發中心(DCB)執行長吳忠勳主持、經濟部技術處處長邱求慧開場致詞，並邀請到澳洲PeterMacCallum癌症中心教授DominicM.Wall、諾華(Novarti...
老年性黃斑部病變 基因療法

《PNAS》顛覆先前科學！ 增強HTRA1是老年性黃斑部病變新基因療法？

近(19)日，美國猶他大學(UniversityofUtah)轉化醫學中心(SCTM)一項研究發現，在具有已知會增加老年性黃斑部病變(AMD)風險的遺傳變異的老年人中，其視網膜色素上皮(retinalpigmentepithelium,RPE)和布氏膜(Bruch'smembrane)的HTRA1基因表現，較沒有變異的老年人降低50%。這項研究首次解釋了HTRA1在保護眼睛健康的重要作用，...
基因療法 神經疾病

《Nature Communications》新型標靶基因療法 助改善神經疾病

美國時間12日，俄亥俄州立大學(OSU)團隊開發出一種新型的標靶基因療法，能夠治療患有遺傳和神經退化疾​​病的兒童。該研究針對L-胺基酸脫羧酵酶(AADC)缺乏症的兒童，具有嚴重的身體和發育障礙。研究已刊登於《NatureCommunications》。 該研究使用病毒載體，使其為基因標靶輸送到7位4到9歲兒童的中腦。在手術治療過程，病毒為良性且具特定DNA編碼，能準確注射至精確的大腦區域。另外，...
鐮刀型貧血 基因療法 Bluebird

鐮刀型貧血根治有望！ 全球7公司開發基因療法 Bluebird領先 可望2年獲批

近(8)日，外媒《BioPharmaDive》統整了共7組正針對鐮刀型紅血球疾病(sicklecellanemia，又名鐮刀型貧血)，開發基因療法的公司/團隊，其中進度最快、已在3期臨床試驗的Bluebirdbio，今年曾因受試者罹患白血病而暫停試驗，確認罹癌與治療無關後，也已於上個月恢復試驗，最快2-3年內有望獲批；而CRISPRTherapeutics/VertexPharmaceutical...
新冠疫苗 基因療法 CDMO

富士軟片30億美元拚產能翻倍 聚焦新冠疫苗原料、細胞/基因療法生產

國際再生醫學龍頭公司富士軟片(Fujifilm)於近(6月29)日宣布，為其子公司FujifilmDiosynthBiotechnologies注資9000億日圓(約8.5億美元)，擴張其在美國、英國的委託開發生產服務(CDMO)量能，其中包含基因療法和疫苗原料等生物製品。值得注意的是，其在美國德州及北卡羅納州的生產工廠，正在協助生產Novavax公司研發的新冠疫苗NVX-CoV2373。 外媒報...
細胞療法 基因療法

PerkinElmer收購病毒載體公司SIRION 攻細胞、基因療法

美國時間22日，分析儀器大廠PerkinElmer(NYSE:PKI)宣布，收購專精於病毒載體、基因傳輸技術的公司SIRIONBiotech，進一步擴大PerkinElmer在細胞及基因療法的研發地位。該交易預計於2021年第三季完成，不過雙方沒有透露交易價格。 SIRION成立於2005年，總部位於德國慕尼黑，在德國、美國和法國擁有50名員工，其開發的新型病毒載體技術，改善了細胞與基因療法的傳輸...
基因療法 SMA Zolgensma

諾華Zolgensma三期試驗積極 SMA發病前幼童79%可正常發育

美國時間18日，諾華(Novartis)在歐洲精神病學會(EAN)的線上年會中，發表其基因療法Zolgensma的三期臨床研究結果，顯示對脊髓性肌肉萎縮症(spinalmuscularatrophy,SMA)出現症狀前(發病前)患者效果積極，接受單一次治療後，約79%幼童可正常發育。此項名為SPRINT的三期研究顯示，接受症狀前(presymptomatically)治療的14名兒童中，全數皆能獨...
歐盟 細胞療法 基因療法

歐洲三大聯盟：基改法規恐礙細胞/基因療法臨床發展 籲比照防疫科技鬆綁

近(24)日，歐洲再生醫學聯盟(ARM)、歐洲聯邦製藥工業協會聯盟(EFPIA)、歐洲生物工業協會(EuropaBio)等三個大型生技組織，共同於學術期刊《HumanGeneTherapy》線上版提出倡議，認為現在歐盟的基因改造生物(GMO)法規過於複雜、各會員國差異大，恐將影響細胞療法、基因療法等先進治療醫療產品(ATMP)臨床試驗在歐洲執行的意願，進而拖延歐洲患者獲得根治性療法(transfo...
基因療法

加速開發基因療法！Biogen擲1.15億美元攜手Ginkgo

近(21)日，百健(Biogen)宣布與GinkgoBioworks達成基因療法開發合作，百健以500萬美元預付款獲得GinkgoBioworks專有的細胞基因體編輯平台與技術，希望加速開發基因療法，尤其是重組腺相關病毒(AAV)載體的製造。根據協議，若合作項目達到某些研究、開發和商業里程碑，百健最多將支付高達1.15億美元的里程碑金。AAV載體被廣泛用於開發創新的基因療法，特別是神經疾病與神經肌...
基因療法

《Nature》子刊：光遺傳學基因療法妙改神經節細胞 全盲者恢復部分視力

近(24)日，《NatureMedicine》一項新研究顯示，全球首次以光遺傳學(optogenetic)的基因療法，使一名視網膜色素病變(retinitispigmentosa)的全盲患者恢復部分視力，搭配特殊護目鏡可辨視物體。是有史以來第一次利用光遺傳學成功治療患者。由於視網膜色素病變患者的感光細胞大多不正常或死亡，因此研究人員選擇跳過感光細胞，以光遺傳學改造負責傳遞視覺神經訊號的視網膜神經節...

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