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Sangamo破產資產競標落定！PTC最高2.11億美元搶下法布瑞氏症基因療法
2026-08-14 / 記者 高佳樺
日前才因資金壓力聲請破產保護，並啟動法院監督下資產出售程序的SangamoTherapeutics，於美國時間13日公布資產競標結果，由美國製藥公司PTCTherapeutics在競標中擊敗原本的假馬競標者安斯泰來(Astellas)，以1.11億美元前期款取得Sangamo法布瑞氏症基因療法ST-920，另有最高1億美元里程碑金，交易總額最高達2.11億美元，預計於2026年Q4初完成。 San...
基因療法獨角獸Sangamo聲請破產！禮來、安斯泰來分頭競標核心資產
2026-08-10 / 記者 高佳樺
基因療法公司SangamoTherapeutics於6月23日向美國德拉瓦州破產法院聲請破產保護，並啟動法院監督下的資產出售程序。旗下基因編輯、腺相關病毒(AAV)遞送等技術平台，以及法布瑞氏症(Fabrydisease)基因療法isaralgagenecivaparvovec(ST-920)目前已進入競標階段。Sangamo已分別與禮來(EliLilly)及安斯泰來(Astellas)簽署假馬協...
觀察篇：2026年國際幹細胞研究學會 大師研究突破啟示錄！
2026-08-09 / 特約主筆 盧彥君
2026年國際幹細胞研究學會年會年會（InternationalSocietyforStemCellResearchAnnualMeeting2026,ISSCR2026）於前往7月8日至11日在加拿大蒙特婁（Montréal）舉行，ISSCR年會為全球最大且具代表的幹細胞研究與再生醫學國際會議，環球生技特別前進收錄大會首日特邀4位學術權威，包括日本諾貝爾生理醫學獎得主山中伸彌、英...
FDA擬鬆綁細胞與基因療法審查負擔！聚焦製造瓶頸、開放既有資料引用
2026-06-03 / 記者 高佳樺
美國時間2日，美國食品藥物管理局(FDA)生物製劑評估與研究中心(CBER)發布細胞與基因療法草案指引，進一步說明開發商可如何在臨床、非臨床與製造工作中運用既有知識。此舉可能減少重複性開發與審查負擔，不過，FDA也強調，運用既有資料不代表降低安全性與療效標準，且產品間相似性與差異性仍須逐案說明。 此草案是FDA治療產品辦公室(OTP)近期減輕先進療法開發法規障礙的一環。過去部分細胞與基因療法因製造...
爭議監管風格引關注 FDA CBER主任Vinay Prasad將離職
2026-03-09 / 記者 高佳樺
近日，《華爾街日報》(TheWallStreetJournal)報導，美國食品藥物管理局(FDA)生物製品評估與研究中心(CBER)主任VinayPrasad醫師將於4月底離開職位。此消息已獲FDA證實，目前已啟動接任人選遴選程序。 Prasad過去在學界即以批評FDA藥物審查制度聞名，長期主張提高新藥核准所需的臨床證據門檻，並質疑監管機構過度依賴替代指標(surrogateendpoints)批...
美國首款A型血友病基因療法下市！BioMarin展開後Roctavian時期
2026-02-25 / 記者 吳培安
美國首款一次性治療A型血友病宣告下市！美國時間24日，BioMarin在第四季財報新聞稿中表示，在做出剝離A型血友病基因療法Roctavian資產的決定、尋找潛在買家後，因未找到合格買家接手，因此已決定將Roctavian下市。 Roctavian在2023年6月獲批，是美國首款一次性治療A型血友病的體內(invivo)基因療法，也是全球基因療法的法規監管里程碑；Roctavian的批准同時宣告了...
Regenxbio亨特氏症基因療法 二次叩關FDA失敗！
2026-02-10 / 記者 高佳樺
昨(9)日，Regenxbio宣布旗下針對亨特氏症(Huntersyndrome)開發的基因療法RGX-121，未獲美國食品藥物管理局(FDA)核准。FDA在完整回覆信(CRL)中對臨床試驗提出多項疑慮，包含受試者族群界定、採用自然病程作為對照組，以及以生物標記作為替代性終點的合理性。該案先前雖已納入加速核准評估，但臨床證據與審查路徑的要求，最終仍未能滿足監管標準。 FDA生物製劑評估與研究中心(...
