Beacon 獲1.7億美元B輪募資 加速罕見眼疾基因療法開發

2024-07-04 / 環球生技
昨(3)日,英國眼科基因療法公司BeaconTherapeutics宣布完成B輪募資,獲得1.7億美元。Beacon將利用該資金推動其眼疾候選藥物AGTC-501通過臨床試驗,同時也表示會使用一部分募集到的資金展開乾性老年性黃斑部病變(dryAMD)的臨床一/二期試驗。Beacon於去年成立,在SynconaLimited等公司的投資支持下,迄今的總募資金額高達2.9億美元。Syncona在202...

臺大醫院登「年度亞太地區最佳專科醫院」 八專科排名臺灣第一;Rocket免疫罕病基因療法Kresladi遭FDA拒批;Alumis登板那斯達克 IPO籌資目標2.6億美元

2024-07-01 / 環球生技
《臺灣》臺大醫院登「年度亞太地區最佳專科醫院」八專科排名臺灣第一 今(1)日,臺大醫院宣布,其在美​​國Newsweek新聞周刊與統計資料庫公司Statista合辦的「第二屆年度亞太地區最佳專科醫院排名」中,在八項專科中排名臺灣第一,名次最高的專科為小兒科,在臺灣排名第一,亞太地區排名第十六;其胸腔科則是亞太地區中,唯一入圍的臺灣醫院。 該排名是針對:心臟外科、心臟內科、內分泌科、神經科、神經外科...

Sarepta DMD基因療法逆風獲批、擴張適用患者!股價大漲近四成  

2024-06-21 / 記者 吳培安
美國時間20日,SareptaTherapeutics宣布其開發的裘馨氏肌肉失養症(DMD)基因療法Elevidys,獲得美國食品藥物管理局(FDA)批准擴展適應症,將適用範圍擴大到4歲以上、確定有DMD基因突變的患者,並且無論是否具有行走能力或需臥床都適用。外媒指出,這項新批准將使得Elevidys的適用對象涵括將近八成的DMD患者。 外媒表示,FDA此次批准將會大幅增加Elevidys使用者的...

細胞治療里程碑!立法院三讀通過再生醫療雙法  

2024-06-04 / 記者 吳培安
歷經多年波折,今(4)日,立法院三讀終於通過「再生醫療雙法」,包含《再生醫療法》及《再生醫療製劑條例》,為國內再生醫療及細胞、基因療法(CGT)領域發展提供明確的規範,也為相關學研、產業、先進醫療發展奠定基礎。 衛福部表示,《再生醫療法》通過後,預期將促進再生醫療領域發展,亦加速再生醫療研發成果擴大應用至臨床醫學。全文共計35條七章節,重點涵蓋:研究發展促進、再生技術管理、細胞源頭管理、加重罰則等...

再生元聽損基因療法 臨床試驗顯著改善幼兒聽力

2024-05-09 / 記者 李林璦
美國時間8日,再生元製藥(RegeneronPharmaceuticals)在美國基因與細胞治療學會(ASGCT)年會上發表,基因療法DB-OTO臨床一/二期試驗數據,可改善2名罹患嚴重遺傳性耳聾的幼兒聽力,其中1名患者只有11個月大,是全球接受遺傳性耳聾基因治療年紀最小的患者之一。 這項臨床一/二期試驗名為CHORD,目前仍在美國、英國和西班牙等地招募患者,評估基因療法DB-OTO對於因otof...

BARDA成立加速器 助醫療診斷、治療/疫苗研發;輝瑞DMD基因療法一名兒童患者死亡

2024-05-08 / 記者 彭梓涵
《臺灣》三總心電圖AI系統1.6萬人臨床登《NatureMedicine》顯著降低死亡率 近日(4月29日),三軍總醫院人工智慧暨物聯網中心所開發的心電圖(ECG)人工智慧(AI)自動判讀系統登上國際期刊《NatureMedicine》,共有高達15,965名患者參與試驗,證實AI-ECG可降低患者全因性死亡率(all-causemortality)。事實上,該技術才在去(2023)年9月獲得台...

《NEJM》張鋒Editas遺傳性失明CRISPR基因編輯療法 臨床初證改善視力  

2024-05-08 / 記者 吳培安
日前(6日),由基因編輯領域指標性人物張鋒創辦的EditasMedicine,在《新英格蘭醫學期刊》(NEJM)上發表CRISPR基因編輯療法EDIT-101的遺傳性失明臨床1/2期試驗結果,顯示未出現與治療或手術相關的不良事件,甚至在幾位案例中觀察到臨床上有意義的視力改善,初步證明了EDIT-101的安全性與治療效果。 這項名為「BRILLIANCE」的臨床1/2期試驗研究,是由麻省總醫院暨布萊...

Sarepta天價基因療法再遭抨擊!ICER醫療長投書《JAMA》質疑FDA加速批准

2024-05-06 / 記者 吳培安
基因療法批准再起爭議!日前(1日),美國非營利組織臨床和經濟審查研究所(ICER)醫療長DavidRind於指標性國際期刊《美國醫學會雜誌》(JAMA)發表文章,質疑美國食品藥物管理局(FDA)在去(2023)年6月同意以加速批准途徑,讓由SareptaTherapeutics開發、在兩項臨床研究中皆未能達成主要療效指標的基因療法Elevidys,作為裘馨氏肌肉失養症(DMD)療法上市的決策。Ri...

美國前10大基因療法動輒上千萬元!刷新藥價將成常態?

2024-03-29 / 記者 吳培安
今年3月中,OrchardTherapeutics的罕見疾病——異染性腦白質退化症(MLD)基因療法Lenmeldy(atidarsageneautotemcel),獲得美國食品藥物管理局(FDA)批准,其高達425萬美元、相當於新臺幣1.36億元的驚人價格,也刷新美國「史上最貴藥物」的紀錄! 事實上,2024年1月全美最貴的10種藥物中,就有6種就屬於基因療法。由於具有一...

罕病患者新曙光!美批准首款DMD非類固醇小分子療法

2024-03-22 / 記者 彭梓涵
美國時間21日,美國食品藥物管理局(FDA)宣布批准製藥公司Italfarmaco開發,治療6歲以上裘馨氏肌肉營養不良症(DMD)的口服組蛋白去乙醯酶抑制劑(HDACinhibitor)Duvyzat(givinostat)。這是第一款可治療攜帶任何DMD基因變異患者的「非類固醇藥物」。 Duvyzat和其它已獲得FDA批准或正在開發中治療DMD的藥物不同,該藥可透過抑制DMD患者異常升高的HDA...

基因療法越來越貴!Orchard罕病基因療法定價425萬美元;BMS PD-1/CTLA-4抑制劑一線治療晚期肝癌臨床三期積極;思捷優達多重系統退化症新藥YA-101 臨床一期完成

2024-03-21 / 環球生技
《臺灣》思捷優達多重系統退化症新藥YA-101臨床一期完成今(21)日,台灣新藥公司思捷優達(YodaTherapeuticsInc.)宣布,旗下創新小分子化學新藥YA-101已於上月完成澳洲的一期臨床試驗的追蹤,目前進入數據分析階段。思捷優達計畫於今年第二季分別向台灣食藥署(TFDA)、美國食品藥物管理局(FDA)遞交YA-101治療多重系統退化症病患的臨床二期申請,並展開二期臨床試驗。YA-1...

《Nature》耶魯新研究揭眼、腦淋巴連結 盼成感染、癌症治療新途徑  

2024-03-01 / 記者 吳培安
近(2月28)日,耶魯大學醫學院眼科研究團隊發表新研究,其以小鼠為研究對象,發現眼球的玻璃體內免疫(intravitrealimmunization)機制,可以保護老鼠對抗顱內病毒。這項研究不僅擴展了科學家對眼部與腦部互相連結免疫機制的了解,甚至有機會發展成對抗細菌、腫瘤的治療策略,應用在藥物或基因治療上。這項研究刊登在《Nature》。 在這項研究中,團隊發現小鼠眼睛內的淋巴系統分成兩套系統,分...