基因療法 MeiraGTx LCA 萊伯氏黑曚症 AIPL1

MeiraGTx萊伯氏黑曚症基因療法 助11名失明兒童重獲視力！

2025-02-24 / 記者 彭梓涵
近(21)日，基因治療公司MeiraGTx宣布，其開發針對AIPL1基因缺陷導致萊伯氏先天性黑曚症(LCA)的基因療法rAAV8.hRKp.AIPL1，在11名出生就失明的兒童患者治療中，均使其恢復視力。研究結果已發表在《TheLancet》期刊上，MeiraGTx將向英國藥品監管機構(MHRA)、美國食品藥物管理局(FDA)申請該療法的加速批准。 這項研究是在英國進行的非隨機、單臂臨床研究，主要...

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