禮來交易連發！12億美元攜Sanegene攻RNAi代謝疾病、4.75億美元獲MeiraGTx眼科基因療法授權

2025-11-11 / 記者吳培安

禮來(EliLilly)一連兩起大交易！美國時間8日，禮來先是宣布與SanegeneBio達成總額高達12億美元的合作，開發針對代謝疾病的RNAi(RNAinterference)療法；10日又宣布與基因療法公司MeiraGTx簽署交易總額上看4.75億美元的合作協議，獲得一款超罕見眼疾療法授權，以及其他眼科基因療法技術。值得注意的是，SanegeneBio是禮來今(2025)年的第4起十億美元...

基因療法 MeiraGTx LCA 萊伯氏黑曚症 AIPL1

MeiraGTx萊伯氏黑曚症基因療法助11名失明兒童重獲視力！

2025-02-24 / 記者彭梓涵

近(21)日，基因治療公司MeiraGTx宣布，其開發針對AIPL1基因缺陷導致萊伯氏先天性黑曚症(LCA)的基因療法rAAV8.hRKp.AIPL1，在11名出生就失明的兒童患者治療中，均使其恢復視力。研究結果已發表在《TheLancet》期刊上，MeiraGTx將向英國藥品監管機構(MHRA)、美國食品藥物管理局(FDA)申請該療法的加速批准。這項研究是在英國進行的非隨機、單臂臨床研究，主要...