美國第二款血友病基因療法! 輝瑞Beqvez獲FDA批准 一劑要價350萬美元

2024-04-29 / 記者 巫芝岳
美國時間26日,輝瑞(Pfizer)宣布其B型血友病基因療法Beqvez(fidanacogeneelaparvovec)獲得美國食品藥物管理局(FDA)批准,成為輝瑞在美國的第一項獲批基因療法,也是繼CSL和uniQure的基因療法Hemgenix後,第二款血友病基因療法。Beqvez本次獲批用於18歲以上中度至重度B型血友病患者,這些患者正在接受第9型凝血因子(FIX)治療,曾發生危及性命的出...

BioMarin A型血友病基因療法歐美獲批 銷售卻遠低預期!

2024-02-27 / 記者 吳培安
雖然BioMarinPharmaceutical的Roctavian在去(2023)年6月獲批、成為美國首款一次性治療A型血友病的基因療法,也為全球基因療法領域立下里程碑,但其在22日最新公布的財報卻顯示,該療法的2023年全年銷售額為350萬美元,遠低於其去年8月預估的5千萬到1.5億美元,成為基因療法銷售挑戰的另一案例。Roctavian的定價為每位患者約290萬美元。BioMarin表示,去...

FDA首批A型血友病基因療法! BioMarin正洽談美保險給付

2023-06-30 / 記者 李林璦
美國時間29日,BioMarinPharmaceutical宣布,其用於治療嚴重A型血友病患者的基因療法ROCTAVIAN(valoctocogeneroxaparvovec-rvox)獲得美國食品藥物管理局(FDA)批准,並且患者體內已透過獲FDA批准的檢測,確認不帶有抗腺相關病毒5(AAV5)抗體。ROCTAVIAN也是首個獲FDA批准透過一次注射治療血友病A型的基因療法。 事實上,ROCTA...

敗北輝瑞?諾和諾德血友病新藥3期臨床數據出爐 出血率減少86%

2023-06-29 / 實習記者 楊雅涵
美國時間6月27日,諾和諾德(NovoNordisk)宣布,旗下抗組織因子途徑抑制劑(TFPI)單株抗體concizumab,用於治療血友病A型與血友病B型的臨床3期試驗數據,結果顯示,血友病A型患者出血率減少86%,B型患者則減少了79%。該數據發表於國際血栓暨止血學會(ISTH)大會上。 在去(2022)年,諾和諾德已公布concizumab的三期EXPLORER7臨床試驗數據,而此次公布的是...

賽諾菲兒童A型血友病療法 Altuviiio三期達終點;阿斯特捷利康鏈結國際夥伴TriNetX 強化臺灣臨床接軌國際

2023-03-06 / 編輯部
《臺灣》新穎生醫首屆「全球使用者大會」3/29登場DNlite-IVD103攻多國多適應症 今(6)日,新穎生醫(6810)表示,將在3月30日至4月2日於泰國曼谷舉行的一年一度的世界腎臟病大會(WCN2023)中,推出更具競爭力的改良版DNlite-IVD103,並在WCN前夕率先於曼谷召開「第一代DNlite-IVD103全球使用者大會」,針對目前在腎臟疾病診斷與預後方面迫切未被滿足的臨床需求...

賽諾菲A型血友病療法Altuviiio提前獲批! 成羅氏長效型血因子競爭對手

2023-02-24 / 記者 巫芝岳
美國時間23日,賽諾菲(Sanofi)與Sobi合作開發的長效型第八凝血因子(FVIII)Altuviiio(efanesoctocogalfa),獲美國食品藥物管理局(FDA)批准,用於成人和兒童A型血友病的治療,且比原先計劃提前將近一週,也讓該藥成為羅氏(Roche)長效型FVIIIHemlibra的強力競爭對手。Altuviiio被批准作為A型血友病的預防性及需求性治療(on-demandt...

賽諾菲血友病新藥 臨床三期登《NEJM》 每週一針可望預防出血

2023-01-31 / 記者 巫芝岳
農曆春節期間(1月26日),賽諾菲(Sanofi)的A型血友病藥物Altuviiio(efanesoctocogalfa),臨床三期數據發表於醫學期刊《NEJM》中,顯示其作為預防性療法的積極潛力。該藥已在2022年獲美國食品藥物管理局(FDA)的優先審查資格,FDA也預計在今年2月28日做出審批決定。去年3月,賽諾菲首次公佈了該項名為「XTEND-1」試驗的主要結果,顯示試驗達到主要終點;本次發...

首款B型血友病基因療法!uniQure、CSL獲FDA批准 定價350萬美元

2022-11-23 / 記者 劉馨香
22日,美國食品藥物管理局(FDA)批准了全球首款治療B型血友病的基因療法,為荷蘭基因治療公司uniQure與澳洲生技大廠CSL,合作開發的腺相關病毒(AAV)基因療法Hemgenix(etranacogenedezaparvovec),用於一次性治療18歲以上的B型血友病成人患者。CSL將此療法標價定為350萬美元,使其成為世界上最昂貴的療法。血友病是一種遺傳性的出血疾病,其中,B型血友病由於單...

英新創Freeline B型血友病基因療法 27.2個月追蹤9成患者不需替代療法

2022-07-25 / 記者 彭梓涵
近(21)日,英國基因療法公司FreelineTherapeutics於《NEJM》期刊上,發表其開發的血友病AAVS3基因療法FLT180a臨床1/2期試驗,追蹤時間中位數27.2個月數據,數據顯示,參與早期試驗的10名血友病B型患者,其中9名持續產生FIX凝血蛋白,不需再定期注射替代療法。 這項名為 B-AMAZE的多中心、開放標籤1/2期臨床試驗,招募10名重度或中重度血友病B型患者,依患者...

CSL Behring、uniQure B型血友病基因療法三期試驗達陣 明上半年申請藥證

2021-12-10 / 記者 吳培安
美國時間9日,荷蘭基因治療公司uniQure與美國CSLBehring共同宣布,其合作的候選基因療法etranacogenedezaparvovec,在重度至中重度B型血友病的臨床三期試驗中達到主要試驗終點(primaryendpoint),受試者在治療後18個月仍能穩定表現第九凝血因子(FIX),且年平均出血率(ABR)不劣於FIX預防性療法的基線值,有望為B型血友病患者帶來長效型的治療選項。 ...

輝瑞對Voyager斥資6.3億美元 強化肌萎症基因療法安全問題

2021-10-07 / 記者 彭梓涵
為了解決基因治療安全性問題,不少投入該領域的大藥廠,開始花錢尋求能解決相關挑戰的創新技術平台。美國時間6日,輝瑞(Pfizer)宣布以6.3億美元與神經疾病基因療法開發公司VoyagerTherapeutics達成協議,輝瑞將獲得Voyager 以RNA驅動的TRACER腺相關病毒(AAV)載體技術,強化其正在進行治療裘馨氏肌肉萎縮症(DMD)的基因療法。 根據協議,輝瑞將支付3000萬美元現金,...

基因治療產生肝癌暫停三期試驗 uniQure新數據證實無明顯關聯

2021-03-31 / 記者 彭梓涵
荷蘭基因治療公司uniQure去年底,因一位接受其開發的B型血友病基因療法病患,腹部超音波檢查發現患有肝臟腫瘤,而被美國FDA暫停三項血友病臨床試驗。近(29)日,uniQure宣布,經過病患組織詳細調查,結果發現肝臟腫瘤極不可能其候選藥物AMT-061造成。uniQure表示,該名患者組織經過獨立實驗室多次分析與專家審查,顯示患者組織樣本中的AAV載體,含量僅有0.027%,沒有證據直接說明腫瘤...