賽諾菲血友病新藥 臨床三期登《NEJM》 每週一針可望預防出血

2023-01-31 / 記者 巫芝岳
農曆春節期間(1月26日),賽諾菲(Sanofi)的A型血友病藥物Altuviiio(efanesoctocogalfa),臨床三期數據發表於醫學期刊《NEJM》中,顯示其作為預防性療法的積極潛力。該藥已在2022年獲美國食品藥物管理局(FDA)的優先審查資格,FDA也預計在今年2月28日做出審批決定。去年3月,賽諾菲首次公佈了該項名為「XTEND-1」試驗的主要結果,顯示試驗達到主要終點;本次發...

首款B型血友病基因療法!uniQure、CSL獲FDA批准 定價350萬美元

2022-11-23 / 記者 劉馨香
22日,美國食品藥物管理局(FDA)批准了全球首款治療B型血友病的基因療法,為荷蘭基因治療公司uniQure與澳洲生技大廠CSL,合作開發的腺相關病毒(AAV)基因療法Hemgenix(etranacogenedezaparvovec),用於一次性治療18歲以上的B型血友病成人患者。CSL將此療法標價定為350萬美元,使其成為世界上最昂貴的療法。血友病是一種遺傳性的出血疾病,其中,B型血友病由於單...

英新創Freeline B型血友病基因療法 27.2個月追蹤9成患者不需替代療法

2022-07-25 / 記者 彭梓涵
近(21)日,英國基因療法公司FreelineTherapeutics於《NEJM》期刊上,發表其開發的血友病AAVS3基因療法FLT180a臨床1/2期試驗,追蹤時間中位數27.2個月數據,數據顯示,參與早期試驗的10名血友病B型患者,其中9名持續產生FIX凝血蛋白,不需再定期注射替代療法。 這項名為 B-AMAZE的多中心、開放標籤1/2期臨床試驗,招募10名重度或中重度血友病B型患者,依患者...

CSL Behring、uniQure B型血友病基因療法三期試驗達陣 明上半年申請藥證

2021-12-10 / 記者 吳培安
美國時間9日,荷蘭基因治療公司uniQure與美國CSLBehring共同宣布,其合作的候選基因療法etranacogenedezaparvovec,在重度至中重度B型血友病的臨床三期試驗中達到主要試驗終點(primaryendpoint),受試者在治療後18個月仍能穩定表現第九凝血因子(FIX),且年平均出血率(ABR)不劣於FIX預防性療法的基線值,有望為B型血友病患者帶來長效型的治療選項。 ...

輝瑞對Voyager斥資6.3億美元 強化肌萎症基因療法安全問題

2021-10-07 / 記者 彭梓涵
為了解決基因治療安全性問題,不少投入該領域的大藥廠,開始花錢尋求能解決相關挑戰的創新技術平台。美國時間6日,輝瑞(Pfizer)宣布以6.3億美元與神經疾病基因療法開發公司VoyagerTherapeutics達成協議,輝瑞將獲得Voyager 以RNA驅動的TRACER腺相關病毒(AAV)載體技術,強化其正在進行治療裘馨氏肌肉萎縮症(DMD)的基因療法。 根據協議,輝瑞將支付3000萬美元現金,...

基因治療產生肝癌暫停三期試驗 uniQure新數據證實無明顯關聯

2021-03-31 / 記者 彭梓涵
荷蘭基因治療公司uniQure去年底,因一位接受其開發的B型血友病基因療法病患,腹部超音波檢查發現患有肝臟腫瘤,而被美國FDA暫停三項血友病臨床試驗。近(29)日,uniQure宣布,經過病患組織詳細調查,結果發現肝臟腫瘤極不可能其候選藥物AMT-061造成。uniQure表示,該名患者組織經過獨立實驗室多次分析與專家審查,顯示患者組織樣本中的AAV載體,含量僅有0.027%,沒有證據直接說明腫瘤...

競爭激烈!uniQure 4.5億美元出售B型血友病基因療法予CSL Behring

2020-06-26 / 記者 劉端雅
美國時間24日,荷蘭基因治療公司uniQure宣布以4.5億美元現金,將旗下針對B型血友病(hemophiliaB)患者的基因療法etranacogenedezaparvovec出售予CSLBehring,當天uniQure股價下跌了15%。Etranacogenedezaparvovec是由AAV5病毒載體組成,該載體攜帶一個基因盒,具有受專利保護的PaduaIX變種(FIX-Padua)。這次...

血友病基因療法 FDA加速優先審評

2018-05-28 / 記者 陳貴美
近日,FDA將針對治療血友病的基因療法提出優先審評條款,優先審評的先決條件為「能否提高凝血相關蛋白在血液中的含量」,而非傳統藥物療法是否能真正改善患者的出血情況。FDA局長ScottGottlieb於再生醫學聯盟年度董事會會議上表示,細胞和基因治療將很快成為很多疾病的主流療法,FDA透過「綜合政策框架」來指導公司對不同疾病進行治療方案的評估。針對此政策,Gottlieb再表示,先前傳統藥品的效用持...

基因療法有望攻克B型血友病

2018-05-24 / 記者 林以璿
昨(23)日,SparkTherapeutics與輝瑞(Pfizer)公司宣布,所有正在參與在研新藥SPK-9001的1/2期臨床試驗的15名中度至重度B型血友病患者,已經停止了常規輸注因子IX濃縮物,且都沒有出現嚴重不良反應,這些數據在世界血友病聯合會(WFH)世界大會上公佈。B型血友病是一種罕見的X染色體隱性遺傳病,患者編碼因子IX的基因發生突變,導致體內因子IX數量顯著降低。這會導致患者的凝...

《新英格蘭醫學雜誌》頭條:血友病患者有望一次性終身治癒

2017-12-12 / 記者 趙育麟
近日,《NewEnglandJournalofMedicine(新英格蘭醫學雜誌)》期刊以頭條形式發表了一篇基因治療領域的新成果。來自SparkTherapeutics公司和輝瑞(Pfizer)團隊開發的新療法成功治癒B型血友病患者,這項成果實現對血友病患者一次治療、終身有效的終極目標。研究團隊開發的SPK-9001產品,在最新的臨床1/2期試驗中,10名B型血友病患者在接受攜帶有表達IX因子基因...